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ムコ多糖症VII疾患モニタリングプログラム

2026年4月14日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

ムコ多糖症VII疾患モニタリングプログラム（MPS VII DMP）

この研究の目的は、MPS VII 疾患の症状と進行を特徴付け、過敏反応とベストロニダーゼ アルファの免疫原性を含む長期的な有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ムコ多糖症 VII 疾患モニタリング プログラム (MPS VII DMP) は、MPS VII 疾患の症状と進行を特徴付け、過敏症反応や免疫原性を含むベストロニダーゼ アルファの長期的な有効性と安全性を評価するために設計された、グローバルで前向きな多施設縦断的プロトコルです。代表集団におけるバイオマーカー、臨床評価、および患者/介護者が報告したアウトカム指標にわたる経時的変化を前向きに調査するため。 この DMP の目的は、MPS VII の患者に関するデータを収集して、臨床症状、異質性、疾患の進行に関する包括的なデータセット、および世界中の複数の施設で収集された意味のある標準化された ICH GCP 品質データを提供することです。 DMP は無作為化研究ではなく、治療を受けた患者と治療を受けていない患者の両方が登録されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 終了しました
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 募集
        • University of Utah Medical Center
        • コンタクト：
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1425FNG
        • 募集
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • オランダ
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 CN
        • 終了しました
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • スペイン
      • Seville、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ、55131
        • 募集
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • フランス
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille、Provence-Alpes-Côte d'Azur Region、フランス、13005
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • ブラジル
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-003
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4050-651
        • 募集
        • Centro Hospitalar do Porto

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Ultragenyx臨床試験または早期アクセス/人道的使用プログラムですでにベストロニダーゼアルファを投与された患者、およびベストロニダーゼアルファを投与されていない患者を含む、MPS VIIの診断が確認された患者。

Ultragenyx が後援する臨床試験に以前に登録されていた患者は、臨床試験を完了または中止した場合、DMP に参加できます。

説明

包含基準:

  • 酵素または突然変異分析のいずれかを含む検査室診断に基づくMPS VIIの診断。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の患者（または現地の法律および規制で定義されている成人年齢未満）または認知障害のある18歳以上の患者の場合は、書面による同意を提供する（場合DMP の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームド コンセント。
  • DMP の訪問スケジュールを喜んで遵守します。

除外基準:

  • -Ultragenyxによって承認されていない限り、他の製薬会社が後援する介入臨床試験への同時参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ベストロニダーゼ-アルファを投与されているMPS VIIの患者
処方箋、または早期アクセス/人道的使用プログラムを介して
他の：介入なし
治療へのアクセスは、承認された商用利用または利用可能な拡張アクセス プログラムを通じてのみ行われ、この DMP の一部としてではありません。
ベストロニダーゼ-アルファを投与されていないMPS VIIの患者
治療なし、またはベストロニダーゼ アルファ以外の治療
他の：介入なし
治療へのアクセスは、承認された商用利用または利用可能な拡張アクセス プログラムを通じてのみ行われ、この DMP の一部としてではありません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MPS VII 疾患の臨床経過
時間枠：10年
ベストロニダーゼ アルファで治療された患者と治療されていない患者における MPS VII 疾患の症状と経時的な進行を特徴付ける
10年
ベストロニダーゼ アルファの長期的な有効性
時間枠：10年
バイオマーカーの経時的変化、臨床評価、および患者/介護者が報告したアウトカムを評価して、ベストロニダーゼ アルファの有効性を調べる
10年
ベストロニダーゼ アルファの長期安全性
時間枠：10年
過敏症反応、免疫原性、およびその他の安全性の結果を評価して、ベストロニダーゼ アルファの長期的な安全性を調べます。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

協力者

PRA Health Sciences

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月29日

一次修了 (推定)

2033年5月1日

研究の完了 (推定)

2033年5月1日

試験登録日

最初に提出

2018年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月27日

最初の投稿 (実際)

2018年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月14日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (その他の識別子：EU PAS Number)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

スライ症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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