Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mucopolysaccharidosis VII Ziektebewakingsprogramma

14 april 2026 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mucopolysaccharidose VII Ziektemonitoringprogramma (MPS VII DMP)

De doelstellingen van deze studie zijn het karakteriseren van de presentatie en progressie van de ziekte van MPS VII en het beoordelen van de effectiviteit en veiligheid op lange termijn, inclusief overgevoeligheidsreacties en immunogeniciteit van vestronidase alfa.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) is een wereldwijd, prospectief, multicenter, longitudinaal protocol dat is ontworpen om de presentatie en progressie van de ziekte van MPS VII te karakteriseren, de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van vestronidase alfa te beoordelen, inclusief overgevoeligheidsreacties en immunogeniciteit, evenals als prospectief onderzoek doen naar longitudinale verandering in biomarker(s), klinische beoordelingen en door de patiënt/verzorger gerapporteerde uitkomstmaten in een representatieve populatie. Het doel van dit DMP is het verzamelen van gegevens over patiënten met MPS VII om een ​​uitgebreide dataset te bieden over de klinische presentatie, heterogeniteit en ziekteprogressie, en zinvolle gestandaardiseerde ICH GCP-kwaliteitsgegevens verzameld in de kliniek op meerdere locaties wereldwijd. Het DMP is geen gerandomiseerde studie en zowel behandelde als onbehandelde patiënten zullen worden ingeschreven.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425FNG
        • Werving
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazilië
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-003
        • Werving
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Werving
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Frankrijk
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrijk, 13005
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 CN
        • Beëindigd
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Werving
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanje
      • Seville, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Beëindigd
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • University of Utah Medical Center
        • Contact:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een bevestigde diagnose van MPS VII, inclusief patiënten die al vestronidase alfa kregen in een klinisch onderzoek van Ultragenyx of een programma voor vroege toegang/compassionate use, en patiënten die geen vestronidase alfa kregen.

Patiënten die eerder deelnamen aan een door Ultragenyx gesponsord klinisch onderzoek, kunnen deelnemen aan het DMP als ze het klinisch onderzoek hebben afgerond of hebben stopgezet.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van MPS VII op basis van laboratoriumdiagnose, inclusief enzymatische of mutatieanalyse.
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of, in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar (of jonger dan de volwassen leeftijd zoals gedefinieerd door lokale wet- en regelgeving) of patiënten ouder dan 18 jaar met cognitieve stoornissen, schriftelijke toestemming te geven (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het DMP is uitgelegd en voorafgaand aan eventuele onderzoeksgerelateerde procedures.
  • Bereid om te voldoen aan het DMP-bezoekschema.

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige deelname aan een ander door een farmaceutisch bedrijf gesponsord interventioneel klinisch onderzoek, tenzij goedgekeurd door Ultragenyx.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met MPS VII die vestronidase-alfa krijgen
via een recept of programma voor vroege toegang/compassionate use
Ander: Geen tussenkomst
Toegang tot elke behandeling is alleen via geautoriseerd commercieel gebruik of beschikbare programma's met uitgebreide toegang en niet als onderdeel van dit DMP.
Patiënten met MPS VII die geen vestronidase-alfa krijgen
geen behandeling of andere behandeling dan vestronidase alfa
Ander: Geen tussenkomst
Toegang tot elke behandeling is alleen via geautoriseerd commercieel gebruik of beschikbare programma's met uitgebreide toegang en niet als onderdeel van dit DMP.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinisch beloop van de ziekte van MPS VII
Tijdsspanne: 10 jaar
Om de presentatie en progressie van de ziekte van MPS VII in de loop van de tijd te karakteriseren bij patiënten die wel en niet zijn behandeld met vestronidase alfa
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Vestronidase Alfa
Tijdsspanne: 10 jaar
Om longitudinale verandering in biomarker(s), klinische beoordelingen en door de patiënt/zorgverlener gerapporteerde resultaten te evalueren om de effectiviteit van vestronidase alfa te onderzoeken
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Vestronidase Alfa
Tijdsspanne: 10 jaar
Overgevoeligheidsreacties, immunogeniciteit en andere veiligheidsuitkomsten zullen worden beoordeeld om de veiligheid van vestronidase alfa op lange termijn te onderzoeken.
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Medewerkers

PRA Health Sciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 januari 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2033

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Andere identificatie: EU PAS Number)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sly-syndroom

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren