Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Mukopolysaccharidose-VII-Krankheitsüberwachungsprogramm

14. April 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysaccharidose VII Krankheitsüberwachungsprogramm (MPS VII DMP)

Ziel dieser Studie ist es, das Erscheinungsbild und den Verlauf der MPS-VII-Erkrankung zu charakterisieren und die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Immunogenität von Vestronidase alfa, zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) ist ein globales, prospektives, multizentrisches Längsschnittprotokoll, das entwickelt wurde, um das Erscheinungsbild und den Verlauf der MPS VII-Krankheit zu charakterisieren und die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Vestronidase alfa, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Immunogenität, zu bewerten als prospektive Untersuchung von Längsveränderungen über Biomarker, klinische Bewertungen und von Patienten/Betreuern berichtete Ergebnismessungen in einer repräsentativen Population. Das Ziel dieses DMP ist es, Daten zu Patienten mit MPS VII zu sammeln, um einen umfassenden Datensatz über das klinische Erscheinungsbild, die Heterogenität und den Krankheitsverlauf sowie aussagekräftige standardisierte Daten in ICH-GCP-Qualität bereitzustellen, die in der Klinik an mehreren Standorten weltweit gesammelt werden. Das DMP ist keine randomisierte Studie und es werden sowohl behandelte als auch unbehandelte Patienten aufgenommen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1425FNG
        • Rekrutierung
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Rekrutierung
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Frankreich
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Niederlande
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 CN
        • Beendet
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Beendet
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer bestätigten Diagnose von MPS VII, einschließlich Patienten, die Vestronidase alfa bereits in einer klinischen Ultragenyx-Studie oder einem Early-Access-/Compassionate-Use-Programm erhalten haben, und Patienten, die Vestronidase alfa nicht erhalten.

Patienten, die zuvor in eine von Ultragenyx gesponserte klinische Studie aufgenommen wurden, können am DMP teilnehmen, wenn sie die klinische Studie abgeschlossen oder abgebrochen haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von MPS VII basierend auf Labordiagnose, einschließlich entweder enzymatischer oder Mutationsanalyse.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben oder im Falle von Patienten unter 18 Jahren (oder unter dem Erwachsenenalter gemäß den örtlichen Gesetzen und Vorschriften) oder Patienten über 18 Jahren mit kognitiven Defiziten eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, nachdem die Art des DMP erläutert wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Bereit, den DMP-Besuchsplan einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen von pharmazeutischen Unternehmen gesponserten interventionellen klinischen Studien, sofern nicht von Ultragenyx genehmigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit MPS VII, die Vestronidase-alfa erhalten
auf Rezept oder Early-Access-/Compassionate-Use-Programm
Sonstiges: Kein Eingriff
Der Zugriff auf Behandlungen erfolgt nur durch autorisierte kommerzielle Nutzung oder verfügbare erweiterte Zugriffsprogramme und nicht als Teil dieses DMP.
Patienten mit MPS VII, die keine Vestronidase-alfa erhalten
keine Behandlung oder andere Behandlung als Vestronidase alfa
Sonstiges: Kein Eingriff
Der Zugriff auf Behandlungen erfolgt nur durch autorisierte kommerzielle Nutzung oder verfügbare erweiterte Zugriffsprogramme und nicht als Teil dieses DMP.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer Verlauf der MPS-VII-Erkrankung
Zeitfenster: 10 Jahre
Charakterisierung der MPS-VII-Krankheitspräsentation und -progression im Laufe der Zeit bei mit Vestronidase alfa behandelten und nicht behandelten Patienten
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Vestronidase Alfa
Zeitfenster: 10 Jahre
Bewertung der Längsveränderung von Biomarkern, klinischen Bewertungen und von Patienten/Betreuern berichteten Ergebnissen zur Untersuchung der Wirksamkeit von Vestronidase alfa
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Vestronidase Alfa
Zeitfenster: 10 Jahre
Überempfindlichkeitsreaktionen, Immunogenität und andere Sicherheitsergebnisse werden bewertet, um die Langzeitsicherheit von Vestronidase alfa zu untersuchen.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mitarbeiter

PRA Health Sciences

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Januar 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Andere Kennung: EU PAS Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sly-Syndrom

Klinische Studien zur Kein Eingriff

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Gabon

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren