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Programma di monitoraggio della malattia della mucopolisaccaridosi VII

24 aprile 2024 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programma di monitoraggio della malattia della mucopolisaccaridosi VII (MPS VII DMP)

Gli obiettivi di questo studio sono caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia di MPS VII e valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine, comprese le reazioni di ipersensibilità e l'immunogenicità della vestronidasi alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) è un protocollo globale, prospettico, multicentrico e longitudinale progettato per caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia da MPS VII, valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine della vestronidasi alfa, comprese le reazioni di ipersensibilità e l'immunogenicità, nonché come indagare in modo prospettico il cambiamento longitudinale tra biomarcatori, valutazioni cliniche e misure di esito riportate dal paziente/caregiver in una popolazione rappresentativa. Lo scopo di questo DMP è raccogliere dati su pazienti con MPS VII per fornire un set di dati completo sulla presentazione clinica, l'eterogeneità e la progressione della malattia e dati significativi standardizzati di qualità ICH GCP raccolti in clinica in più siti a livello globale. Il DMP non è uno studio randomizzato e verranno arruolati sia pazienti trattati che non trattati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Reclutamento
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-003
        • Reclutamento
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Francia
    • Provence Alpes Cote D'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Olanda
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda, 3015 CN
        • Reclutamento
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4050-651
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spagna
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Terminato
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah Medical Center
        • Contatto:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06560
        • Non ancora reclutamento
        • Gazi University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata di MPS VII, inclusi pazienti che hanno già ricevuto vestronidasi alfa in uno studio clinico Ultragenyx o in un programma di accesso precoce/uso compassionevole e pazienti che non ricevono vestronidasi alfa.

I pazienti che sono stati precedentemente arruolati in uno studio clinico sponsorizzato da Ultragenyx possono partecipare al DMP se hanno completato o interrotto lo studio clinico.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MPS VII basata sulla diagnosi di laboratorio, inclusa l'analisi enzimatica o mutazionale.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni (o di età inferiore agli adulti come definito dalle leggi e dai regolamenti locali) o pazienti di età superiore ai 18 anni con deficit cognitivi, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura del DMP è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto a rispettare il programma delle visite DMP.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione concomitante ad altri studi clinici interventistici sponsorizzati da un'azienda farmaceutica, salvo approvazione da parte di Ultragenyx.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con MPS VII trattati con vestronidasi-alfa
tramite prescrizione o programma di accesso anticipato/uso compassionevole
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene solo tramite uso commerciale autorizzato o programmi di accesso ampliato disponibili e non come parte di questa DMP.
Pazienti con MPS VII che non ricevono vestronidasi-alfa
nessun trattamento o trattamento diverso da vestronidasi alfa
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene solo tramite uso commerciale autorizzato o programmi di accesso ampliato disponibili e non come parte di questa DMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Decorso clinico della malattia MPS VII
Lasso di tempo: 10 anni
Caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia di MPS VII nel tempo in pazienti trattati e non trattati con vestronidasi alfa
10 anni
Efficacia a lungo termine di Vestronidase Alfa
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare il cambiamento longitudinale nei biomarcatori, le valutazioni cliniche e gli esiti riportati da pazienti/caregiver per esaminare l'efficacia di vestronidasi alfa
10 anni
Sicurezza a lungo termine di Vestronidase Alfa
Lasso di tempo: 10 anni
Le reazioni di ipersensibilità, l'immunogenicità e altri esiti di sicurezza saranno valutati per esaminare la sicurezza a lungo termine della vestronidasi alfa.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaboratori

PRA Health Sciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2018

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Altro identificatore: EU PAS Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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