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Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII

14 de abril de 2026 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII (MPS VII DMP)

Os objetivos deste estudo são caracterizar a apresentação e progressão da doença MPS VII e avaliar a eficácia e segurança a longo prazo, incluindo reações de hipersensibilidade e imunogenicidade da vestronidase alfa.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII (MPS VII DMP) é um protocolo global, prospectivo, multicêntrico e longitudinal projetado para caracterizar a apresentação e progressão da doença da MPS VII, avaliar a eficácia e segurança a longo prazo da alfa-vestronidase, incluindo reações de hipersensibilidade e imunogenicidade, bem como como investigar prospectivamente a mudança longitudinal em biomarcador(es), avaliações clínicas e medidas de resultado relatadas pelo paciente/cuidador em uma população representativa. O objetivo deste DMP é coletar dados sobre pacientes com MPS VII para fornecer um conjunto de dados abrangente sobre a apresentação clínica, heterogeneidade e progressão da doença, e dados de qualidade ICH GCP padronizados significativos coletados na clínica em vários locais globalmente. O DMP não é um estudo randomizado e serão incluídos pacientes tratados e não tratados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Recrutamento
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Recrutamento
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Espanha
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Rescindido
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • University of Utah Medical Center
        • Contato:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • França
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, França, 13005
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Holanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 CN
        • Rescindido
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar do Porto

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com diagnóstico confirmado de MPS VII, incluindo pacientes que já receberam alfa-vestronidase em um ensaio clínico Ultragenyx ou programa de acesso precoce/uso compassivo e pacientes que não receberam alfa-vestronidase.

Os pacientes que foram previamente inscritos em um estudo clínico patrocinado pela Ultragenyx podem participar do DMP se tiverem concluído ou descontinuado o estudo clínico.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de MPS VII com base no diagnóstico laboratorial, incluindo análise enzimática ou de mutação.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos (ou abaixo da idade adulta, conforme definido pelas leis e regulamentos locais) ou pacientes com mais de 18 anos de idade com deficiências cognitivas, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito de um representante legalmente autorizado após a natureza do DMP ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  • Disposto a cumprir o cronograma de visitas do DMP.

Critério de exclusão:

  • Participação simultânea em outro ensaio clínico intervencionista patrocinado pela empresa farmacêutica, a menos que aprovado pela Ultragenyx.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com MPS VII recebendo vestronidase-alfa
via prescrição ou programa de acesso antecipado/uso compassivo
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito apenas por meio de uso comercial autorizado ou programas de acesso expandido disponíveis e não como parte deste DMP.
Pacientes com MPS VII que não recebem vestronidase-alfa
nenhum tratamento ou outro tratamento que não alfa vestronidase
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito apenas por meio de uso comercial autorizado ou programas de acesso expandido disponíveis e não como parte deste DMP.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Curso Clínico da Doença MPS VII
Prazo: 10 anos
Caracterizar a apresentação e progressão da doença MPS VII ao longo do tempo em pacientes tratados e não tratados com alfa vestronidase
10 anos
Eficácia a Longo Prazo da Vestronidase Alfa
Prazo: 10 anos
Para avaliar a mudança longitudinal no(s) biomarcador(es), avaliações clínicas e resultados relatados pelo paciente/cuidador para examinar a eficácia da alfa-vestronidase
10 anos
Segurança a Longo Prazo da Vestronidase Alfa
Prazo: 10 anos
Reações de hipersensibilidade, imunogenicidade e outros resultados de segurança serão avaliados para examinar a segurança a longo prazo da alfavestronidase.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

PRA Health Sciences

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

30 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Outro identificador: EU PAS Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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