Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mukopolysakkaridoosi VII -taudin seurantaohjelma

tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysakkaridoosi VII -taudin seurantaohjelma (MPS VII DMP)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida MPS VII -taudin esitystapa ja eteneminen sekä arvioida pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot ja vestronidaasi alfan immunogeenisyys.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) on maailmanlaajuinen, prospektiivinen, monikeskus, pitkittäinen protokolla, joka on suunniteltu karakterisoimaan MPS VII -taudin esiintymistä ja etenemistä, arvioimaan vestronidaasi alfan pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot ja immunogeenisyys. Prospektiivisesti tutkia pitkittäissuuntaisia ​​muutoksia biomarkkereissa, kliinisissä arvioinneissa ja potilaan/hoitajan raportoimissa tulosmittauksissa edustavassa populaatiossa. Tämän DMP:n tavoitteena on kerätä tietoja potilaista, joilla on MPS VII, jotta saadaan kattava tietoaineisto kliinisestä esityksestä, heterogeenisyydestä ja taudin etenemisestä sekä mielekkäitä standardoituja ICH GCP -laatutietoja, jotka on kerätty klinikoilla useista eri paikoista maailmanlaajuisesti. DMP ei ole satunnaistettu tutkimus, ja sekä hoidettuja että hoitamattomia potilaita otetaan mukaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 CN
        • Lopetettu
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1425FNG
        • Rekrytointi
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-003
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Espanja
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4050-651
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Ranska
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Ranska, 13005
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Lopetettu
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • University of Utah Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on vahvistettu MPS VII -diagnoosi, mukaan lukien potilaat, jotka ovat jo saaneet vestronidaasi alfaa Ultragenyxin kliinisessä tutkimuksessa tai varhaisen pääsyn / erityiskäyttöohjelman yhteydessä, ja potilaat, jotka eivät saa vestronidaasi alfaa.

Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet Ultragenyxin sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen, voivat osallistua DMP:hen, jos he ovat saaneet päätökseen kliinisen tutkimuksen tai lopettaneet sen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MPS VII:n diagnoosi laboratoriodiagnoosin perusteella, mukaan lukien joko entsymaattinen tai mutaatioanalyysi.
  • Haluan ja pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos potilas on alle 18-vuotias (tai alle aikuisiän paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti) tai yli 18-vuotiaat, joilla on kognitiivisia puutteita, antaa kirjallinen suostumus (jos vaaditaan) ja laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun DMP:n luonne on selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Valmis noudattamaan DMP:n vierailuaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen osallistuminen muihin lääkeyhtiöiden tukemiin kliinisiin interventiotutkimuksiin, ellei Ultragenyx ole hyväksynyt sitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, joilla on MPS VII ja jotka saavat vestronidaasi-alfaa
reseptillä tai varhaisen pääsyn / erityiskäyttöohjelman kautta
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon on vain valtuutetun kaupallisen käytön tai saatavilla olevien laajennettujen ohjelmien kautta, ei osana tätä DMP:tä.
Potilaat, joilla on MPS VII, jotka eivät saa vestronidaasi-alfaa
ei hoitoa tai muuta hoitoa kuin vestronidaasi alfa
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon on vain valtuutetun kaupallisen käytön tai saatavilla olevien laajennettujen ohjelmien kautta, ei osana tätä DMP:tä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MPS VII -taudin kliininen kurssi
Aikaikkuna: 10 vuotta
MPS VII -taudin esiintymisen ja etenemisen karakterisoimiseksi ajan myötä potilailla, joita on hoidettu ja joita ei ole hoidettu vestronidaasi alfalla
10 vuotta
Vestronidase Alfan pitkäaikainen tehokkuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Pitkittäisen muutoksen arvioimiseksi biomarkkereissa, kliinisissä arvioinneissa ja potilaan/hoitajan raportoimissa tuloksissa vestronidaasi alfan tehokkuuden tutkimiseksi
10 vuotta
Vestronidase Alfan pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Yliherkkyysreaktiot, immunogeenisuus ja muut turvallisuustulokset arvioidaan vestronidaasi alfan pitkän aikavälin turvallisuuden tutkimiseksi.
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

PRA Health Sciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 30. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Muu tunniste: EU PAS Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sly-syndrooma

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa