Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program monitorowania choroby Mukopolisacharydoza VII

14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program Monitorowania Chorób Mukopolisacharydozy VII (MPS VII DMP)

Celem tego badania jest scharakteryzowanie prezentacji i progresji choroby MPS VII oraz ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa, w tym reakcji nadwrażliwości i immunogenności westronidazy alfa.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Program monitorowania choroby Mukopolisacharydozy VII (MPS VII DMP) jest globalnym, prospektywnym, wieloośrodkowym, podłużnym protokołem opracowanym w celu scharakteryzowania prezentacji i progresji choroby MPS VII, oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa weronidazy alfa, w tym reakcji nadwrażliwości i immunogenności, a także jako prospektywne badanie podłużnych zmian biomarkerów, ocen klinicznych i miar wyników zgłaszanych przez pacjentów/opiekunów w reprezentatywnej populacji. Celem tego DMP jest zebranie danych o pacjentach z MPS VII w celu dostarczenia kompleksowego zestawu danych na temat obrazu klinicznego, heterogeniczności i progresji choroby oraz znaczących standaryzowanych danych jakości ICH GCP zebranych w klinice w wielu ośrodkach na całym świecie. DMP nie jest badaniem z randomizacją i włączeni zostaną zarówno pacjenci leczeni, jak i nieleczeni.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425FNG
        • Rekrutacyjny
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-003
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francja
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Hiszpania
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 CN
        • Zakończony
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4050-651
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Zakończony
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem MPS VII, w tym pacjenci, którzy otrzymywali już westronidazę alfa w badaniu klinicznym Ultragenyx lub w programie wczesnego dostępu/leczenia ostatniej szansy oraz pacjenci nieotrzymujący vestronidazy alfa.

Pacjenci, którzy byli wcześniej włączeni do badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Ultragenyx, mogą uczestniczyć w DMP, jeśli ukończyli badanie kliniczne lub z niego zrezygnowali.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie MPS VII na podstawie diagnozy laboratoryjnej, w tym analizy enzymatycznej lub analizy mutacji.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub poniżej wieku dorosłego zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami) lub pacjentów w wieku powyżej 18 lat z zaburzeniami funkcji poznawczych, w przypadku pacjentów w wieku powyżej 18 lat z zaburzeniami funkcji poznawczych, pisemnej zgody (jeśli wymagane) i pisemna świadoma zgoda prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru DMP i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Gotowość do przestrzegania harmonogramu wizyt DMP.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę farmaceutyczną, o ile nie został zatwierdzony przez firmę Ultragenyx.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z MPS VII otrzymujący vestronidazę-alfa
na receptę lub w ramach programu wczesnego dostępu / współczucia
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się wyłącznie poprzez autoryzowane użycie komercyjne lub dostępne programy rozszerzonego dostępu, a nie w ramach tego DMP.
Pacjenci z MPS VII nie otrzymujący vestronidazy-alfa
brak leczenia lub leczenie inne niż vestronidaza alfa
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się wyłącznie poprzez autoryzowane użycie komercyjne lub dostępne programy rozszerzonego dostępu, a nie w ramach tego DMP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przebieg kliniczny choroby MPS VII
Ramy czasowe: 10 lat
Scharakteryzowanie postaci i progresji choroby MPS VII w czasie u pacjentów leczonych i nieleczonych westronidazą alfa
10 lat
Długotrwała skuteczność Vestronidase Alfa
Ramy czasowe: 10 lat
Aby ocenić zmiany podłużne biomarkerów, oceny kliniczne i wyniki zgłaszane przez pacjenta/opiekuna w celu zbadania skuteczności westronidazy alfa
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo Vestronidase Alfa
Ramy czasowe: 10 lat
Reakcje nadwrażliwości, immunogenność i inne wyniki dotyczące bezpieczeństwa zostaną ocenione w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa weronidazy alfa.
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

PRA Health Sciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Inny identyfikator: EU PAS Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Sly'a

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj