Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram

14. april 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram (MPS VII DMP)

Målet med denne studien er å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og -progresjon og vurdere langsiktig effektivitet og sikkerhet, inkludert overfølsomhetsreaksjoner og immunogenisitet til vestronidase alfa.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) er en global, prospektiv, multisenter, longitudinell protokoll utviklet for å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og -progresjon, vurdere langsiktig effektivitet og sikkerhet av vestronidase alfa, inkludert overfølsomhetsreaksjoner og immunogenisitet. som prospektivt undersøke longitudinell endring på tvers av biomarkør(er), kliniske vurderinger og pasient-/pleierrapporterte utfallsmål i en representativ populasjon. Målet med denne DMP er å samle inn data om pasienter med MPS VII for å gi et omfattende datasett om klinisk presentasjon, heterogenitet og sykdomsprogresjon, og meningsfulle standardiserte ICH GCP-kvalitetsdata samlet inn i klinikken på tvers av flere steder globalt. DMP er ikke en randomisert studie og både behandlede og ubehandlede pasienter vil bli registrert.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Rekruttering
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Avsluttet
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrike, 13005
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 CN
        • Avsluttet
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spania
      • Seville, Spania, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med bekreftet diagnose av MPS VII, inkludert pasienter som allerede har mottatt vestronidase alfa i en klinisk studie med Ultragenyx eller program for tidlig tilgang/compassionate use, og pasienter som ikke får vestronidase alfa.

Pasienter som tidligere var registrert i en Ultragenyx-sponset klinisk studie kan delta i DMP hvis de har fullført eller avsluttet den kliniske studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av MPS VII basert på laboratoriediagnose, inkludert enten enzymatisk eller mutasjonsanalyse.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke eller, i tilfelle av pasienter under 18 år (eller under voksen alder som definert av lokale lover og forskrifter) eller pasienter >18 år som har kognitive mangler, gi skriftlig samtykke (hvis kreves) og skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant etter at innholdet i DMP er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Villig til å overholde DMP besøksplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltakelse i andre farmasøytiske selskaper sponset intervensjonell klinisk studie med mindre godkjent av Ultragenyx.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med MPS VII som får vestronidase-alfa
via resept eller program for tidlig tilgang/ compassionate use
Annen: Ingen inngripen
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.
Pasienter med MPS VII som ikke får vestronidase-alfa
ingen annen behandling eller behandling enn vestronidase alfa
Annen: Ingen inngripen
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk forløp av MPS VII-sykdom
Tidsramme: 10 år
Å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og progresjon over tid hos pasienter behandlet og ikke behandlet med vestronidase alfa
10 år
Langsiktig effektivitet av Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
For å evaluere longitudinell endring i biomarkør(er), rapporterte kliniske vurderinger og pasient/omsorgsperson utfall for å undersøke effektiviteten til vestronidase alfa
10 år
Langsiktig sikkerhet for Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
Overfølsomhetsreaksjoner, immunogenisitet og andre sikkerhetsresultater vil bli vurdert for å undersøke langtidssikkerheten til vestronidase alfa.
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbeidspartnere

PRA Health Sciences

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2033

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

30. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Annen identifikator: EU PAS Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sly syndrom

Kliniske studier på Ingen inngripen

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere