- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03604835
Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram
Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram (MPS VII DMP)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Patients Contact: Trial Recruitment
- Telefonnummer: 1-888-756-8657
- E-post: trialrecruitment@ultragenyx.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: HCPs Contact: Medical Information
- Telefonnummer: 1-888-756-8657
- E-post: medinfo@ultragenyx.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
- Rekruttering
- Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-003
- Rekruttering
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Avsluttet
- New York University Langone Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Rekruttering
- University of Utah Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Bailey
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Provence Alpes Cote D'Azur
-
Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Frankrike, 13005
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
-
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Nederland, 3015 CN
- Rekruttering
- Erasmus University Medical Center Rotterdam
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4050-651
- Rekruttering
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
-
Sevilla, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06560
- Har ikke rekruttert ennå
- Gazi University
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Rekruttering
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Pasienter med bekreftet diagnose av MPS VII, inkludert pasienter som allerede har mottatt vestronidase alfa i en klinisk studie med Ultragenyx eller program for tidlig tilgang/compassionate use, og pasienter som ikke får vestronidase alfa.
Pasienter som tidligere var registrert i en Ultragenyx-sponset klinisk studie kan delta i DMP hvis de har fullført eller avsluttet den kliniske studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av MPS VII basert på laboratoriediagnose, inkludert enten enzymatisk eller mutasjonsanalyse.
- Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke eller, i tilfelle av pasienter under 18 år (eller under voksen alder som definert av lokale lover og forskrifter) eller pasienter >18 år som har kognitive mangler, gi skriftlig samtykke (hvis kreves) og skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant etter at innholdet i DMP er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
- Villig til å overholde DMP besøksplan.
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig deltakelse i andre farmasøytiske selskaper sponset intervensjonell klinisk studie med mindre godkjent av Ultragenyx.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Pasienter med MPS VII som får vestronidase-alfa
via resept eller program for tidlig tilgang/ compassionate use
|
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.
|
Pasienter med MPS VII som ikke får vestronidase-alfa
ingen annen behandling eller behandling enn vestronidase alfa
|
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Klinisk forløp av MPS VII-sykdom
Tidsramme: 10 år
|
Å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og progresjon over tid hos pasienter behandlet og ikke behandlet med vestronidase alfa
|
10 år
|
Langsiktig effektivitet av Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
|
For å evaluere longitudinell endring i biomarkør(er), rapporterte kliniske vurderinger og pasient/omsorgsperson utfall for å undersøke effektiviteten til vestronidase alfa
|
10 år
|
Langsiktig sikkerhet for Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
|
Overfølsomhetsreaksjoner, immunogenisitet og andre sikkerhetsresultater vil bli vurdert for å undersøke langtidssikkerheten til vestronidase alfa.
|
10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- UX003-CL401
- EUPAS25082 (Annen identifikator: EU PAS Number)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Sly syndrom
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtMukopolysakkaridose | Sly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VIISpania, Forente stater, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncTilgjengeligSly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtMukopolysakkaridose | Sly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VIIForente stater, Brasil, Mexico, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtMukopolysakkaridose | Sly syndrom | MPS VII | MPS 7Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetSfingolipidoser | Niemann-Pick sykdom, type C | Krabbe sykdom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sykdom | Niemann-Pick sykdom type BForente stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mann med sexkromosommosaikkForente stater
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapierelatert myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært høyrisiko myelodysplastisk syndromForente stater
-
University of NottinghamMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekrutteringSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromStorbritannia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntensivavdelingens syndrom | Pediatrisk postintensiv syndromFrankrike
Kliniske studier på Ingen inngripen
-
Thomas Jefferson UniversityRekrutteringProstata karsinomForente stater
-
Oregon Research InstituteFullført
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentFullførtFalle | LavsynForente stater
-
Tel Aviv UniversityFullført
-
Thomas Jefferson UniversityFullførtHematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Ondartet fast neoplasmaForente stater
-
University Hospital, BonnGerman Federal Ministry of Education and ResearchUkjent
-
Idaho State UniversityHar ikke rekruttert ennåEksperimentelle videospill | Atferdsvurdering
-
VA Office of Research and DevelopmentRekruttering
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science UniversityHar ikke rekruttert ennå
-
VA Office of Research and DevelopmentFullført