- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03604835
Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII
24. dubna 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP)
Cílem této studie je charakterizovat prezentaci a progresi onemocnění MPS VII a posoudit dlouhodobou účinnost a bezpečnost, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity vestronidázy alfa.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Program monitorování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP) je globální, prospektivní, multicentrický, longitudinální protokol určený k charakterizaci prezentace a progrese onemocnění MPS VII, posouzení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti vestronidázy alfa, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity. prospektivně zkoumat longitudinální změny napříč biomarkerem (biomarkery), klinická hodnocení a výsledná měření hlášená pacientem/pečovatelem v reprezentativní populaci.
Cílem tohoto DMP je shromáždit data o pacientech s MPS VII a poskytnout tak komplexní datový soubor o klinické prezentaci, heterogenitě a progresi onemocnění a smysluplná standardizovaná data kvality ICH GCP shromážděná na klinice na více místech po celém světě.
DMP není randomizovaná studie a budou do ní zařazeni léčení i neléčení pacienti.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
50
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Patients Contact: Trial Recruitment
- Telefonní číslo: 1-888-756-8657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: HCPs Contact: Medical Information
- Telefonní číslo: 1-888-756-8657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
- Nábor
- Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-003
- Nábor
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
Provence Alpes Cote D'Azur
-
Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Francie, 13005
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
-
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015 CN
- Nábor
- Erasmus University Medical Center Rotterdam
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06560
- Zatím nenabíráme
- Gazi University
-
-
-
-
-
Mainz, Německo, 55131
- Nábor
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4050-651
- Nábor
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Children's Hospital of Orange County
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Ukončeno
- New York University Langone Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- University of Utah Medical Center
-
Kontakt:
- Bailey
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s potvrzenou diagnózou MPS VII, včetně pacientů, kteří již dostávali vestronidázu alfa v klinické studii Ultragenyx nebo v programu včasného přístupu / použití ze soucitu, a pacientů, kteří vestronidázu alfa nedostávali.
Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do klinické studie sponzorované Ultragenyxem, se mohou zúčastnit DMP, pokud dokončili nebo ukončili klinickou studii.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika MPS VII na základě laboratorní diagnostiky, včetně enzymatické nebo mutační analýzy.
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo, v případě pacientů mladších 18 let (nebo mladších dospělých, jak je definováno místními zákony a předpisy) nebo pacientů starších 18 let, kteří mají kognitivní nedostatky, poskytnout písemný souhlas (pokud vyžadováno) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha DMP a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
- Ochota dodržovat plán návštěv DMP.
Kritéria vyloučení:
- Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii sponzorované farmaceutickou společností, pokud není schválena společností Ultragenyx.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Pacienti s MPS VII užívající vestronidázu-alfa
prostřednictvím předpisu nebo programu včasného přístupu/soucitného použití
|
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.
|
Pacienti s MPS VII, kteří nedostávají vestronidázu-alfa
žádná jiná léčba nebo léčba než vestronidáza alfa
|
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Klinický průběh onemocnění MPS VII
Časové okno: 10 let
|
Charakterizovat prezentaci onemocnění MPS VII a progresi v čase u pacientů léčených a neléčených vestronidázou alfa
|
10 let
|
Dlouhodobá účinnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
|
Vyhodnotit longitudinální změnu v biomarkeru (biomarkerech), klinická hodnocení a výsledky hlášené pacientem/pečovatelem za účelem posouzení účinnosti vestronidázy alfa
|
10 let
|
Dlouhodobá bezpečnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
|
Reakce z přecitlivělosti, imunogenicita a další výsledky bezpečnosti budou posouzeny, aby se prověřila dlouhodobá bezpečnost vestronidázy alfa.
|
10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. ledna 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. května 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
30. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UX003-CL401
- EUPAS25082 (Jiný identifikátor: EU PAS Number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Sly syndrom
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIIŠpanělsko, Spojené státy, Portugalsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDostupnýSly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIISpojené státy, Brazílie, Mexiko, Portugalsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | MPS VII | MPS 7Spojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoVývojové zpoždění | Splenomegalie | Hepatomegalie | Kostní abnormalityNěmecko, Indie, Srí Lanka, Egypt
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaDokončenoMukopolysacharidóza | Hurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Krabbeho nemoc | Adrenoleukodystrofie (ALD) | Hunterův syndrom | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Metachromatická leukodystrofie (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromSpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaUkončenoSfingolipidózy | Niemann-Pickova choroba, typ C | Krabbeho nemoc | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Hurlerův syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmanova nemoc | Niemann-Pickova choroba typu BSpojené státy
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
Klinické studie na Žádný zásah
-
CSA Medical, Inc.UkončenoBarrettův jícen | Dysplazie nízkého stupně | Dysplazie vysokého stupněSpojené státy
-
University of PittsburghNational Institute of Mental Health (NIMH)NáborSebevražda | ÚmrtíSpojené státy
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionDokončeno
-
Oregon Research InstituteDokončenoZneužívání návykových látekSpojené státy
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentDokončenoPodzim | Nízké viděníSpojené státy
-
VA Office of Research and DevelopmentDokončenoRakovina tlustého střevaSpojené státy
-
University of Illinois at Urbana-ChampaignDokončenoStárnutí | Mírná kognitivní porucha | Dobře stárnoutSpojené státy
-
Brigham and Women's HospitalNational Institute on Aging (NIA)DokončenoRevmatická onemocnění | Lupus erythematodes, systémový | Adherence, léky | DnaSpojené státy
-
Idaho State UniversityZatím nenabírámeExperimentální videohry | Hodnocení chování