Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII

14. dubna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP)

Cílem této studie je charakterizovat prezentaci a progresi onemocnění MPS VII a posoudit dlouhodobou účinnost a bezpečnost, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity vestronidázy alfa.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Program monitorování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP) je globální, prospektivní, multicentrický, longitudinální protokol určený k charakterizaci prezentace a progrese onemocnění MPS VII, posouzení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti vestronidázy alfa, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity. prospektivně zkoumat longitudinální změny napříč biomarkerem (biomarkery), klinická hodnocení a výsledná měření hlášená pacientem/pečovatelem v reprezentativní populaci. Cílem tohoto DMP je shromáždit data o pacientech s MPS VII a poskytnout tak komplexní datový soubor o klinické prezentaci, heterogenitě a progresi onemocnění a smysluplná standardizovaná data kvality ICH GCP shromážděná na klinice na více místech po celém světě. DMP není randomizovaná studie a budou do ní zařazeni léčení i neléčení pacienti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Nábor
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-003
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francie
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francie, 13005
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 CN
        • Ukončeno
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Nábor
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4050-651
        • Nábor
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Ukončeno
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s potvrzenou diagnózou MPS VII, včetně pacientů, kteří již dostávali vestronidázu alfa v klinické studii Ultragenyx nebo v programu včasného přístupu / použití ze soucitu, a pacientů, kteří vestronidázu alfa nedostávali.

Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do klinické studie sponzorované Ultragenyxem, se mohou zúčastnit DMP, pokud dokončili nebo ukončili klinickou studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika MPS VII na základě laboratorní diagnostiky, včetně enzymatické nebo mutační analýzy.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo, v případě pacientů mladších 18 let (nebo mladších dospělých, jak je definováno místními zákony a předpisy) nebo pacientů starších 18 let, kteří mají kognitivní nedostatky, poskytnout písemný souhlas (pokud vyžadováno) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha DMP a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochota dodržovat plán návštěv DMP.

Kritéria vyloučení:

  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii sponzorované farmaceutickou společností, pokud není schválena společností Ultragenyx.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s MPS VII užívající vestronidázu-alfa
prostřednictvím předpisu nebo programu včasného přístupu/soucitného použití
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.
Pacienti s MPS VII, kteří nedostávají vestronidázu-alfa
žádná jiná léčba nebo léčba než vestronidáza alfa
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický průběh onemocnění MPS VII
Časové okno: 10 let
Charakterizovat prezentaci onemocnění MPS VII a progresi v čase u pacientů léčených a neléčených vestronidázou alfa
10 let
Dlouhodobá účinnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
Vyhodnotit longitudinální změnu v biomarkeru (biomarkerech), klinická hodnocení a výsledky hlášené pacientem/pečovatelem za účelem posouzení účinnosti vestronidázy alfa
10 let
Dlouhodobá bezpečnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
Reakce z přecitlivělosti, imunogenicita a další výsledky bezpečnosti budou posouzeny, aby se prověřila dlouhodobá bezpečnost vestronidázy alfa.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Spolupracovníci

PRA Health Sciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

30. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Jiný identifikátor: EU PAS Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sly syndrom

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit