Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Programme de surveillance de la mucopolysaccharidose VII

14 avril 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programme de surveillance de la mucopolysaccharidose VII (MPS VII DMP)

Les objectifs de cette étude sont de caractériser la présentation et la progression de la MPS VII et d'évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme, y compris les réactions d'hypersensibilité et l'immunogénicité de la vestronidase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le programme de surveillance de la maladie de la mucopolysaccharidose VII (MPS VII DMP) est un protocole global, prospectif, multicentrique et longitudinal conçu pour caractériser la présentation et la progression de la maladie MPS VII, évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de la vestronidase alfa, y compris les réactions d'hypersensibilité et l'immunogénicité. comme enquête prospective sur les changements longitudinaux entre les biomarqueurs, les évaluations cliniques et les mesures des résultats signalés par les patients/soignants dans une population représentative. L'objectif de ce DMP est de collecter des données sur les patients atteints de MPS VII afin de fournir un ensemble de données complet sur la présentation clinique, l'hétérogénéité et la progression de la maladie, ainsi que des données significatives et standardisées de qualité ICH GCP collectées en clinique sur plusieurs sites dans le monde. Le DMP n'est pas une étude randomisée et les patients traités et non traités seront inscrits.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: HCPs Contact: Medical Information
  • Numéro de téléphone: 1-888-756-8657
  • E-mail: medinfo@ultragenyx.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Recrutement
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1425FNG
        • Recrutement
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-003
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Espagne
      • Seville, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • France
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, France, 13005
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal, 4050-651
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 CN
        • Résilié
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Résilié
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • University of Utah Medical Center
        • Contact:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients avec un diagnostic confirmé de MPS VII, y compris les patients ayant déjà reçu de la vestronidase alfa dans le cadre d'un essai clinique Ultragenyx ou d'un programme d'accès précoce/d'utilisation compassionnelle, et les patients ne recevant pas de vestronidase alfa.

Les patients qui ont déjà participé à un essai clinique parrainé par Ultragenyx peuvent participer au DMP s'ils ont terminé ou interrompu l'essai clinique.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de MPS VII basé sur un diagnostic de laboratoire, y compris une analyse enzymatique ou mutationnelle.
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit ou, dans le cas de patients de moins de 18 ans (ou en dessous de l'âge adulte tel que défini par les lois et réglementations locales) ou de patients de plus de 18 ans souffrant de déficiences cognitives, fournir un consentement écrit (si requis) et le consentement éclairé écrit d'un représentant légalement autorisé après que la nature du DMP a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
  • Disposé à se conformer au calendrier de visite du DMP.

Critère d'exclusion:

  • Participation simultanée à un autre essai clinique interventionnel parrainé par une société pharmaceutique, sauf approbation par Ultragenyx.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de MPS VII recevant de la vestronidase-alfa
via une ordonnance ou un programme d'accès précoce/d'utilisation compassionnelle
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait uniquement par le biais d'une utilisation commerciale autorisée ou de programmes d'accès étendu disponibles et non dans le cadre de ce DMP.
Patients atteints de MPS VII ne recevant pas de vestronidase-alfa
aucun traitement ou traitement autre que la vestronidase alfa
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait uniquement par le biais d'une utilisation commerciale autorisée ou de programmes d'accès étendu disponibles et non dans le cadre de ce DMP.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution clinique de la MPS VII
Délai: 10 années
Caractériser la présentation et la progression de la MPS VII dans le temps chez les patients traités et non traités par la vestronidase alfa
10 années
Efficacité à long terme de la Vestronidase Alfa
Délai: 10 années
Évaluer les changements longitudinaux des biomarqueurs, les évaluations cliniques et les résultats rapportés par le patient/soignant afin d'examiner l'efficacité de la vestronidase alfa
10 années
Innocuité à long terme de la Vestronidase Alfa
Délai: 10 années
Les réactions d'hypersensibilité, l'immunogénicité et d'autres critères d'innocuité seront évalués afin d'examiner l'innocuité à long terme de la vestronidase alfa.
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaborateurs

PRA Health Sciences

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 janvier 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2018

Première publication (Réel)

30 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Autre identifiant: EU PAS Number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Aucune intervention

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner