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Programa de Vigilancia de Enfermedades de Mucopolisacaridosis VII

24 de abril de 2024 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Vigilancia de Enfermedades de Mucopolisacaridosis VII (MPS VII DMP)

Los objetivos de este estudio son caracterizar la presentación y progresión de la enfermedad MPS VII y evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo, incluidas las reacciones de hipersensibilidad y la inmunogenicidad de vestronidasa alfa.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Programa de Monitoreo de Enfermedades de Mucopolisacaridosis VII (MPS VII DMP) es un protocolo global, prospectivo, multicéntrico y longitudinal diseñado para caracterizar la presentación y progresión de la enfermedad de MPS VII, evaluar la efectividad a largo plazo y la seguridad de vestronidasa alfa, incluidas las reacciones de hipersensibilidad e inmunogenicidad, así como como investigar de forma prospectiva el cambio longitudinal en los biomarcadores, las evaluaciones clínicas y las medidas de resultado informadas por el paciente o el cuidador en una población representativa. El objetivo de este DMP es recopilar datos sobre pacientes con MPS VII para proporcionar un conjunto de datos completo sobre la presentación clínica, la heterogeneidad y la progresión de la enfermedad, y datos estandarizados significativos de calidad ICH GCP recopilados en la clínica en múltiples sitios a nivel mundial. El DMP no es un estudio aleatorizado y se inscribirán tanto pacientes tratados como no tratados.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: HCPs Contact: Medical Information
  • Número de teléfono: 1-888-756-8657
  • Correo electrónico: medinfo@ultragenyx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Reclutamiento
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Reclutamiento
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-003
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • España
      • Sevilla, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Terminado
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah Medical Center
        • Contacto:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
    • Provence Alpes Cote D'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote D'Azur, Francia, 13005
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06560
        • Aún no reclutando
        • Gazi University
  • Países Bajos
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos, 3015 CN
        • Reclutamiento
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Reclutamiento
        • Centro Hospitalar do Porto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS VII, incluidos los pacientes que ya recibieron vestronidasa alfa en un ensayo clínico de Ultragenyx o un programa de acceso temprano/uso compasivo, y pacientes que no recibieron vestronidasa alfa.

Los pacientes que se inscribieron previamente en un ensayo clínico patrocinado por Ultragenyx pueden participar en el DMP si han completado o discontinuado el ensayo clínico.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de MPS VII basado en el diagnóstico de laboratorio, incluido el análisis enzimático o de mutación.
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito o, en el caso de pacientes menores de 18 años (o menores de la edad adulta según lo definido por las leyes y regulaciones locales) o pacientes mayores de 18 años que tienen deficiencias cognitivas, dar su consentimiento por escrito (si requerido) y el consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del DMP y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Dispuesto a cumplir con el programa de visitas DMP.

Criterio de exclusión:

  • Participación simultánea en otro ensayo clínico de intervención patrocinado por una compañía farmacéutica, a menos que lo apruebe Ultragenyx.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con MPS VII que reciben vestronidasa-alfa
a través de prescripción médica o programa de uso compasivo/de acceso anticipado
Otro: Sin intervención
El acceso a cualquier tratamiento es a través del uso comercial autorizado o los programas de acceso ampliado disponibles únicamente y no como parte de este DMP.
Pacientes con MPS VII que no reciben vestronidasa-alfa
ningún tratamiento o tratamiento que no sea vestronidasa alfa
Otro: Sin intervención
El acceso a cualquier tratamiento es a través del uso comercial autorizado o los programas de acceso ampliado disponibles únicamente y no como parte de este DMP.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Curso clínico de la enfermedad MPS VII
Periodo de tiempo: 10 años
Caracterizar la presentación de la enfermedad MPS VII y la progresión a lo largo del tiempo en pacientes tratados y no tratados con vestronidasa alfa
10 años
Eficacia a largo plazo de vestronidasa alfa
Periodo de tiempo: 10 años
Para evaluar el cambio longitudinal en los biomarcadores, las evaluaciones clínicas y los resultados informados por el paciente/cuidador para examinar la eficacia de vestronidasa alfa
10 años
Seguridad a largo plazo de vestronidasa alfa
Periodo de tiempo: 10 años
Se evaluarán las reacciones de hipersensibilidad, la inmunogenicidad y otros resultados de seguridad para examinar la seguridad a largo plazo de vestronidasa alfa.
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

PRA Health Sciences

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de enero de 2018

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2033

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

30 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Otro identificador: EU PAS Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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