Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mucopolysaccharidosis VII Betegségmegfigyelő Program

2026. augusztus 25. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mucopolysaccharidosis VII betegségmegfigyelő program (MPS VII DMP)

E vizsgálat célja az MPS VII betegség megjelenésének és progressziójának jellemzése, valamint a hosszú távú hatékonyság és biztonságosság értékelése, beleértve a túlérzékenységi reakciókat és az alfa-vesztronidáz immunogenitását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) egy globális, prospektív, többközpontú, longitudinális protokoll, amelyet az MPS VII betegség megjelenésének és progressziójának jellemzésére, az alfa-vesztronidáz hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére terveztek, beleértve a túlérzékenységi reakciókat és az immunogenitást. prospektív módon vizsgálja a longitudinális változást a biomarker(ek), a klinikai értékelések és a páciens/gondozó által jelentett kimeneti mérések egy reprezentatív populációban. Ennek a DMP-nek az a célja, hogy adatokat gyűjtsön az MPS VII-ben szenvedő betegekről, hogy átfogó adathalmazt biztosítson a klinikai megjelenésről, a heterogenitásról és a betegség progressziójáról, valamint jelentőségteljes, szabványosított ICH GCP-minőségű adatokat gyűjtsenek a klinikán, világszerte több helyen. A DMP nem randomizált vizsgálat, és kezelt és nem kezelt betegeket is bevonnak.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1425FNG
        • Toborzás
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazília
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90035-003
        • Toborzás
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Megszűnt
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Toborzás
        • University of Utah Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Toborzás
        • Seattle Children's Hospital
  • Franciaország
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Franciaország, 13005
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Hollandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3015 CN
        • Megszűnt
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Toborzás
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Portugália
      • Porto, Portugália, 4050-651
        • Toborzás
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanyolország
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Megerősített MPS VII diagnózisú betegek, beleértve azokat a betegeket is, akik már kaptak alfa-vesztronidázt az Ultragenyx klinikai vizsgálatban vagy a korai hozzáférési/engedélyes kezelési programban, valamint a betegeket, akik nem kaptak alfa-vestronidázt.

Azok a betegek, akik korábban részt vettek az Ultragenyx által szponzorált klinikai vizsgálatban, részt vehetnek a DMP-ben, ha befejezték a klinikai vizsgálatot vagy abbahagyták.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az MPS VII diagnózisa laboratóriumi diagnózis alapján, beleértve az enzimatikus vagy mutációs elemzést.
  • Ha hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni, vagy 18 év alatti (vagy a helyi törvények és rendeletek által meghatározott felnőttkor alatti) betegek vagy 18 év felettiek, akiknek kognitív zavarai vannak, írásbeli hozzájárulást kell adni (ha kötelező) és egy törvényesen felhatalmazott képviselő írásos beleegyezése a DMP természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
  • Hajlandó betartani a DMP látogatási ütemtervét.

Kizárási kritériumok:

  • Egyidejű részvétel más gyógyszergyártó cég által támogatott intervenciós klinikai vizsgálatban, kivéve, ha az Ultragenyx jóváhagyta.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Vesztronidáz-alfát kapó MPS VII-ben szenvedő betegek
vényköteles vagy korai hozzáférésű/együttműködési programon keresztül
Egyéb: Nincs beavatkozás
Bármely kezeléshez csak engedélyezett kereskedelmi felhasználás vagy a rendelkezésre álló kiterjesztett hozzáférési programok révén lehet hozzáférni, és nem a jelen DMP részeként.
MPS VII-ben szenvedő betegek, akik nem kapnak vestronidáz-alfát
semmilyen kezelést vagy az alfa-vesztronidázon kívüli kezelést nem
Egyéb: Nincs beavatkozás
Bármely kezeléshez csak engedélyezett kereskedelmi felhasználás vagy a rendelkezésre álló kiterjesztett hozzáférési programok révén lehet hozzáférni, és nem a jelen DMP részeként.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az MPS VII betegség klinikai lefolyása
Időkeret: 10 év
Az MPS VII betegség megjelenésének és progressziójának jellemzésére alfa-vesztronidázzal kezelt és nem kezelt betegeknél
10 év
A Vestronidase Alfa hosszú távú hatékonysága
Időkeret: 10 év
A biomarker(ek), klinikai értékelések és a betegek/gondozó által jelentett eredmények értékelése az alfa-vesztronidáz hatékonyságának vizsgálata céljából.
10 év
A Vestronidase Alfa hosszú távú biztonságossága
Időkeret: 10 év
A túlérzékenységi reakciókat, az immunogenitást és az egyéb biztonsági eredményeket értékelni fogják az alfa-vesztronidáz hosszú távú biztonságosságának vizsgálata érdekében.
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Együttműködők

PRA Health Sciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 27.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Egyéb azonosító: EU PAS Number)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel