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뮤코다당증 VII 질병 모니터링 프로그램

2026년 4월 14일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

뮤코다당증 VII 질병 모니터링 프로그램(MPS VII DMP)

이 연구의 목적은 MPS VII 질병의 발현 및 진행을 특성화하고 베스트로니다아제 알파의 과민 반응 및 면역원성을 포함하여 장기적인 효과와 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Mucopolysaccharidosis VII 질병 모니터링 프로그램(MPS VII DMP)은 MPS VII 질병의 발현 및 진행을 특성화하고 과민 반응 및 면역원성을 포함하여 베스트로니다제 알파의 장기 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 전향적, 다기관 종적 프로토콜입니다. 대표 모집단에서 바이오마커, 임상 평가 및 환자/간병인이 보고한 결과 측정 전반에 걸친 종단적 변화를 전향적으로 조사합니다. 이 DMP의 목표는 MPS VII 환자에 대한 데이터를 수집하여 임상 양상, 이질성 및 질병 진행에 대한 포괄적인 데이터 세트와 전 세계 여러 사이트에서 수집된 의미 있는 표준화된 ICH GCP 품질 데이터를 제공하는 것입니다. DMP는 무작위 연구가 아니며 치료를 받은 환자와 치료를 받지 않은 환자가 모두 등록됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 CN
        • 종료됨
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • 독일
      • Mainz, 독일, 55131
        • 모병
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • 종료됨
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • 모병
        • University of Utah Medical Center
        • 연락하다:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
  • 브라질
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-003
        • 모병
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • 스페인
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1425FNG
        • 모병
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • 포르투갈
      • Porto, 포르투갈, 4050-651
        • 모병
        • Centro Hospitalar do Porto
  • 프랑스
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Ultragenyx 임상 시험 또는 조기 액세스/동정적 사용 프로그램에서 이미 베스트로니다제 알파를 투여받은 환자 및 베스트로니다제 알파를 투여받지 않은 환자를 포함하여 MPS VII 진단이 확정된 환자.

이전에 Ultragenyx가 후원하는 임상 시험에 등록한 환자는 임상 시험을 완료했거나 중단한 경우 DMP에 참여할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  • 효소 또는 돌연변이 분석을 포함한 실험실 진단에 기반한 MPS VII의 진단.
  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세 미만(또는 현지 법률 및 규정에 정의된 성인 연령 미만) 환자 또는 인지 장애가 있는 18세 초과 환자의 경우 서면 동의를 제공합니다(해당하는 경우). 필수) 및 DMP의 성격을 설명한 후, 그리고 모든 연구 관련 절차 이전에 법적 권한을 가진 대리인의 서면 동의를 받아야 합니다.
  • DMP 방문 일정을 기꺼이 준수합니다.

제외 기준:

  • Ultragenyx가 승인하지 않는 한 다른 제약 회사가 후원하는 중재적 임상 시험에 동시 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
베스트로니다아제-알파를 투여받는 MPS VII 환자
처방 또는 조기 액세스/ 동정적 사용 프로그램을 통해
다른: 간섭 없음
모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용 또는 사용 가능한 확장 액세스 프로그램을 통해서만 가능합니다.
베스트로니다제-알파를 투여받지 않은 MPS VII 환자
베스트로니다제 알파 이외의 치료 또는 치료 없음
다른: 간섭 없음
모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용 또는 사용 가능한 확장 액세스 프로그램을 통해서만 가능합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MPS VII 질병의 임상 과정
기간: 10 년
베스트로니다제 알파로 치료받은 환자와 치료받지 않은 환자에서 시간 경과에 따른 MPS VII 질병 발현 및 진행을 특성화하기 위해
10 년
Vestronidase Alfa의 장기 효과
기간: 10 년
바이오마커(들), 임상 평가 및 환자/간병인 보고 결과의 종적 변화를 평가하여 베스트로니다제 알파의 효과를 조사합니다.
10 년
Vestronidase Alfa의 장기 안전성
기간: 10 년
베스트로니다제 알파의 장기 안전성을 조사하기 위해 과민 반응, 면역원성 및 기타 안전성 결과를 평가할 것입니다.
10 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

협력자

PRA Health Sciences

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 29일

기본 완료 (추정된)

2033년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 27일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 14일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (기타 식별자: EU PAS Number)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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