口服羟基脲溶液的药代动力学 (HUPK)

纳入标准：

1. 年龄介于 6 个月至 17.99 岁（即至 18 岁生日前一天）的男性或女性。
2. 镰状细胞性贫血（HbSS 和 HbSβº）的诊断。
3. 父母/法定监护人能够并愿意为孩子提供书面知情同意书以参加研究。
4. 在适用的情况下，儿童应同意为药代动力学和生物化学目的进行血液采样，并允许进行生理测量。

排除标准：

1. 研究者认为可能危及患者安全或可能干扰研究的任何具有临床意义的医学状况或异常。
2. 入组前 6 个月内使用过羟基脲。
3. 肾功能不全（已知肌酐是年龄正常上限 (ULN) 的两倍以上且 > 1.0 mg/dL [88.4 micromol/L]）
4. 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 超过 ULN 3 倍的肝损害的临床证据（ALT 的暂时波动不会导致排除）。
5. 根据现场调查员的判断，其他重要的器官系统功能障碍。
6. 严重的活动性感染：真菌、病毒或细菌（经培养证实）。 例子包括肺结核、疟疾、活动性肝炎、骨髓炎或任何其他会妨碍在正常临床实践中使用羟基脲的疾病。
7. 活动性慢性腿部溃疡。
8. 已知对口服羟基脲溶液或任何赋形剂过敏。
9. 治疗开始前对有生育能力的女性（月经后女性）进行阳性妊娠试验，除非患者性禁欲。 注意：真正的禁欲被认为是符合患者偏好和通常的生活方式。 定期禁欲（如日历、排卵、症状热、排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
10. 性活跃女性（初潮后女性）和育龄男性的避孕措施不足。
11. 目前正在母乳喂养。
12. 参与另一项试验性医药产品 (IMP) 的临床研究。
13. 已知感染人类免疫缺陷病毒。