Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális hidroxi-karbamid oldat farmakokinetikája (HUPK)

2022. február 10. frissítette: Nova Laboratories Limited

Leendő nyílt, farmakokinetikai vizsgálat egy orális hidroxi-karbamid oldatról sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekeknél.

Nyílt elrendezésű, biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálat a 6 hónapos és 17,99 éves kor közötti (azaz a 18. születésnap előtti napig) gyermekeknek adott orális hidroxi-karbamid oldatról, 12-15 hónapos kezelési időszakkal minden résztvevő számára. A vizsgálati kezelés időtartama 6 hónap a maximális tolerálható dózis [MTD] mellett, amelyet általában a kezelés megkezdése után 6 hónappal érnek el. Azoknál a betegeknél, akiknél az MTD eléréséhez szükséges idő 6 hónapnál hosszabb, vagy egyáltalán nem érte el, a vizsgálati kezelés maximális időtartama 15 hónap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő 6 hónapos kortól 17,99 éves korig (azaz a 18. születésnap előtti napig).
  2. Sarlósejtes vérszegénység (HbSS és HbSβº) diagnózisa.
  3. Szülő(k)/törvényes gyám, akik képesek és hajlandók írásos beleegyező nyilatkozatot adni ahhoz, hogy a gyermek részt vegyen a vizsgálatban.
  4. Adott esetben a gyermeknek hozzá kell járulnia ahhoz, hogy farmakokinetikai és biokémiai célból vérmintát vegyen, és lehetővé tegye fiziológiai mérések elvégzését.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát, vagy zavarhatja a vizsgálatot.
  2. A hidroxi-karbamid felhasználása a beiratkozás előtt 6 hónapon belül.
  3. Veseelégtelenség (az ismert kreatininszint több mint kétszerese a normál életkor felső határának (ULN) és > 1,0 mg/dl [88,4 mikromol/l])
  4. Klinikai bizonyíték a májkárosodásra, ha az alanin-aminotranszferáz (ALT) több mint háromszorosa az ULN-nek (az ALT átmeneti ingadozása nem eredményez kizárást).
  5. Egyéb jelentős szervrendszeri diszfunkció a helyszíni vizsgáló belátása szerint.
  6. Súlyos aktív fertőzések: gombás, vírusos vagy bakteriális (a tenyésztéssel megerősítve). Ilyen például a tuberkulózis, a malária, az aktív hepatitis, az osteomyelitis vagy bármely más olyan betegség, amely kizárja a hidroxi-karbamid használatát a normál klinikai gyakorlatban.
  7. Aktív krónikus lábszárfekélyek.
  8. Ismert allergia a belsőleges hidroxi-karbamid oldatra vagy bármely segédanyagra.
  9. Pozitív terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél (postmenarchealis nőknél) a kezelés megkezdése előtt, kivéve, ha a beteg szexuális absztinens. Megjegyzés: A valódi absztinencia a beteg preferált és szokásos életmódjával összhangban van. Az időszakos absztinencia (például naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer.
  10. Nem megfelelő fogamzásgátlási intézkedések szexuálisan aktív nőknél (postmenarchealis nőknél) és fogamzóképes korú férfiaknál.
  11. Jelenleg szoptat.
  12. Egy vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) másik klinikai vizsgálatában való részvétel.
  13. Humán immunhiány vírus által okozott ismert fertőzés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
Új belsőleges oldatos hidroxi-karbamid készítmény
Drog: Hidroxi-karbamid
Orális hidroxi-karbamid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hézag (CL/F)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Elosztási mennyiség (V/F)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
A maximális koncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Felezési idő (t½)
Időkeret: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)
Farmakokinetikai paraméterek
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 és 12 órával az adagolás után.Az 1. és a 2. napon (20-36. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Akár a 64. hétig
Biztonság
Akár a 64. hétig
Abszolút neutrofilszám
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Fehérvérsejtszám és különbségek
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Vérlemezkék
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Átlagos corpuscularis hemoglobin
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Hematokrit
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Bilirubin
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
A májfunkciós tesztek (LFT) emelkedése
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Hemoglobin/vérszegénység
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Klinikailag jelentős változás a hematológiában
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Klinikailag jelentős változás a biokémiában
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Klinikailag jelentős változás a vizeletvizsgálatban
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Bakteriális fertőzések
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Vírusos fertőzések
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Gombás fertőzések
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Lábszárfekélyek
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biztonság
Akár a 60. hétig
Magzati hemoglobin
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biomarker végpontok
Akár a 60. hétig
Átlagos korpuszkuláris térfogat
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biomarker végpontok
Akár a 60. hétig
Cisztatin C
Időkeret: Akár a 60. hétig
Biomarker végpontok
Akár a 60. hétig
Az akut fájdalomkrízisek előfordulása
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig
A vérátömlesztések száma és gyakorisága
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig
Az akut mellkasi szindróma előfordulása
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig
Kórházi kezelések
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontok
Akár a 60. hétig
Dózisemelés, azaz a maximális tolerált dózis eléréséig eltelt idő
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig
Klinikai paraméterek (tünetek)
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig
Szülő/gondozó ízletessége és elfogadhatósága: A hidroxi-karbamid új, szájon át szedhető folyékony készítmény ízének és elfogadhatóságának értékelése egyszerű véleménykérdőív és vizuális analóg hedonikus skála segítségével.
Időkeret: Akár a 60. hétig
Klinikai állapot végpontjai
Akár a 60. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transcranialis Doppler sebesség
Időkeret: Akár az 56. hétig
Felderítő
Akár az 56. hétig
Vizelet paraméterek (albumin, kreatinin, a vizelet ACR arányához)
Időkeret: Akár a 60. hétig
Felderítő
Akár a 60. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nova Laboratories Limited

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. május 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 3.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel