Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek van orale hydroxyurea-oplossing (HUPK)

10 februari 2022 bijgewerkt door: Nova Laboratories Limited

Een prospectieve open-label, farmacokinetische studie van een orale hydroxyurea-oplossing bij kinderen met sikkelcelanemie.

Een open-label, veiligheids- en farmacokinetische studie van orale hydroxyureumoplossing toegediend aan kinderen van 6 maanden tot 17,99 jaar (d.w.z. tot de dag vóór de 18e verjaardag), met een behandelingsperiode van 12 tot 15 maanden voor elke deelnemer. De duur van de studiebehandeling zal 6 maanden zijn bij de maximaal getolereerde dosis [MTD], die gewoonlijk 6 maanden na aanvang van de behandeling wordt bereikt. Voor patiënten bij wie de tijd tot MTD langer is dan 6 maanden of helemaal niet wordt bereikt, zal de maximale duur van de studiebehandeling 15 maanden zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw in de leeftijd van 6 maanden tot 17,99 jaar (d.w.z. tot de dag voor de 18e verjaardag).
  2. Diagnose van sikkelcelanemie (HbSS en HbSβº).
  3. Ouder(s)/wettelijke voogd die in staat en bereid is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor deelname van het kind aan het onderzoek.
  4. Indien van toepassing moet het kind ermee instemmen bloedafname te ondergaan voor farmacokinetische en biochemische doeleinden en om fysiologische metingen mogelijk te maken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke klinisch significante medische aandoening of afwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen of die het onderzoek kan verstoren.
  2. Hydroxyurea gebruiken binnen 6 maanden voor inschrijving.
  3. Nierinsufficiëntie (bekend creatinine meer dan tweemaal de bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd en > 1,0 mg/dl [88,4 micromol/l])
  4. Klinisch bewijs van leveraandoening met alanineaminotransferase (ALAT) van meer dan 3 keer de ULN (een tijdelijke schommeling in ALAT leidt niet tot uitsluiting).
  5. Andere significante disfunctie van het orgaansysteem op basis van het oordeel van de onderzoeker ter plaatse.
  6. Ernstige actieve infecties: schimmel, viraal of bacterieel (zoals bevestigd door kweek). Voorbeelden zijn onder meer tuberculose, malaria, actieve hepatitis, osteomyelitis of elke andere ziekte die het gebruik van hydroxyurea in de normale klinische praktijk uitsluit.
  7. Actieve chronische beenulcera.
  8. Bekende allergie voor orale hydroxyurea-oplossing of een van de hulpstoffen.
  9. Positieve zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden (bij vrouwen na de menarche) vóór aanvang van de behandeling, tenzij de patiënte seksueel onthoudt. Opmerking: echte onthouding wordt beschouwd als zijnde in overeenstemming met de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de patiënt. Periodieke onthouding (zoals kalender-, ovulatie-, symptothermische, post-ovulatiemethoden) en onthouding zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.
  10. Ontoereikende anticonceptiemaatregelen bij seksueel actieve vrouwen (bij vrouwen na de menarche) en mannen in de vruchtbare leeftijd.
  11. Momenteel borstvoeding.
  12. Deelnemen aan een andere klinische studie van een geneesmiddel voor onderzoek (GMP).
  13. Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Nieuwe formulering voor orale oplossing van hydroxyurea
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Orale hydroxyurea

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opruiming (CL/F)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Distributievolume (V/F)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Oppervlakte onder plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)
Farmacokinetische parameters
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1 en dag 2 (week 20-36)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 64
Veiligheid
Tot week 64
Absoluut aantal neutrofielen
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Aantal witte bloedcellen en verschillen
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Bloedplaatjes
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Gemiddelde corpusculaire hemoglobine
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Hematocriet
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Bilirubine
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Verhoging van leverfunctietesten (LFT's)
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Hemoglobine/bloedarmoede
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Klinisch significante verandering in hematologie
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Klinisch significante verandering in de biochemie
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Klinisch significante verandering in urineonderzoek
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Bacteriële infecties
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Virale infecties
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Schimmelinfecties
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Beenulcera
Tijdsspanne: Tot week 60
Veiligheid
Tot week 60
Foetaal hemoglobine
Tijdsspanne: Tot week 60
Biomarker-eindpunten
Tot week 60
Gemiddeld corpusculair volume
Tijdsspanne: Tot week 60
Biomarker-eindpunten
Tot week 60
Cystatine C
Tijdsspanne: Tot week 60
Biomarker-eindpunten
Tot week 60
Incidentie van acute pijncrises
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Aantal en frequentie van bloedtransfusies
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Incidentie van acuut chest syndroom
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Dosisescalatie, d.w.z. tijd tot maximaal getolereerde dosis
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Klinische parameters (symptomen)
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60
Eetbaarheid en aanvaardbaarheid ouder/verzorger: om de smaak en aanvaardbaarheid van de nieuwe orale vloeibare formulering van hydroxyurea te evalueren door middel van een eenvoudige opinievragenlijst en een visuele analoge hedonische schaal
Tijdsspanne: Tot week 60
Eindpunten klinische status
Tot week 60

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Transcraniële Doppler-snelheid
Tijdsspanne: Tot week 56
Verkennend
Tot week 56
Urineparameters (albumine, creatinine, voor urinaire ACR-ratio)
Tijdsspanne: Tot week 60
Verkennend
Tot week 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren