Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik af oral hydroxyurinstofopløsning (HUPK)

10. februar 2022 opdateret af: Nova Laboratories Limited

En prospektiv åben etiket, farmakokinetisk undersøgelse af en oral hydroxyurea-opløsning hos børn med seglcelleanæmi.

Et åbent, sikkerheds- og farmakokinetisk studie af oral hydroxyurinstofopløsning administreret til børn fra 6 måneder til 17,99 år (dvs. til dagen før 18-års fødselsdag), med en behandlingsperiode på 12 til 15 måneder for hver deltager. Undersøgelsesbehandlingens varighed vil være i 6 måneder ved den maksimalt tolererede dosis [MTD], som normalt nås 6 måneder efter påbegyndelse af behandlingen. For patienter, hvor tiden til MTD er længere end 6 måneder eller slet ikke er opnået, vil den maksimale varighed af undersøgelsesbehandlingen være 15 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen fra 6 måneder til 17,99 år (dvs. til dagen før 18 års fødselsdag).
  2. Diagnose af seglcelleanæmi (HbSS og HbSβº).
  3. Forældre/værge kan og vil give skriftligt informeret samtykke til, at barnet kan deltage i undersøgelsen.
  4. Hvor det er relevant, bør barnet give samtykke til at tage blodprøver til farmakokinetiske og biokemiske formål og for at tillade fysiologiske målinger.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed, eller som kan interferere med undersøgelsen.
  2. Hydroxyurea brug inden for 6 måneder før tilmelding.
  3. Nyreinsufficiens (kendt kreatinin mere end det dobbelte af den øvre normalgrænse (ULN) for alder og > 1,0 mg/dL [88,4 mikromol/L])
  4. Klinisk tegn på leverkompromittering med alaninaminotransferase (ALT) mere end 3 gange ULN (et midlertidigt sving i ALAT vil ikke resultere i udelukkelse).
  5. Anden væsentlig organsystemdysfunktion baseret på stedets efterforskers skøn.
  6. Alvorlige aktive infektioner: svampe, virale eller bakterielle (som bekræftet af dyrkning). Eksempler omfatter tuberkulose, malaria, aktiv hepatitis, osteomyelitis eller enhver anden sygdom, der ville udelukke brugen af ​​hydroxyurinstof i normal klinisk praksis.
  7. Aktive kroniske bensår.
  8. Kendt allergi over for oral hydroxyurinstofopløsning eller et eller flere af hjælpestofferne.
  9. Positiv graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder (hos postmenarkæale kvinder) før påbegyndelse af behandling, medmindre patienten er seksuelt afholdende. Bemærk: ægte abstinens anses for at være i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk abstinens (såsom kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
  10. Utilstrækkelige præventionsforanstaltninger hos seksuelt aktive kvinder (hos kvinder efter menarka) og mænd i den fødedygtige alder.
  11. Ammer i øjeblikket.
  12. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgslægemiddel (IMP).
  13. Kendt infektion med Human Immundefekt Virus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label
Ny oral opløsningsformulering af hydroxyurinstof
Medicin: Hydroxyurinstof
Oral Hydroxyurea

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klarering (CL/F)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Fordelingsvolumen (V/F)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Areal under plasmakoncentrationstidskurve (AUC)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Halveringstid (t½)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)
Farmakokinetiske parametre
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1 og dag 2 (uge 20-36)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til uge 64
Sikkerhed
Op til uge 64
Absolut neutrofiltal
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Antal hvide blodlegemer og forskelle
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Blodplader
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobin
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Hæmatokrit
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Bilirubin
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Forhøjelse af leverfunktionstests (LFT'er)
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Hæmoglobin/anæmi
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Klinisk signifikant ændring i hæmatologi
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Klinisk signifikant ændring i biokemi
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Klinisk signifikant ændring i urinanalyse
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Bakterielle infektioner
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Virale infektioner
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Svampeinfektioner
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Bensår
Tidsramme: Op til uge 60
Sikkerhed
Op til uge 60
Fosterets hæmoglobin
Tidsramme: Op til uge 60
Biomarkør-endepunkter
Op til uge 60
Gennemsnitlig kropsvolumen
Tidsramme: Op til uge 60
Biomarkør-endepunkter
Op til uge 60
Cystatin C
Tidsramme: Op til uge 60
Biomarkør-endepunkter
Op til uge 60
Forekomst af akutte smertekriser
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60
Antal og hyppighed af blodtransfusioner
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60
Forekomst af akut brystsyndrom
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60
Indlæggelser
Tidsramme: Op til uge 60
Klinisk status endepunkter
Op til uge 60
Dosiseskalering, dvs. tid til maksimal tolereret dosis
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60
Kliniske parametre (symptomer)
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60
Forældre/plejers smag og accept: At evaluere smagen og accepten af ​​den nye orale flydende formulering af hydroxyurinstof ved brug af et simpelt meningsspørgeskema og visuel analog hedonisk skala
Tidsramme: Op til uge 60
Kliniske status endepunkter
Op til uge 60

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transkraniel Doppler-hastighed
Tidsramme: Op til uge 56
Udforskende
Op til uge 56
Urinparametre (albumin, kreatinin, for urin ACR-forhold)
Tidsramme: Op til uge 60
Udforskende
Op til uge 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2018

Først opslået (Faktiske)

4. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner