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Pharmakokinetik der oralen Hydroxyurea-Lösung (HUPK)

10. Februar 2022 aktualisiert von: Nova Laboratories Limited

Eine prospektive offene pharmakokinetische Studie einer oralen Hydroxyharnstofflösung bei Kindern mit Sichelzellenanämie.

Eine Open-Label-, Sicherheits- und pharmakokinetische Studie zu oraler Hydroxyharnstofflösung, die Kindern im Alter von 6 Monaten bis 17,99 Jahren (d. h. bis zum Tag vor dem 18. Geburtstag) verabreicht wurde, mit einer Behandlungszeit von 12 bis 15 Monaten für jeden Teilnehmer. Die Dauer der Studienbehandlung beträgt 6 Monate bei der maximal tolerierten Dosis [MTD], die normalerweise 6 Monate nach Behandlungsbeginn erreicht wird. Bei Patienten, bei denen die Zeit bis zur MTD länger als 6 Monate beträgt oder überhaupt nicht erreicht wird, beträgt die maximale Dauer der Studienbehandlung 15 Monate.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Jamaika
      • Kingston, Jamaika
        • Dr Angela E Rankine- Mullings
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von 6 Monaten bis 17,99 Jahren (d. h. bis zum Tag vor dem 18. Geburtstag).
  2. Diagnose der Sichelzellenanämie (HbSS und HbSβº).
  3. Eltern/Erziehungsberechtigte, die in der Lage und bereit sind, eine schriftliche Einverständniserklärung für die Teilnahme des Kindes an der Studie abzugeben.
  4. Gegebenenfalls sollte das Kind einer Blutentnahme zu pharmakokinetischen und biochemischen Zwecken und zur Durchführung physiologischer Messungen zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Alle klinisch signifikanten medizinischen Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Studie beeinträchtigen könnten.
  2. Verwendung von Hydroxyharnstoff innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung.
  3. Niereninsuffizienz (bekannter Kreatininwert mehr als doppelt so hoch wie die obere Normgrenze (ULN) für das Alter und > 1,0 mg/dl [88,4 Mikromol/L])
  4. Klinischer Nachweis einer Leberschädigung mit einer Alanin-Aminotransferase (ALT) von mehr als dem Dreifachen der ULN (eine vorübergehende Schwankung der ALT führt nicht zum Ausschluss).
  5. Andere signifikante Funktionsstörungen des Organsystems nach Ermessen des Ermittlers vor Ort.
  6. Schwere aktive Infektionen: Pilz-, Virus- oder Bakterieninfektion (wie durch Kultur bestätigt). Beispiele umfassen Tuberkulose, Malaria, aktive Hepatitis, Osteomyelitis oder jede andere Krankheit, die die Verwendung von Hydroxyharnstoff in der normalen klinischen Praxis ausschließen würde.
  7. Aktive chronische Beingeschwüre.
  8. Bekannte Allergie gegen orale Hydroxyurea-Lösung oder einen der sonstigen Bestandteile.
  9. Positiver Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter (bei Frauen nach der Menarche) vor Beginn der Behandlung, es sei denn, die Patientin ist sexuell abstinent. Hinweis: Echte Abstinenz gilt als im Einklang mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Patienten. Periodische Abstinenz (wie Kalender, Ovulation, symptothermale, Post-Ovulation-Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung.
  10. Unzureichende Verhütungsmaßnahmen bei sexuell aktiven Frauen (bei Frauen nach der Menarche) und Männern im gebärfähigen Alter.
  11. Momentan stillen.
  12. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie eines Prüfpräparats (IMP).
  13. Bekannte Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etikett öffnen
Neuartige orale Lösungsformulierung von Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Oraler Hydroxyharnstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Abstand (CL/F)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Verteilungsvolumen (V/F)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Halbwertszeit (t½)
Zeitfenster: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)
Pharmakokinetische Parameter
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Tag 2 (Woche 20–36)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 64
Sicherheit
Bis Woche 64
Absolute Neutrophilenzahl
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Leukozytenzahl und Differentiale
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Blutplättchen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Mittleres korpuskuläres Hämoglobin
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Hämatokrit
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Bilirubin
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Erhöhung der Leberfunktionstests (LFTs)
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Hämoglobin/Anämie
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Klinisch signifikante Veränderung in der Hämatologie
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Klinisch signifikante Veränderung in der Biochemie
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Klinisch signifikante Veränderung der Urinanalyse
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Bakterielle Infektionen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Virusinfektionen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Pilzinfektionen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Beingeschwüre
Zeitfenster: Bis Woche 60
Sicherheit
Bis Woche 60
Fötales Hämoglobin
Zeitfenster: Bis Woche 60
Biomarker-Endpunkte
Bis Woche 60
Mittleres Korpuskularvolumen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Biomarker-Endpunkte
Bis Woche 60
Cystatin C
Zeitfenster: Bis Woche 60
Biomarker-Endpunkte
Bis Woche 60
Auftreten von akuten Schmerzkrisen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Anzahl und Häufigkeit von Bluttransfusionen
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Inzidenz des akuten Thoraxsyndroms
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Dosissteigerung, d. h. Zeit bis zur maximal tolerierten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Klinische Parameter (Symptome)
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60
Schmackhaftigkeit und Akzeptanz durch Eltern/Betreuer: Bewertung des Geschmacks und der Akzeptanz der neuen oralen flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff durch Verwendung eines einfachen Meinungsfragebogens und einer visuellen analogen hedonischen Skala
Zeitfenster: Bis Woche 60
Klinischer Status Endpunkte
Bis Woche 60

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transkranielle Dopplergeschwindigkeit
Zeitfenster: Bis Woche 56
Erkundung
Bis Woche 56
Urinparameter (Albumin, Kreatinin, für das ACR-Verhältnis im Urin)
Zeitfenster: Bis Woche 60
Erkundung
Bis Woche 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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