Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik för oral hydroxyurealösning (HUPK)

10 februari 2022 uppdaterad av: Nova Laboratories Limited

En prospektiv öppen etikett, farmakokinetisk studie av en oral hydroxyurealösning hos barn med sicklecellanemi.

En öppen, säkerhets- och farmakokinetisk studie av oral hydroxiurealösning administrerad till barn från 6 månader till 17,99 år (dvs till dagen före 18-årsdagen), med en behandlingsperiod på 12 till 15 månader för varje deltagare. Studiens behandlingslängd kommer att vara i 6 månader vid den maximalt tolererade dosen [MTD], som vanligtvis uppnås 6 månader efter påbörjad behandling. För patienter där tiden till MTD är längre än 6 månader eller inte uppnåtts alls, kommer den maximala varaktigheten av studiebehandlingen att vara 15 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannien
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna i åldern från 6 månader till 17,99 år (dvs till dagen före 18-årsdagen).
  2. Diagnos av sicklecellanemi (HbSS och HbSβº).
  3. Förälder(ar)/vårdnadshavare kan och vill ge skriftligt informerat samtycke till att barnet får delta i studien.
  4. I tillämpliga fall bör barnet samtycka till att genomgå blodprov för farmakokinetiska och biokemiska ändamål och för att tillåta fysiologiska mätningar.

Exklusions kriterier:

  1. Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller abnormitet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller som kan störa studien.
  2. Hydroxyurea används inom 6 månader före registrering.
  3. Njurinsufficiens (känd kreatinin mer än två gånger den övre normalgränsen (ULN) för ålder och > 1,0 mg/dL [88,4 mikromol/L])
  4. Kliniska bevis på nedsatt leverfunktion med alaninaminotransferas (ALAT) mer än 3 gånger ULN (en tillfällig förändring i ALAT kommer inte att resultera i uteslutning).
  5. Annan signifikant dysfunktion i organsystemet baserat på platsutredarens bedömning.
  6. Allvarliga aktiva infektioner: svamp, viral eller bakteriell (som bekräftats av odling). Exempel inkluderar tuberkulos, malaria, aktiv hepatit, osteomyelit eller någon annan sjukdom som skulle utesluta användningen av hydroxiurea i normal klinisk praxis.
  7. Aktiva kroniska bensår.
  8. Känd allergi mot oral hydroxiurealösning eller något av hjälpämnena.
  9. Positivt graviditetstest för kvinnor i fertil ålder (hos kvinnor efter menarcheala) innan behandlingen påbörjas, såvida inte patienten är sexuellt avhållsam. Obs: sann abstinens anses vara i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil. Periodisk abstinens (såsom kalender, ägglossning, symtotermiska metoder, metoder efter ägglossning) och abstinens är inte acceptabla preventivmedel.
  10. Otillräckliga preventivmedel hos sexuellt aktiva kvinnor (hos kvinnor efter menarköal) och män i fertil ålder.
  11. Ammar just nu.
  12. Att delta i en annan klinisk studie av ett prövningsläkemedel (IMP).
  13. Känd infektion med humant immunbristvirus.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etikett
Ny oral lösningsformulering av hydroxiurea
Läkemedel: Hydroxyurea
Oral Hydroxyurea

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klart (CL/F)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Distributionsvolym (V/F)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Area under plasmakoncentrationstidskurva (AUC)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Halveringstid (t½)
Tidsram: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)
Farmakokinetiska parametrar
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 och 12 timmar efter dosering. på dag 1 och dag 2 (vecka 20-36)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Fram till vecka 64
Säkerhet
Fram till vecka 64
Absolut antal neutrofiler
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Antal vita blodkroppar och skillnader
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Blodplättar
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Medelkorpuskulärt hemoglobin
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Hematokrit
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Bilirubin
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Förhöjda leverfunktionstester (LFT)
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Hemoglobin/anemi
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Kliniskt signifikant förändring i hematologi
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Kliniskt signifikant förändring i biokemi
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Kliniskt signifikant förändring i urinanalys
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Bakteriella infektioner
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Virala infektioner
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Svampinfektioner
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Bensår
Tidsram: Upp till vecka 60
Säkerhet
Upp till vecka 60
Fosterhemoglobin
Tidsram: Upp till vecka 60
Biomarkörens slutpunkter
Upp till vecka 60
Genomsnittlig korpuskulär volym
Tidsram: Upp till vecka 60
Biomarkörens slutpunkter
Upp till vecka 60
Cystatin C
Tidsram: Upp till vecka 60
Biomarkörens slutpunkter
Upp till vecka 60
Förekomst av akuta smärtkriser
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Antal och frekvens av blodtransfusioner
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Förekomst av akut bröstsyndrom
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Sjukhusinläggningar
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Dosökning, dvs tid till maximal tolererad dos
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Kliniska parametrar (symtom)
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60
Förälder/vårdares smaklighet och acceptans: För att utvärdera smaken och acceptansen av den nya orala flytande formuleringen av hydroxiurea med hjälp av ett enkelt åsiktsformulär och visuell analog hedonisk skala
Tidsram: Upp till vecka 60
Kliniska status endpoints
Upp till vecka 60

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Transkraniell Dopplerhastighet
Tidsram: Fram till vecka 56
Utforskande
Fram till vecka 56
Urinparametrar (albumin, kreatinin, för urin ACR-förhållande)
Tidsram: Upp till vecka 60
Utforskande
Upp till vecka 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

19 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)

29 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2018

Första postat (Faktisk)

4 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera