Farmacocinética da solução oral de hidroxiureia (HUPK)

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher com idade entre 6 meses e 17,99 anos (ou seja, até o dia anterior ao 18º aniversário).
2. Diagnóstico de anemia falciforme (HbSS e HbSβº).
3. Pai(s)/responsável legal capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito para que a criança participe do estudo.
4. Quando aplicável, a criança deve consentir em ser submetida a amostragem de sangue para fins farmacocinéticos e bioquímicos e para permitir a realização de medições fisiológicas.

Critério de exclusão:

1. Qualquer condição médica ou anormalidade clinicamente significativa que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do paciente ou interferir no estudo.
2. Uso de hidroxiureia dentro de 6 meses antes da inscrição.
3. Insuficiência renal (creatinina conhecida superior a duas vezes o limite superior do normal (LSN) para a idade e > 1,0 mg/dL [88,4 micromol/L])
4. Evidência clínica de comprometimento hepático com alanina aminotransferase (ALT) mais de 3 vezes o LSN (uma oscilação temporária na ALT não resultará em exclusão).
5. Outras disfunções significativas de sistemas de órgãos com base no critério do investigador do local.
6. Infecções ativas graves: fúngicas, virais ou bacterianas (conforme confirmado por cultura). Exemplos incluem tuberculose, malária, hepatite ativa, osteomielite ou qualquer outra doença que impeça o uso de hidroxiureia na prática clínica normal.
7. Úlceras de perna crônicas ativas.
8. Alergia conhecida à solução oral de hidroxiureia ou a qualquer um dos excipientes.
9. Teste de gravidez positivo para mulheres com potencial para engravidar (em mulheres pós-menarca) antes do início do tratamento, a menos que a paciente esteja sexualmente abstinente. Nota: a verdadeira abstinência é considerada como estando de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do paciente. Abstinência periódica (como calendário, ovulação, métodos sintotérmicos e pós-ovulação) e retirada não são métodos de contracepção aceitáveis.
10. Medidas contraceptivas inadequadas em mulheres sexualmente ativas (em mulheres pós-menarca) e homens em idade reprodutiva.
11. Atualmente amamentando.
12. Participar de outro estudo clínico de um medicamento experimental (PIM).
13. Infecção conhecida pelo Vírus da Imunodeficiência Humana.