Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika perorálního roztoku hydroxymočoviny (HUPK)

10. února 2022 aktualizováno: Nova Laboratories Limited

Prospektivní otevřená farmakokinetická studie perorálního roztoku hydroxymočoviny u dětí se srpkovitou anémií.

Otevřená studie bezpečnosti a farmakokinetiky perorálního roztoku hydroxymočoviny podávaného dětem od 6 měsíců do 17,99 let (tj. do dne před 18. narozeninami), s 12 až 15měsíčním obdobím léčby pro každého účastníka. Studovaná léčba bude trvat 6 měsíců při maximální tolerované dávce [MTD], které je obvykle dosaženo do 6 měsíců po zahájení léčby. U pacientů, u kterých je doba do MTD delší než 6 měsíců nebo nebyla dosažena vůbec, bude maximální délka studijní léčby 15 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 6 měsíců do 17,99 let (tj. den před 18. narozeninami).
  2. Diagnostika srpkovité anémie (HbSS a HbSβº).
  3. Rodiče/zákonní zástupci schopní a ochotní poskytnout písemný informovaný souhlas dítěte s účastí ve studii.
  4. Pokud je to vhodné, dítě by mělo souhlasit s odběrem krve pro farmakokinetické a biochemické účely a aby bylo možné provést fyziologická měření.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav nebo abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacienta nebo která by mohla narušit studii.
  2. Hydroxymočovinu použijte do 6 měsíců před registrací.
  3. Renální insuficience (známý kreatinin více než dvojnásobek horní hranice normy (ULN) pro věk a > 1,0 mg/dl [88,4 mikromol/l])
  4. Klinické známky jaterního ohrožení s alaninaminotransferázou (ALT) více než 3násobkem ULN (dočasné kolísání ALT nevede k vyloučení).
  5. Jiná významná dysfunkce orgánového systému na základě uvážení zkoušejícího na místě.
  6. Závažné aktivní infekce: plísňové, virové nebo bakteriální (jak bylo potvrzeno kultivací). Příklady zahrnují tuberkulózu, malárii, aktivní hepatitidu, osteomyelitidu nebo jakékoli jiné onemocnění, které by vylučovalo použití hydroxymočoviny v běžné klinické praxi.
  7. Aktivní chronické bércové vředy.
  8. Známá alergie na perorální roztok hydroxymočoviny nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  9. Pozitivní těhotenský test u žen ve fertilním věku (u žen po menarche) před zahájením léčby, pokud pacientka není sexuálně abstinující. Poznámka: skutečná abstinence je považována za v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta. Periodická abstinence (jako kalendářní, ovulace, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.
  10. Nedostatečná antikoncepční opatření u sexuálně aktivních žen (u žen po menarcheu) a mužů v plodném věku.
  11. V současné době kojím.
  12. Účast na jiné klinické studii hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
  13. Známá infekce virem lidské imunodeficience.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Nová formulace perorálního roztoku hydroxymočoviny
Lék: Hydroxymočovina
Perorální hydroxymočovina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Světlost (CL/F)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Distribuční objem (V/F)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Plocha pod časovou křivkou plazmatické koncentrace (AUC)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Poločas rozpadu (t½)
Časové okno: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)
Farmakokinetické parametry
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 a 12 hodin po dávce v den 1 a den 2 (týden 20-36)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Až do 64. týdne
Bezpečnost
Až do 64. týdne
Absolutní počet neutrofilů
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Počet bílých krvinek a diferenciály
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Krevní destičky
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Průměrný korpuskulární hemoglobin
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Hematokrit
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Bilirubin
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Zvýšení jaterních funkčních testů (LFT)
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Hemoglobin/anémie
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Klinicky významná změna v hematologii
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Klinicky významná změna v biochemii
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Klinicky významná změna v analýze moči
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Bakteriální infekce
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Virové infekce
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Plísňové infekce
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Bércové vředy
Časové okno: Až do 60. týdne
Bezpečnost
Až do 60. týdne
Fetální hemoglobin
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body biomarkerů
Až do 60. týdne
Střední korpuskulární objem
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body biomarkerů
Až do 60. týdne
Cystatin C
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body biomarkerů
Až do 60. týdne
Výskyt krizí akutní bolesti
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Počet a frekvence krevních transfuzí
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Výskyt akutního hrudního syndromu
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Hospitalizace
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Eskalace dávky, tj. doba do dosažení maximální tolerované dávky
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Klinické parametry (symptomy)
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne
Chuť a přijatelnost pro rodiče/pečovatele: Vyhodnotit chuť a přijatelnost nové perorální kapalné formulace hydroxymočoviny pomocí jednoduchého názorového dotazníku a vizuální analogové hedonické škály
Časové okno: Až do 60. týdne
Koncové body klinického stavu
Až do 60. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Transkraniální dopplerovská rychlost
Časové okno: Až do 56. týdne
Průzkumný
Až do 56. týdne
Parametry moči (albumin, kreatinin, poměr ACR v moči)
Časové okno: Až do 60. týdne
Průzkumný
Až do 60. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nova Laboratories Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

19. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INV543
  • 2017-004568-37 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit