Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetikk til oral hydroksyurea-løsning (HUPK)

10. februar 2022 oppdatert av: Nova Laboratories Limited

En prospektiv åpen etikett, farmakokinetisk studie av en oral hydroksyurea-løsning hos barn med sigdcelleanemi.

En åpen etikett, sikkerhets- og farmakokinetisk studie av oral hydroksyurea-oppløsning administrert til barn fra 6 måneder til 17,99 år (dvs. til dagen før 18-årsdagen), med en behandlingsperiode på 12 til 15 måneder for hver deltaker. Studiens behandlingsvarighet vil være i 6 måneder ved maksimal tolerert dose [MTD], som vanligvis nås innen 6 måneder etter behandlingsstart. For pasienter hvor tiden til MTD er lengre enn 6 måneder eller ikke er oppnådd i det hele tatt, vil maksimal varighet av studiebehandlingen være 15 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
        • Dr Angela E Rankine- Mullings
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • The Royal London Children's Hospital, Barts Health NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne i alderen fra 6 måneder til 17,99 år (dvs. til dagen før 18-årsdagen).
  2. Diagnose av sigdcelleanemi (HbSS og HbSβº).
  3. Foreldre/verge kan og vil gi skriftlig informert samtykke til at barnet kan delta i studien.
  4. Der det er aktuelt, bør barnet samtykke til å ta blodprøver for farmakokinetiske og biokjemiske formål og for å tillate fysiologiske målinger.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand eller abnormitet som, etter utforskerens oppfatning, kan kompromittere pasientens sikkerhet eller som kan forstyrre studien.
  2. Hydroxyurea bruk innen 6 måneder før registrering.
  3. Nyreinsuffisiens (kjent kreatinin mer enn to ganger øvre normalgrense (ULN) for alder og > 1,0 mg/dL [88,4 mikromol/L])
  4. Klinisk bevis på leverkompromittering med alaninaminotransferase (ALT) mer enn 3 ganger ULN (en midlertidig svingning i ALAT vil ikke resultere i eksklusjon).
  5. Annen betydelig organsystemdysfunksjon basert på stedets etterforskers skjønn.
  6. Alvorlige aktive infeksjoner: sopp, viral eller bakteriell (som bekreftet av kultur). Eksempler inkluderer tuberkulose, malaria, aktiv hepatitt, osteomyelitt eller annen sykdom som vil utelukke bruk av hydroksyurea i normal klinisk praksis.
  7. Aktive kroniske leggsår.
  8. Kjent allergi mot oral hydroksyurealøsning eller noen av hjelpestoffene.
  9. Positiv graviditetstest for kvinner i fertil alder (hos kvinner etter menarkeal) før behandlingsstart, med mindre pasienten er seksuelt avholdende. Merk: ekte avholdenhet anses å være i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. Periodisk avholdenhet (som kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
  10. Utilstrekkelige prevensjonstiltak hos seksuelt aktive kvinner (hos kvinner etter menarkasjon) og menn i fertil alder.
  11. Ammer for tiden.
  12. Deltar i en annen klinisk studie av et undersøkelsesmedisin (IMP).
  13. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett
Ny oral oppløsningsformulering av hydroksyurea
Legemiddel: Hydroxyurea
Oral Hydroxyurea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klarering (CL/F)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Distribusjonsvolum (V/F)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Areal under plasmakonsentrasjonstidskurve (AUC)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Halveringstid (t½)
Tidsramme: 0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)
Farmakokinetiske parametere
0, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6 og 12 timer etter dosering. på dag 1 og dag 2 (uke 20-36)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til uke 64
Sikkerhet
Frem til uke 64
Absolutt nøytrofiltall
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Antall hvite blodlegemer og differensialer
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Blodplater
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobin
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Hematokrit
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Bilirubin
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Økning i leverfunksjonstester (LFT)
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Hemoglobin/anemi
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Klinisk signifikant endring i hematologi
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Klinisk signifikant endring i biokjemi
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Klinisk signifikant endring i urinanalyse
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Bakterielle infeksjoner
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Virale infeksjoner
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Soppinfeksjoner
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Bensår
Tidsramme: Inntil uke 60
Sikkerhet
Inntil uke 60
Fosterets hemoglobin
Tidsramme: Inntil uke 60
Biomarkør-endepunkter
Inntil uke 60
Gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: Inntil uke 60
Biomarkør-endepunkter
Inntil uke 60
Cystatin C
Tidsramme: Inntil uke 60
Biomarkør-endepunkter
Inntil uke 60
Forekomst av akutte smertekriser
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Antall og hyppighet av blodoverføringer
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Forekomst av akutt brystsyndrom
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Doseeskalering, dvs. tid til maksimal tolerert dose
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Kliniske parametere (symptomer)
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60
Foreldre/omsorgspersons smak og akseptabilitet: For å evaluere smaken og akseptabiliteten av den nye orale flytende formuleringen av hydroksyurea ved bruk av et enkelt meningsspørreskjema og visuell analog hedonisk skala
Tidsramme: Inntil uke 60
Klinisk status endepunkter
Inntil uke 60

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Transkraniell dopplerhastighet
Tidsramme: Frem til uke 56
Utforskende
Frem til uke 56
Urinparametere (albumin, kreatinin, for urin ACR-forhold)
Tidsramme: Inntil uke 60
Utforskende
Inntil uke 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Angela E Rankine- Mullings, MD, University of the West Indies, Mona, Kingston, Jamaica

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

19. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

29. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

4. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INV543
  • 2017-004568-37 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere