葡萄牙多发性骨髓瘤 (MM) 患者的研究 (CharisMMa-Portugal)
2023年10月20日 更新者：Takeda
葡萄牙有症状复发和/或难治性疾病多发性骨髓瘤患者的临床和社会人口特征：一项观察性、多中心研究
本研究的主要目的是了解 MM 患者对既往或当前治疗的反应。
参与者将根据其诊所的标准做法进行治疗。 每个参与者将在例行医生访问期间填写一份研究问卷。 从过去的医疗记录中收集的信息也将被使用。
研究概览
地位
完全的
详细说明
这是一项针对 MM 参与者的非干预性回顾性流行病学研究。 该研究将表征患有症状性复发和/或难治性 (R/R) 疾病的 MM 参与者。
该研究将招募大约 151 名参与者。 该研究将参考过去 5 年的参与者记录和医疗图表收集回顾性数据，包括诊断、疾病活动、治疗模式和医疗保健资源，而生活质量 (QoL) 将从欧洲研究和治疗组织获得癌症生活质量问卷 (EORTC QLQ)-C30 和 EORTC QLQ-MY20 问卷。 所有参与者将被纳入一个观察组。
这项多中心试验将在葡萄牙进行。 参与本研究的总时间仅限于在加入研究时完成问卷调查。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
62
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Braga、葡萄牙、4710-243
- Centro Clinico Academico Hospital de Braga
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Coimbra、葡萄牙、3004-561
- Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra. EPE
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Lisboa、葡萄牙、1099-023
- Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil (IPO)
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Lisboa、葡萄牙、1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Centro Hospitalar Universitario do Porto, E.P.E.
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Porto、葡萄牙、4200-072
- Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, E.P.E.
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Porto、葡萄牙、4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao, EPE,
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Vila Nova de Gaia、葡萄牙、4434-502
- Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho, EPE,
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在葡萄牙接受治疗的诊断为 MM 并伴有症状性 R/R 疾病的参与者。
描述
纳入标准：
- 至少一个以前的治疗线。
- 研究登记前 6 个月内有症状的 R/R 疾病。
- 接受治疗，其参与者的医疗记录中提供了准确和全面的数据，这些数据可在研究地点获得。
- 在研究地点招募期间定期随访复发和/或难治性疾病。
- 能够理解并完成两个 QoL 问卷（EORTC QLQ-C30 和 EORTC QLQ-MY20）。
排除标准：
- 在纳入本研究之前 5 年多被诊断患有 MM。
- 在过去 5 年内被诊断患有 MM 以外的任何恶性肿瘤或其并发症。
- 目前正在为他的 MM 参加临床试验或在入组前 5 年内参加过临床试验。
- 被诊断患有除 MM 或其并发症以外的任何血液病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
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MM参加者
从 8 个调查地点诊断出患有 MM 的参与者将在入组前的前 5 年进行回顾性观察，直至第 1 天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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按社会人口变量分类的 MM 参与者数量
大体时间：第一天
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社会人口变量将包括年龄（以岁为单位）、性别（男性或女性）、体重指数（BMI）、居住地区（农村或城市）、教育水平（文盲、没有学习（只能读/写）、小学学习、中学学习或大学学习）、同居（独自生活、与家人一起生活、在照顾者的帮助下独自生活、每天、每周 2-3 次、永久或夜间）、依赖程度（独立、 I 级依赖-需要帮助每天至少执行一次工具性日常生活活动 (IADL)，II 级依赖-每天需要帮助执行 IADL 2 或 3 次，或 III 级依赖-需要帮助每天执行 IADL 数次天），工作情况（失业，在职，暂时/永久残疾，退休，学生，其他，需要经济援助（是/否），身体活动（高，中/低，不活动），吸烟习惯（是/否）、饮酒（是/否）。
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第一天
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按诊断和先前复发期间的临床变量分类的 MM 参与者人数
大体时间：第一天
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临床变量将包括年龄（诊断时）； MM型；国际分期系统 (ISS) 疾病分期；修订后的 ISS (R-ISS) 疾病分期；诊断时的 SliMCRAB 体征：浆细胞骨髓浸润大于或等于 (>=) 60% (%)，血清游离轻链 (FLC) 比率 >=100，磁共振成像 (MRI) 上可见 >1 个局灶性病变) 5 毫米 (mm) 或更大、血钙增加、肾功能衰竭、贫血、骨病变：标准 X 光片、计算机断层扫描 (CT) 或正电子发射断层扫描 (PET-CT) 显示一处或多处溶骨性病变；诊断时的细胞遗传学异常（t[4;14]、t[11;14]、t[14;16]、t[14;20]、t[6;14]、三体、d[17p]、g [1q]/其他）；根据诊断时细胞遗传学特征的风险（mSMART v2 和 mSMART v3）；以前的复发（最近一次之前）；干细胞移植（是/否）；东部合作肿瘤组 (ECOG: 0-4) 诊断。
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第一天
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在最后一次 R/R 事件中按临床变量分类的 MM 参与者数量
大体时间：第一天
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临床变量包括最近症状复发和/或难治性发作的日期； ISS 疾病分期，CRAB 体征；其他临床变量（浆细胞瘤：髓质或髓外、弥漫性骨质减少、骨折、神经系统症状、感染、乳酸脱氢酶水平、副蛋白水平、游离轻链水平）；伴随疾病（糖尿病、神经病、慢性阻塞性肺病、心血管疾病、肝功能衰竭、精神和/或神经系统疾病、任何其他继发性疾病）；诊断时的细胞遗传学异常；根据复发时细胞遗传学特征的风险；在最近的症状复发和/或难治性发作后开始治疗。
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第一天
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按当前治疗分类的参与者人数
大体时间：第一天
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治疗类型将包括治疗组。
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在每种治疗类型的最新症状性 R/R 事件中按社会人口学特征分类的参与者人数
大体时间：第一天
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社会人口变量将包括年龄（以岁为单位）、性别（男性或女性）、BMI、居住地区（农村或城市）、教育水平（文盲、没有学习（只能读/写）、小学学习、中学学习或大学学习），同居（独自生活，与家人一起生活，在照顾者的帮助下独自生活，每天，每周 2-3 次，永久或夜间），依赖程度（独立，依赖等级 I - 需要帮助每天至少执行一次 IADL，二级依赖 - 需要帮助每天执行 IADL 2 或 3 次或依赖 III 级 - 需要帮助每天执行几次 IADL），需要经济援助（是/否），吸烟习惯（是/否），饮酒（是/否）。
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第一天
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根据 MM 类型的最新症状 R/R 事件的临床变量分类的 MM 参与者数量
大体时间：第一天
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临床变量将包括-最新症状性 R/R 发作的日期；最近有症状的 R/R 发作时的 SLiMCRAB 体征：浆细胞骨髓浸润 >=60%，血清 FLC 比率 >=100，MRI 上可见 >1 个局灶性病灶，直径 5 毫米或更大，血钙升高，肾功能衰竭，贫血，骨病变：标准X线片、CT或PET-CT上的一处或多处溶骨性病变；最近有症状的 R/R 发作的其他临床变量包括 - 浆细胞瘤（髓质/髓外）；弥漫性骨质减少；骨折;神经系统症状（MM 相关）；感染;乳糖脱氢酶 (LDH)；副蛋白水平（克每升 [g/L]）（血清和尿液） 游离轻链水平 (g/L)（血清和尿液）。
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第一天
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按当前未在临床记录中收集且可能影响复发时疾病管理的相关变量分类的参与者人数
大体时间：第一天
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新的相关变量将包括参与者提到的与疾病管理相关的因素（例如，家庭支持、就业状况）；用于接受治疗的交通方式；以欧元为单位的每月平均费用，包括接受治疗的交通费、自上次开始治疗以来每月平均就诊次数、参加者平均定期和不定期就诊次数、住院天数和咨询专科医生的次数；咨询、住院天数、医疗预约和按治疗类型咨询的专家。
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月31日
初级完成 (实际的)
2022年9月30日
研究完成 (实际的)
2022年9月30日
研究注册日期
首次提交
2019年10月21日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月21日
首次发布 (实际的)
2019年10月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月20日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RRMM-5017
- U1111-1234-4861 (注册表标识符：WHO)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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