eRAPID：肺癌在线症状报告

背景：肺癌是癌症相关发病率和死亡率的主要原因。 肺癌主要分为两大类：非小细胞肺癌 (NSCLC) 和小细胞肺癌 (SCLC)。 NSCLC 约占肺癌诊断的 85%，近 70% 的 NSCLC 病例是在疾病的晚期/转移期 (IIIB-IV) 诊断的。 胸膜间皮瘤是另一种罕见的肺癌，欧洲国家的平均发病率为每百万人 20 例。 从历史上看，NSCLC 患者使用相同的算法进行治疗，而不考虑其组织学亚型或分子特征。 最近，基于组织学和/或分子病理学的个性化疗法已成为护理标准。 NSCLC 的分期决定了治疗方案，手术是疾病早期（I-IIIA 期）患者的主要治疗方法。 此外，局部疾病扩散的患者（II 期和 IIIA 期）可能会接受辅助治疗 [11]。 对于患有晚期/转移性疾病（IIIB-IV 期）且体能状态 (PS) 评分为 0-2 的患者，一线治疗方案包括化疗方案加或不加免疫疗法或靶向生物疗法。

患者报告的结果测量 (PROM) 包括患者自我报告的关于他们感觉和功能的数据，包括症状、身体机能、情绪困扰和与健康相关的生活质量 (HRQoL)。 PROM 对于患者护理变得越来越重要，因为它们提供了以结构化格式记录患者体验的方法，相关临床人员可以随时使用。 最近一项使用网络介导的随访对晚期肺癌进行的随机对照试验 (RCT) 显示，与常规治疗相比，总体生存期获益 7-9 个月，同时保持成本效益。 与对照组患者相比，干预组患者更早发现复发，有助于更早和适当地开始治疗。

研究目的：本研究将系统地收集接受全身抗癌治疗 (SACT) 治疗的胸部癌症患者队列中患者报告的疾病相关症状、治疗相关副作用和 HRQoL。 目标是：

1. 比较按患者和临床特征分层的各组患者的疾病相关症状和 HRQoL。
2. 比较处方化疗、酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 或检查点抑制剂的患者的治疗相关副作用。
3. 比较系统地自我报告症状的患者的结果，例如医疗保健资源利用 (HCRU)
4. 检查患者接受度、这种方法的可行性以及在真实世界环境中让患者参与系统性 PROM 报告的最佳方式。
5. 评估患者向其医疗保健专业人员报告的 PROM 的效用。

研究设计：这是一项在单一癌症中心进行的介入性前瞻性研究。 诊断为开具 SACT 的胸部癌症的患者将在肿瘤门诊就诊时参加研究。 干预是一种电子患者自我报告疾病相关症状、治疗相关副作用和 HRQoL。 这种设计允许评估临床医生在现实世界环境中报告 PROM 的效用，并提供了一个机会来研究基于 PROM 报告的定制患者干预措施。

将有两组患者。 队列 1：在家可以上网的患者，能够使用自己的设备（笔记本电脑、平板电脑、智能手机）从他们选择的位置报告 PROM。 他们将被要求每周报告一次。

1. 队列 2：无法在线访问的患者将在利兹癌症中心 (LCC) 的私人空间预约门诊之前在平板电脑上完成 PROM。 报告频率将由常规临床访问的频率决定。

表 1：为参加研究而规定的 SACT 诊断 治疗说明

NSCLC 铂类化疗：

• 以卡铂为基础
• 基于顺铂的非铂类化疗
• 培美曲塞 TKIs 免疫检查点抑制剂 (inc. 抗PDL1)

SCLC 铂类化疗：

• 以卡铂为基础
• 基于顺铂的非铂类化疗

胸膜间皮瘤铂类化疗：

• 以卡铂为基础
• 基于顺铂的非铂类化疗
• 培美曲塞

患者数量：招募期间符合患者选择标准的所有患者将被邀请参加。 预计将招募大约 100 名患者（70 名患者诊断为 NSCLC，20 名患者诊断为 SCLC，10 名患者诊断为胸膜间皮瘤）。 这一估计是基于在 LCC 接受 SACT 的胸部癌症患者的数量、复发的比例以及 75% 的合格患者入组。

招募和研究持续时间：索引日期在两个队列中定义为在研究​​期间开始一系列 SACT。 对于在研究期间新诊断的患者，这将是他们的第一线治疗 (LoT) 的开始。 对于在研究期之前诊断的患者，索引日期将是第一次或后续 LoT 的开始。 在 LoT 开始时收集基线 PROM，可以分析每个新 LoT 的疾病和治疗相关副作用相对于基线的变化。 如果患者希望注册，他们将接受如何使用该系统的培训。 正式同意将以电子方式完成，然后参与者在电子平台上完成基线调查问卷。 招募将在 12 个月内进行，并进行 12 个月的跟进。 将进行中期研究审查，以评估入组患者的数量、入组患者的描述、系统的 PROM 报告依从性以及中期参与者反馈。

仪器的报告频率：将使用三种仪器：

1. eRAPID 患者报告的不良事件 (PRAE) CTCAE 适用于肺癌的症状问卷，包括疾病相关症状和治疗相关副作用
2. EORTC 生活质量问卷 (QLQ-C30)
3. EuroQol 一般生活质量问卷队列 1 患者（在线访问）症状问卷每周完成一次，基线生活质量问卷，然后每年每 12 周完成一次。

队列 2 患者（在诊所访问）症状问卷将在常规诊所预约之前在线完成。 治疗类型和就诊频率将决定完成问卷的频率。

软件：eRAPID 使用基于网络的问卷生成器系统 (QTool) 来支持患者报告的收集和临床整合。 当患者使用 PRAE CTCAE 进行自我报告时，算法问卷评分会为患者和工作人员生成依赖于严重程度的管理建议：

• 患者使用唯一的用户名和密码登录 QTool，在计算机/手机/平板电脑或 LCC 诊所提供的平板电脑上远程完成问卷调查。
• 根据报告的症状和毒性，根据一系列算法生成即时、量身定制的建议。
• 如果报告出现严重症状，建议患者立即联系医院，并向临床团队成员发送警报。
• 对于轻度/中度并发症，有关自我管理这些问题的信息在 QTool 中提供，并在 eRAPID 患者网站上提供了指向更详细建议的超链接。
• PROM 可供患者在其 QTool 登录中查看，临床医生可在个人电子病历中查看。

医疗保健专业人员和患者的反馈：将对医疗保健专业人员和患者进行访谈，了解他们对使用 eRAPID 系统的看法。 五名工作人员将在研究期间接受两次采访（n=3 肿瘤学家，n=2 护士），以获得关于 eRAPID 系统在肺癌护理中的有用性的反馈。 大约 12 名患者将在家中或诊所使用该系统的不同阶段接受采访。

临床变量：患者特征、临床特征、治疗变量将在研究案例报告表 (CRF) 中前瞻性地获取，或者通过从医院电子系统中提取数据来回顾性地获取。

数据分析 基线人口统计和临床数据将使用频率制成表格，并按年龄、性别、癌症病理类型、阶段和治疗进行总结。

将通过总结资格和同意流程来评估招聘策略的可行性。 将使用电子健康记录中的信息报告在癌症部位、治疗类型和时间范围方面符合资格标准的患者比例。 将总结在线完成不良事件 (AE) 与在诊所完成不良事件 (AE) 的患者数量。 在可能的情况下，将总结不合格和未参与研究的原因。 还将介绍研究期间的保留情况，包括退出研究的参与者人数以及退出的时间和原因。 将总结每个阶段涉及的参与者人数（确定、接洽、同意、完成症状和副作用的患者）。

系统的完整性将通过探索研究期间遇到的任何技术问题来评估，总结未完全完成的调查问卷的比率（根据所使用的系统通过不完整的呼叫或超时进行评估）。 将介绍患者在诊所而不是在家中完成症状和副作用的原因。 完成问卷所花费的时间将使用电话/在线会话开始和结束的时间戳进行总结。

预期的和额外的 AE 报告的数量以及生成的严重 AE 警报将按癌症类型、治疗和完成方式（在线与诊所）进行总体总结。 医院工作人员的电话数量、急症入院、病房住院、与全科医生和/或社区服务（如有）的联系以及死亡人数将按治疗方式汇总。 支持性药物、治疗（化疗、免疫治疗、靶向治疗）剂量和治疗计划的变化以及接受的计划治疗的百分比将在总体上和按治疗方式进行总结。 可以使用针对分层因素调整的逻辑回归或线性回归（视情况而定）探索治疗之间的差异。 临床医生/工作人员的可接受性将通过访谈和现场笔记的内容分析来探索。