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ARALAST NP Alpha-1 肺密度慢性阻塞性肺病-肺气肿 (COPD-E) 研究

2020年9月10日 更新者：Shire

一项前瞻性、随机、双盲、平行组研究，以评估 ARALAST NP 60 mg/kg 和 120 mg/kg 用于 Alpha-1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强治疗对 A1PI 缺乏症和慢性阻塞性肺病患者的安全性和有效性疾病-肺气肿 (COPD-E)

本研究的目的是评估 ARALAST NP A1PI 增强疗法 120 毫克每千克 (mg/kg) 体重 (BW)/周与外部安慰剂比较剂相比对通过肺密度变化测量的肺气肿肺组织损失的疗效在患有 A1PI 缺乏症和 COPD-E 的参与者中。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

阶段

  • 第四阶段

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 筛查时 18 至 65 岁的成年人
  • 内源性血浆 A1PI 水平低于 (<) 11 微摩尔 (μM) (< 0598 毫克每毫升 [mg/mL]) 的 A1PI 缺乏症的诊断，从之前最后一剂 A1PI 增强治疗中至少清除 4 周后 筛查血浆 A1PI 水平如果参与者被确定具有可能由于强化治疗清除不充分而具有排除性价值，则可能会重复 符合入组资格的参与者包括新诊断的、以前未接受过治疗的、目前接受过治疗的和目前未接受治疗但过去接受过治疗的
  • 参与者应记录 A1PI 基因型，如果没有，将在筛选时提供 A1PI 基因分型 基因分型的目的仅用于研究结果的亚组分析
  • 临床上明显的 COPD-E（根据 GOLD 诊断标准 (2020)，I-III 期）（慢性阻塞性肺病全球倡议 [COPD]）在筛选时定义如下：第 1 秒用力呼气容积 (FEV1 ) 大于或等于 (>or=) 35% 且小于或等于 (<or=) 70% 预测
  • 如果使用任何呼吸系统药物治疗，包括吸入支气管扩张剂、吸入皮质类固醇或全身性皮质类固醇（例如 [例如] 强的松 < 或 = 每天 10 毫克 [mg/天] 或其等效物），药物剂量应至少保持稳定筛选前 28 天
  • 筛选时通过胸部 CT 未检测到具有临床意义的异常（肺气肿、支气管炎或支气管扩张除外）
  • 筛查妊娠试验为阴性且愿意并能够在研究期间采用研究者认为可靠的充分避孕方法的男性和未怀孕、非哺乳期女性
  • 在学习期间愿意并能够戒烟（包括电子烟​​和任何其他物质的电子烟）
  • 愿意并能够遵守方案的要求，并能够自愿提供书面、签名并注明日期（亲自或通过合法授权代表）的知情同意书以参与研究

排除标准：

  • 除继发于 AATD 的呼吸道或肝脏疾病外，已知正在进行或有临床意义的疾病史
  • 如果在筛查时患有冠状病毒病 (COVID)-19、下呼吸道感染 (LRTI) 和/或慢性阻塞性肺病急性加重。 在 COVID-19、LRTI 和/或急性 COPD 恶化的临床解决后并且在解决后至少 6 周内保持稳定后，可以重新筛选参与者
  • 已知持续或有临床意义的肺心病和/或充血性心力衰竭的历史，伴有纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 级症状
  • 接受过器官移植，接受过大型肺部手术（例如，肺减容手术或肺叶切除术），或目前在移植等候名单上
  • 已知的持续性恶性肿瘤病史（经过充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌，或不需要治疗的稳定性前列腺癌除外）
  • 当前的活跃吸烟者（包括电子烟​​或电子烟、尼古丁或任何其他物质）。 有吸烟史的参与者必须在筛选前至少 6 个月停止主动吸烟。 由于尼古丁替代疗法（例如贴剂、口香糖）或鼻烟而尼古丁/可替宁测试呈阳性的参与者符合条件
  • 接受肠外皮质类固醇或口服皮质类固醇的长期治疗（> 28 天），剂量大于 10 毫克/天的泼尼松或其等效物
  • 接受慢性 24 小时/天氧气补充（除了急性 COPD 恶化，或持续气道正压 [CPAP] 或双水平气道正压 [BiPAP] 用于急性呼吸衰竭的补充氧气）
  • 已知的选择性免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症（筛选时 IgA 水平 < 7 毫克/分升 [mg/dL]），伴有抗 IgA 抗体和超敏反应史
  • 输注人免疫球蛋白、人白蛋白、血液或血液成分后已知的超敏反应史
  • 筛选时存在临床显着的实验室异常，研究者认为如果参加研究会影响参与者的安全
  • 研究者认为存在以下任何一项会影响参与者的安全或依从性或混淆研究结果，包括已知的具有临床意义的医学、精神病或认知疾病，是消遣性药物/酒精使用者，或者任何其他不受控制的医疗状况（例如不稳定型心绞痛、短暂性脑缺血发作、不受控制的高血压）
  • 在入组前 28 天内已知接触过另一个 IP，或计划在本研究过程中参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究
  • 参与者是研究者的家庭成员或雇员
  • 如果是女性，参与者在注册时怀孕或哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ARALAST NP 120 毫克/千克
参与者将每周一次接受 120 mg/kg BW 的 ARALAST NP 静脉内 (IV) 输注，共 104 周，这将与外部安慰剂组进行比较。
生物：香兰素 NP
参与者将随机接受 ARALAST NP 60 或 120 mg/kg BW/周 IV 输注，共 104 周。
其他名称：
  • Alpha1-蛋白酶抑制剂（人）
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883
实验性的：ARALAST NP 60 毫克/千克
参与者将每周一次接受 60 mg/kg BW 的 ARALAST NP IV 输注，共 104 周，这将与外部安慰剂组进行比较。
生物：香兰素 NP
参与者将随机接受 ARALAST NP 60 或 120 mg/kg BW/周 IV 输注，共 104 周。
其他名称：
  • Alpha1-蛋白酶抑制剂（人）
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
生理调节肺密度变化的年率
大体时间：基线，直至第 104 周
生理调整的肺密度变化的年率将作为肺密度测量值的第 15 个百分位数 (PD15) 进行测量，如通过计算机断层扫描 (CT) 密度测定法在总肺活量 (TLC) 中评估的那样。 第 15 个百分位数 (PD15) 的 CT 肺密度是一个阈值，低于该阈值的体素中有 15 个百分比 (%) 具有较低密度，并用作估计肺密度下降速率的参数。 将在固定比较序列 1 中测试经生理调节的肺密度变化的年率。 ARALAST NP 120 mg/kg BW/周组对比（对比）外部安慰剂组，2. ARALAST NP120 mg/kg BW/周对比 60 mg/kg BW/周，3. ARALAST NP 60 mg/kg BW/周组对比外部安慰剂组。
基线，直至第 104 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 中度或重度恶化的次数
大体时间：基线，直至第 104 周
COPD 恶化被定义为导致额外治疗的呼吸系统症状急性恶化，并将根据 GOLD 标准 (2020) 中的分类进行评估，如下所示： 中度（使用短效支气管扩张剂 [SABD] 加抗生素和/或口服皮质类固醇治疗) 和重度（需要住院或去急诊室）。
基线，直至第 104 周
支气管扩张剂后第一秒用力呼气量 (FEV1) 的年变化率
大体时间：基线，直至第 104 周
将评估支气管扩张剂后 FEV1 的年度变化率。
基线，直至第 104 周
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究给药开始到研究结束（直至第 105 周）
不良事件 (AE) 是指在临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，并且不一定与该 IP 或药物产品有因果关系。 TEAE 被定义为在开始使用 IP 或医药产品治疗时或之后出现或表现的任何事件，或任何在暴露于 IP 或医药产品后强度或频率恶化的现有事件。 TEAE 将包括相关的严重不良事件 (SAE)、疑似不良反应加上感兴趣的不良反应、输注期间或 IP 输注结束后 24 小时内发生的时间相关不良事件 (AE)，以及导致输注剂量。
从研究给药开始到研究结束（直至第 105 周）
使用 ARALAST NP 治疗后产生抗 A1PI 抗体的参与者人数
大体时间：从研究给药开始到研究结束（直至第 105 周）
将评估在使用 ARALAST NP 治疗后产生抗 A1PI 抗体的参与者人数。
从研究给药开始到研究结束（直至第 105 周）
ARALAST NP 在每个剂量水平的抗原性和功能性 A1PI 血浆谷水平
大体时间：给药前，第 4、13、28、52、78、91、104、105 周
将评估 ARALAST NP 在每个剂量水平（ARALAST NP 60 mg/kg BW/周，ARALAST NP 120 mg/kg BW/周）的抗原性和功能性 A1PI 血浆谷水平。
给药前，第 4、13、28、52、78、91、104、105 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2021年3月8日

初级完成 (预期的)

2025年9月12日

研究完成 (预期的)

2025年9月12日

研究注册日期

首次提交

2020年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月17日

首次发布 (实际的)

2020年6月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月10日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-883-3001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Shire 为符合条件的研究提供对去识别化的个人参与者数据的访问，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标。 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后根据数据共享协议的条款提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 www.shiretrials.com 的数据共享部分中描述的标准和流程与合格的研究人员共享 网站。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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