ARALAST NP Alpha-1 -keuhkotiheys, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus-emfyseema (COPD-E) -tutkimus

Sisällyttämiskriteerit:

• Aikuiset 18-65-vuotiaat seulontahetkellä
• A1PI-puutoksen diagnoosi, kun endogeeninen plasman A1PI-taso on alle (<) 11 mikromoolia (μM) (< 0598 milligrammaa millilitraa kohti [mg/ml]) 4 viikon vähimmäishuuhtelujakson jälkeen edellisestä viimeisestä A1PI-lisäyshoitoannoksesta Seulontaplasman A1PI-taso voidaan toistaa, jos osallistujalla on todettu olevan poissulkeva arvo, joka saattaa johtua riittämättömästä augmentaatioterapian huuhtoutumisesta. Osallistujia, jotka ovat oikeutettuja mukaan, ovat äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton, parhaillaan hoidettu ja tällä hetkellä hoidossa, mutta hoitoa aiemmin saanut.
• Osallistujilla tulee olla dokumentoitu A1PI-genotyyppi ja jos ei, A1PI-genotyyppiä tarjotaan seulonnan yhteydessä. Genotyypityksen tarkoitus on vain tutkimustulosten alaryhmäanalyysi
• Kliinisesti ilmeinen COPD-E (GOLD-kriteerien (2020) mukaan diagnoosille, vaihe I-III) (globaali aloite kroonista obstruktiivista keuhkosairautta varten [COPD]) seulonnan aikana määriteltynä seuraavasti: Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ) on suurempi tai yhtä suuri kuin (>tai=) 35 % ja pienempi tai yhtä suuri kuin (<or=) 70 % ennustettu
• Jos niitä hoidetaan millä tahansa hengityselinlääkkeillä, mukaan lukien inhaloitavat keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, inhaloitavat kortikosteroidit tai systeemiset kortikosteroidit (esim. [esim.] prednisoni <tai= 10 milligrammaa päivässä [mg/vrk] tai vastaava), lääkkeiden annosten olisi pitänyt pysyä vakaina vähintään 28 päivää ennen seulontaa
• Mitään kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (muita kuin emfyseema, keuhkoputkentulehdus tai keuhkoputkentulehdus) ei havaittu rintakehän TT:llä seulonnan aikana
• Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, joiden seulontaraskaustesti on negatiivinen ja jotka haluavat ja pystyvät käyttämään asianmukaisia ​​tutkijan luotettaviksi katsomia ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan
• Haluaa ja pystyä pidättäytymään tupakoinnista (mukaan lukien sähkösavukkeet ja muiden aineiden höyrystäminen) opintojen ajan
• Halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia ja pystynyt antamaan vapaaehtoisesti kirjallisen, allekirjoitetun ja päivätyn (henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan välityksellä) tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

• Tiedossa oleva tai aiemmin ollut kliinisesti merkittävä sairaus, joka ei ole AATD:n aiheuttama sekundaarinen hengitystie- tai maksasairaus
• Jos sinulla on koronavirustauti (COVID)-19, alempien hengitysteiden infektio (LRTI) ja/tai akuutti COPD:n paheneminen seulonnan aikana. Osallistuja voidaan seuloa uudelleen COVID-19:n, LRTI:n ja/tai akuutin keuhkoahtaumatautien pahenemisen kliinisen paranemisen jälkeen ja hän on myös pysynyt vakaana vähintään 6 viikkoa paranemisen jälkeen
• Tiedossa tai aiemmin kliinisesti merkittävä cor pulmonale ja/tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, johon liittyy New York Heart Associationin (NYHA) luokan III/IV oireita
• on saanut elinsiirron, hänelle on tehty suuri keuhkoleikkaus (esim. keuhkojen tilavuuden pienennysleikkaus tai lobektomialeikkaus) tai hän on tällä hetkellä elinsiirtojen jonotuslistalla
• Tiedossa oleva meneillään oleva pahanlaatuinen kasvain (muu kuin asianmukaisesti hoidettu ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä tai stabiili eturauhassyöpä, joka ei vaadi hoitoa)
• Nykyinen aktiivinen tupakoitsija (mukaan lukien e-savukkeet tai höyrystys, nikotiini tai mikä tahansa muu aine). Aiemmin tupakoineen osallistujan tulee olla lopettanut tupakointi vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Osallistujat, joilla on positiivinen nikotiini/kotiniinitesti nikotiinikorvaushoidon (esim. laastarit, purukumi) tai nuuskan vuoksi, ovat kelpoisia
• Saat pitkäaikaista (> 28 päivää) parenteraalista kortikosteroidia tai oraalista kortikosteroidia annoksilla, jotka ovat suurempia kuin 10 mg/vrk prednisonia tai sitä vastaavaa
• Kroonisen 24 tunnin happilisähoidon saaminen (muu kuin akuutti COPD:n paheneminen tai lisähappea jatkuvalla positiivisella hengitysteiden paineella [CPAP] tai kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine [BiPAP] akuutin hengitysvajauksen vuoksi)
• Tunnettu selektiivinen immunoglobuliini A:n (IgA) puutos (IgA-taso < 7 milligrammaa desilitraa kohden [mg/dl] seulonnassa) ja anti-IgA-vasta-aineita ja aiempi yliherkkyysreaktio
• Tunnettu yliherkkyyshistoria ihmisen immunoglobuliinien, ihmisen albumiinin, veren tai veren komponenttien infuusion jälkeen
• Kliinisesti merkittävien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen seulonnassa, jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat osallistujan turvallisuuteen, jos hänet otetaan mukaan tutkimukseen
• Minkä tahansa seuraavista seikoista, jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen tai hämmentävät tutkimuksen tuloksia, mukaan lukien tunnettu kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus, on huumeiden/alkoholin viihdekäyttäjä tai mikä tahansa muu hallitsematon sairaus (esim. epästabiili angina pectoris, ohimenevä iskeeminen kohtaus, hallitsematon verenpainetauti)
• Tiedossa oleva altistuminen toiselle IP:lle 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai sen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana
• Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä
• Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana