ARALAST NP Alpha-1 Étude sur la densité pulmonaire chronique obstructive-emphysème (MPOC-E)

Critère d'intégration:

• Adultes de 18 à 65 ans au moment du dépistage
• Diagnostic de déficit en A1PI avec un taux plasmatique endogène d'A1PI inférieur à (<) 11 micromoles (μM) (< 0598 milligrammes par millilitre [mg/mL]) après un sevrage minimum de 4 semaines à partir de la dernière dose précédente de traitement d'augmentation d'A1PI Le taux plasmatique d'A1PI de dépistage peut être répété s'il est déterminé qu'un participant a une valeur d'exclusion qui peut être due à un lavage inadéquat de la thérapie d'augmentation
• Les participants doivent avoir un génotype A1PI documenté et sinon, le génotypage A1PI sera proposé au moment du dépistage Le but du génotypage est pour l'analyse de sous-groupe des résultats de l'étude uniquement
• MPOC-E cliniquement évidente (selon les critères GOLD (2020) pour le diagnostic, Stade I-III) (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [MPOC]) au moment du dépistage défini comme suit : volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1 ) est supérieur ou égal à (>ou=) 35 % et inférieur ou égal à (<or=) 70 % prévu
• En cas de traitement par des médicaments respiratoires, y compris des bronchodilatateurs inhalés, des corticostéroïdes inhalés ou des corticostéroïdes systémiques (exemple [par exemple] prednisone <or= 10 milligrammes par jour [mg/jour] ou son équivalent), les doses de médicaments doivent être restées stables pendant au moins 28 jours avant le dépistage
• Aucune anomalie cliniquement significative (autre que l'emphysème, la bronchite ou la bronchectasie) détectée par scanner thoracique au moment du dépistage
• Hommes et femmes non enceintes et non allaitantes dont le test de grossesse de dépistage est négatif et désireux et capables d'utiliser des méthodes contraceptives adéquates jugées fiables par l'investigateur pendant la durée de l'étude
• Volonté et capable de s'abstenir de fumer (y compris les cigarettes électroniques et le vapotage de toute autre substance) pendant la durée de l'étude
• Volonté et capable de se conformer aux exigences du protocole et capable de fournir volontairement par écrit, signé et daté (personnellement ou par l'intermédiaire d'un représentant légalement autorisé) un consentement éclairé pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

• Maladie connue en cours ou historique de maladie cliniquement significative autre qu'une maladie respiratoire ou hépatique secondaire à l'AATD
• Si vous souffrez de la maladie à virus corona (COVID)-19, d'une infection des voies respiratoires inférieures (IVRI) et/ou d'une exacerbation aiguë de la MPOC au moment du dépistage. Le participant peut être re-dépisté après la résolution clinique de COVID-19, LRTI et/ou exacerbation aiguë de la BPCO et être également resté stable pendant au moins 6 semaines après la résolution
• Courant connu ou antécédents de cœur pulmonaire et/ou d'insuffisance cardiaque congestive cliniquement significatifs avec symptômes de classe III/IV de la New York Heart Association (NYHA)
• A reçu une greffe d'organe, a subi une chirurgie pulmonaire majeure (p. ex., une chirurgie de réduction du volume pulmonaire ou une chirurgie de lobectomie) ou est actuellement sur une liste d'attente de greffe
• Antécédents connus de malignité en cours (autre qu'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou un carcinome in situ du col de l'utérus, ou un cancer de la prostate stable ne nécessitant pas de traitement)
• Fumeur actif actuel (y compris les cigarettes électroniques ou le vapotage, la nicotine ou toute autre substance). Un participant ayant des antécédents de tabagisme doit avoir cessé de fumer activement au moins 6 mois avant le dépistage. Les participants dont le test de nicotine/cotinine est positif en raison d'une thérapie de remplacement de la nicotine (par exemple, patchs, chewing-gum) ou du tabac à priser sont éligibles
• Recevoir un traitement à long terme (> 28 jours) de corticostéroïdes parentéraux ou de corticostéroïdes oraux à des doses supérieures à 10 mg/jour de prednisone ou son équivalent
• Recevoir une supplémentation chronique en oxygène 24 heures sur 24 (autre que pour une exacerbation aiguë de la MPOC, ou une supplémentation en oxygène avec pression positive continue [CPAP], ou une pression positive à deux niveaux [BiPAP] pour une insuffisance respiratoire aiguë)
• Déficit connu en immunoglobuline A (IgA) sélective (taux d'IgA < 7 milligrammes par décilitre [mg/dL] lors du dépistage) avec des anticorps anti-IgA et des antécédents de réaction d'hypersensibilité
• Antécédents connus d'hypersensibilité suite à des perfusions d'immunoglobulines humaines, d'albumine humaine, de sang ou de composants sanguins
• Présence d'anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors de la sélection qui, de l'avis de l'investigateur, auraient un impact sur la sécurité du participant, s'il était inscrit à l'étude
• La présence de l'un des éléments suivants qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou la conformité du participant ou confondrait les résultats de l'étude, y compris une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive connue cliniquement significative, est un consommateur de drogues récréatives / d'alcool, ou a toute autre affection médicale non contrôlée (p. ex., angor instable, accident ischémique transitoire, hypertension non contrôlée)
• Exposition connue à un autre IP dans les 28 jours précédant l'inscription ou est prévu de participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude
• Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur
• S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaite au moment de l'inscription