Estudio ARALAST NP Alpha-1 Lung Density Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica-Enfisema (EPOC-E)

Criterios de inclusión:

• Adultos de 18 a 65 años de edad en el momento de la selección
• Diagnóstico de deficiencia de A1PI con nivel de A1PI en plasma endógeno inferior a (<) 11 micromoles (μM) (< 0598 miligramos por mililitro [mg/mL]) después de un lavado mínimo de 4 semanas desde la última dosis anterior de terapia de aumento de A1PI El nivel de A1PI en plasma de detección puede repetirse si se determina que un participante tiene un valor de exclusión que puede deberse a un lavado inadecuado de la terapia de aumento Los participantes elegibles para la inscripción incluyen recién diagnosticados, no tratados previamente, tratados actualmente y actualmente no en tratamiento pero recibieron tratamiento en el pasado
• Los participantes deben tener un genotipo A1PI documentado y, de no ser así, se ofrecerá la determinación del genotipo A1PI en el momento de la selección. El propósito de la determinación del genotipo es únicamente para el análisis de subgrupos de los resultados del estudio.
• EPOC-E clínicamente evidente (según los criterios GOLD (2020) para el diagnóstico, Estadio I-III) (Iniciativa Global para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica [EPOC]) en el momento de la selección definida de la siguiente manera: Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1 ) es mayor o igual a (>o=) 35% y menor o igual a (<o=) 70% previsto
• Si se trata con medicamentos respiratorios, incluidos broncodilatadores inhalados, corticosteroides inhalados o corticosteroides sistémicos (por ejemplo, [p. ej.] prednisona <o= 10 miligramos por día [mg/día] o su equivalente), las dosis de los medicamentos deberían haberse mantenido estables durante al menos 28 días antes de la proyección
• No se detectaron anomalías clínicamente significativas (aparte de enfisema, bronquitis o bronquiectasias) mediante TC de tórax en el momento de la selección.
• Hombres y mujeres no embarazadas y no lactantes cuya prueba de detección de embarazo sea negativa y deseen y puedan emplear métodos anticonceptivos adecuados que el investigador considere confiables durante la duración del estudio.
• Dispuesto y capaz de abstenerse de fumar (incluidos los cigarrillos electrónicos y el vapeo de cualquier otra sustancia) durante la duración del estudio
• Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del protocolo y capaz de proporcionar voluntariamente por escrito, firmado y fechado (personalmente o a través de un representante legalmente autorizado) un consentimiento informado para participar en el estudio

Criterio de exclusión:

• Conocido en curso o antecedentes de enfermedad clínicamente significativa distinta de la enfermedad respiratoria o hepática secundaria a DAAT
• Si experimenta enfermedad por el virus de la corona (COVID)-19, infección del tracto respiratorio inferior (LRTI) y/o exacerbación aguda de la EPOC en el momento de la selección. El participante puede volver a ser evaluado después de la resolución clínica de COVID-19, LRTI y/o exacerbación aguda de la EPOC y también haber permanecido estable durante al menos 6 semanas después de la resolución
• Conocido en curso o con antecedentes de cor pulmonale clínicamente significativo y/o insuficiencia cardíaca congestiva con síntomas de clase III/IV de la New York Heart Association (NYHA)
• Ha recibido un trasplante de órgano, se ha sometido a una cirugía pulmonar mayor (p. ej., cirugía de reducción de volumen pulmonar o cirugía de lobectomía) o está actualmente en una lista de espera de trasplante
• Historial conocido de malignidad en curso (que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente, o cáncer de próstata estable que no requiera tratamiento)
• Fumador activo actual (incluyendo cigarrillos electrónicos o vapeo, nicotina o cualquier otra sustancia). Un participante con antecedentes de tabaquismo debe haber dejado de fumar activamente al menos 6 meses antes de la selección. Los participantes con una prueba positiva de nicotina/cotinina debido a la terapia de reemplazo de nicotina (p. ej., parches, goma de mascar) o rapé son elegibles
• Recibir terapia a largo plazo (> 28 días) de corticoides parenterales o corticoides orales a dosis mayores de 10 mg/día de prednisona o su equivalente
• Recibir oxígeno suplementario crónico las 24 horas del día (que no sea para una exacerbación aguda de la EPOC, u oxígeno suplementario con presión positiva continua en las vías respiratorias [CPAP], o presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles [BiPAP] para insuficiencia respiratoria aguda)
• Deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) selectiva (nivel de IgA < 7 miligramos por decilitro [mg/dL] en la selección) con anticuerpos anti-IgA y antecedentes de reacción de hipersensibilidad
• Antecedentes conocidos de hipersensibilidad después de perfusiones de inmunoglobulinas humanas, albúmina humana, sangre o componentes sanguíneos.
• Presencia de anomalías de laboratorio clínicamente significativas en la selección que, en opinión del investigador, afectarían la seguridad del participante, si se inscribe en el estudio.
• La presencia de cualquiera de los siguientes que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante o confundiría los resultados del estudio, incluidas las enfermedades médicas, psiquiátricas o cognitivas clínicamente significativas conocidas, es un usuario recreativo de drogas/alcohol, o tiene cualquier otra afección médica no controlada (p. ej., angina inestable, ataque isquémico transitorio, hipertensión no controlada)
• Exposición conocida a otro IP dentro de los 28 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio
• El participante es un miembro de la familia o un empleado del investigador.
• Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción