Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ARALAST NP Alpha-1 badanie gęstości płuc przewlekłej obturacyjnej choroby płuc - rozedmy płuc (POChP-E)

10 września 2020 zaktualizowane przez: Shire

Prospektywne, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, równoległe badanie grupowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu ARALAST NP 60 mg/kg i 120 mg/kg w terapii wspomagającej inhibitorem proteinazy alfa-1 (A1PI) u pacjentów z niedoborem A1PI i przewlekłą obturacyjną chorobą płuc Choroba-rozedma płuc (POChP-E)

Celem tego badania jest ocena skuteczności terapii wzmacniającej ARALAST NP A1PI w dawce 120 miligramów na kilogram (mg/kg) masy ciała (m.c.)/tydzień w porównaniu z zewnętrznym komparatorem placebo w odniesieniu do utraty rozedmowej tkanki płucnej mierzonej na podstawie zmiany gęstości płuc u uczestników z niedoborem A1PI i POChP-E.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli w wieku od 18 do 65 lat w momencie badania przesiewowego
  • Rozpoznanie niedoboru A1PI przy stężeniu endogennego A1PI w osoczu poniżej (<) 11 mikromoli (μM) (< 0598 miligramów na mililitr [mg/ml]) po 4-tygodniowym minimalnym wypłukaniu z poprzedniej ostatniej dawki terapii wspomagającej A1PI Badanie przesiewowe poziomu A1PI w osoczu może zostać powtórzony, jeśli zostanie ustalone, że uczestnik ma wartość wykluczającą, która może wynikać z nieodpowiedniego wypłukania terapii wspomagającej. Uczestnicy kwalifikujący się do rejestracji to nowo zdiagnozowani, wcześniej nieleczeni, obecnie leczeni i obecnie nieleczeni, ale poddani leczeniu w przeszłości
  • Uczestnicy powinni mieć udokumentowany genotyp A1PI, a jeśli nie, genotypowanie A1PI zostanie zaoferowane w czasie badania przesiewowego. Celem genotypowania jest wyłącznie analiza wyników badań w podgrupach
  • Klinicznie ewidentna POChP-E (według kryteriów rozpoznania GOLD (2020), stopień I-III) (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [POChP]) w czasie badania przesiewowego zdefiniowana w następujący sposób: Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1 ) jest większe lub równe (>lub=) 35% i mniejsze lub równe (<or=) 70% prognozy
  • W przypadku leczenia jakimkolwiek lekiem oddechowym, w tym wziewnymi lekami rozszerzającymi oskrzela, wziewnymi kortykosteroidami lub ogólnoustrojowymi kortykosteroidami (np. 28 dni przed badaniem
  • Brak klinicznie istotnych nieprawidłowości (innych niż rozedma płuc, zapalenie oskrzeli lub rozstrzenie oskrzeli) wykrytych w tomografii komputerowej klatki piersiowej w czasie badania przesiewowego
  • Mężczyźni i kobiety niebędące w ciąży i nie karmiące piersią, u których przesiewowy test ciążowy dał wynik negatywny, chętne i zdolne do stosowania odpowiednich metod antykoncepcji uznanych przez badacza za wiarygodne w czasie trwania badania
  • Chęć i możliwość powstrzymania się od palenia (w tym e-papierosów i waporyzacji wszelkich innych substancji) na czas trwania studiów
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań protokołu oraz możliwość dobrowolnego dostarczenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą (osobiście lub przez przedstawiciela ustawowego) świadomej zgody na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Znana trwająca lub przebyta klinicznie istotna choroba inna niż choroba układu oddechowego lub wątroby wtórna do AATD
  • Jeśli w czasie badania przesiewowego wystąpiła choroba wywołana wirusem koronowym (COVID)-19, infekcja dolnych dróg oddechowych (LRTI) i/lub ostre zaostrzenie POChP. Uczestnik może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu klinicznym COVID-19, LRTI i/lub ostrego zaostrzenia POChP, a także po ustabilizowaniu się choroby przez co najmniej 6 tygodni po ustąpieniu
  • Znane obecne lub przebyte klinicznie istotne serce płucne i/lub zastoinowa niewydolność serca z objawami klasy III/IV według New York Heart Association (NYHA)
  • Otrzymał przeszczep narządu, przeszedł poważną operację płuc (np. operację zmniejszenia objętości płuc lub operację lobektomii) lub znajduje się obecnie na liście oczekujących na przeszczep
  • Znana historia trwającego nowotworu złośliwego (innego niż odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub rak in situ szyjki macicy lub stabilny rak gruczołu krokowego niewymagający leczenia)
  • Aktualny aktywny palacz (w tym e-papierosy lub vaping, nikotyna lub jakakolwiek inna substancja). Uczestnik, który w przeszłości palił papierosy, musi rzucić aktywne palenie co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Kwalifikują się uczestnicy z dodatnim wynikiem testu na obecność nikotyny/kotyniny w wyniku nikotynowej terapii zastępczej (np. plastry, guma do żucia) lub tabaki
  • Otrzymywanie długotrwałej terapii (> 28 dni) kortykosteroidami podawanymi pozajelitowo lub kortykosteroidami doustnymi w dawkach większych niż 10 mg/dobę prednizonu lub jego odpowiednika
  • Przewlekła 24-godzinna suplementacja tlenem (inna niż w ostrym zaostrzeniu POChP lub suplementacja tlenem przy ciągłym dodatnim ciśnieniu w drogach oddechowych [CPAP] lub dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [BiPAP] w przypadku ostrej niewydolności oddechowej)
  • Znany selektywny niedobór immunoglobuliny A (IgA) (stężenie IgA < 7 miligramów na decylitr [mg/dl] w badaniu przesiewowym) z przeciwciałami anty-IgA i reakcją nadwrażliwości w wywiadzie
  • Znana historia nadwrażliwości po infuzji ludzkich immunoglobulin, ludzkiej albuminy, krwi lub składników krwi
  • Obecność istotnych klinicznie nieprawidłowości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego, które w opinii badacza wpłynęłyby na bezpieczeństwo uczestnika w przypadku jego włączenia do badania
  • Obecność któregokolwiek z poniższych czynników, które w opinii badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego przestrzeganie lub zafałszować wyniki badania, w tym znane klinicznie istotne choroby medyczne, psychiatryczne lub poznawcze, jest rekreacyjnym użytkownikiem narkotyków/alkoholu lub ma jakikolwiek inny niekontrolowany stan medyczny (np. niestabilna dławica piersiowa, przemijający atak niedokrwienny, niekontrolowane nadciśnienie)
  • Znana ekspozycja na inną IP w ciągu 28 dni przed włączeniem lub udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania
  • Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza
  • W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARALAST NP 120 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać 120 mg/kg masy ciała we wlewie dożylnym (IV) ARALAST NP raz w tygodniu przez łącznie 104 tygodnie, co będzie porównywane z zewnętrznym ramieniem placebo.
Biologiczny: ARALAST NP
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących ARALAST NP 60 lub 120 mg/kg mc./tydzień we wlewie dożylnym przez łącznie 104 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
  • A1PI
  • Alfa1-PI
  • TAK-883
Eksperymentalny: ARALAST NP 60 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać infuzję ARALAST NP IV w dawce 60 mg/kg masy ciała raz w tygodniu przez łącznie 104 tygodnie, co będzie porównywane z zewnętrznym ramieniem placebo.
Biologiczny: ARALAST NP
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących ARALAST NP 60 lub 120 mg/kg mc./tydzień we wlewie dożylnym przez łącznie 104 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
  • A1PI
  • Alfa1-PI
  • TAK-883

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa fizjologicznie skorygowanej zmiany gęstości płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 104
Roczne tempo fizjologicznie dostosowanej zmiany gęstości płuc będzie mierzone jako 15. percentyl pomiarów gęstości płuc (PD15) ocenianych za pomocą densytometrii tomografii komputerowej (CT) przy całkowitej pojemności płuc (TLC). Gęstość płuc CT na 15. percentylu (PD15) jest progiem, poniżej którego 15 procent (%) wokseli ma niższą gęstość i jest używana jako parametr do oszacowania szybkości spadku gęstości płuc. Roczne tempo fizjologicznie dostosowanej zmiany gęstości płuc zostanie przetestowane w ustalonej sekwencji porównawczej 1. ARALAST NP 120 mg/kg mc./tydzień w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo, 2. ARALAST NP 120 mg/kg mc./tydzień vs 60 mg/kg mc./tydzień, 3. ARALAST NP 60 mg/kg mc./tydzień grupa vs zewnętrzna grupa placebo.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba umiarkowanych lub ciężkich zaostrzeń przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 104
Zaostrzenia POChP definiuje się jako ostre pogorszenie objawów ze strony układu oddechowego, które skutkuje dodatkowym leczeniem i będzie oceniane zgodnie z klasyfikacją w kryteriach GOLD (2020) w następujący sposób: Umiarkowane (leczone krótko działającymi lekami rozszerzającymi oskrzela [SABD] plus antybiotyki i/lub doustne kortykosteroidy) ) i Ciężkie (wymagana hospitalizacja lub wizyta na izbie przyjęć).
Wartość wyjściowa, do tygodnia 104
Roczne tempo zmian natężonej objętości wydechowej po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 104
Ocenione zostanie roczne tempo zmian FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 104
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 105. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tą IP lub produktem leczniczym. TEAE definiuje się jako każde zdarzenie pojawiające się lub ujawniające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub każde istniejące zdarzenie, które nasila się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. TEAE będą obejmowały powiązane, poważne zdarzenia niepożądane (SAE), podejrzewane działania niepożądane oraz działania niepożądane będące przedmiotem zainteresowania, czasowo związane zdarzenia niepożądane (AE) rozpoczynające się podczas wlewu lub w ciągu 24 godzin po zakończeniu wlewu dootrzewnowego oraz zdarzenia niepożądane powodujące zmiany w dawka infuzyjna.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 105. tygodnia)
Liczba uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała anty-A1PI po leczeniu preparatem ARALAST NP
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 105. tygodnia)
Oceniona zostanie liczba uczestników, u których po leczeniu preparatem ARALAST NP rozwiną się przeciwciała anty-A1PI.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 105. tygodnia)
Minimalny poziom antygenowego i funkcjonalnego A1PI w osoczu dla preparatu ARALAST NP przy każdym poziomie dawki
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, tygodnie 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105
Oceniony zostanie najniższy poziom antygenowego i funkcjonalnego A1PI w osoczu dla ARALAST NP dla każdego poziomu dawki (ARALAST NP 60 mg/kg mc./tydzień, ARALAST NP 120 mg/kg mc./tydzień).
Przed podaniem dawki, tygodnie 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

8 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

12 września 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

12 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-883-3001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Shire zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych indywidualnych uczestników kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych. Te IPD zostaną dostarczone po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym w sekcji Udostępnianie danych na stronie www.shiretrials.com strona internetowa. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła obturacyjna choroba płuc

Badania kliniczne na ARALAST NP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj