ARALAST NP アルファ-1 肺密度慢性閉塞性肺疾患-肺気腫 (COPD-E) 研究
2020年9月10日 更新者：Shire
A1PI欠乏症および慢性閉塞性肺疾患の被験者におけるアルファ-1プロテイナーゼ阻害剤（A1PI）増強療法のアララストNP 60 mg / kgおよび120 mg / kgの安全性と有効性を評価するための前向き、無作為化、二重盲検、並行グループ研究疾患-肺気腫 (COPD-E)
この研究の目的は、肺密度変化によって測定された気腫性肺組織の損失について、外部プラセボコンパレータと比較して、120 mg/kg 体重 (BW)/週の ARALAST NP A1PI 増強療法の有効性を評価することです。 A1PI欠乏症およびCOPD-Eの参加者。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- スクリーニング時に18～65歳の成人
- 内因性血漿A1PIレベルが（<）11マイクロモル（μM）（<0598ミリグラム/ミリリットル[mg / mL]）未満であるA1PI欠乏症の診断 A1PI増強療法の前の最後の投与からの4週間の最小ウォッシュアウト後の血漿A1PIレベルのスクリーニング参加者が、増強療法の不十分なウォッシュアウトが原因である可能性がある除外値を有すると判断された場合は、繰り返すことができます
- 参加者は文書化されたA1PI遺伝子型を持っている必要があり、そうでない場合は、スクリーニング時にA1PI遺伝子型が提供されます 遺伝子型の目的は、研究結果のサブグループ分析のみです
- スクリーニング時の臨床的に明らかな COPD-E (GOLD 基準 (2020) の診断基準 (2020) によると、ステージ I-III) (慢性閉塞性肺疾患 (COPD) のためのグローバル イニシアチブ) は、次のように定義されます。 ) が (>or=) 35% 以上で、(<or=) 70% 以下であると予測される
- 吸入気管支拡張薬、吸入コルチコステロイド、または全身性コルチコステロイド (例 [例] プレドニゾン <or= 1 日あたり 10 ミリグラム [mg/日] またはそれに相当するもの) を含む呼吸薬で治療した場合、薬の用量は少なくともスクリーニングの28日前
- スクリーニング時に胸部CTで臨床的に重大な異常（肺気腫、気管支炎または気管支拡張症以外）が検出されない
- -スクリーニング妊娠検査が陰性であり、研究期間中、研究者によって信頼できると見なされる適切な避妊方法を採用する意思があり、採用できる男性および妊娠していない、授乳していない女性
- -研究期間中、喫煙（電子タバコや他の物質の蒸気を含む）を控える意思があり、それができる
- -プロトコルの要件を順守する意思と能力があり、自発的に書面で署名し、日付を記入して（個人的に、または法的に権限を与えられた代理人を介して）研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供できる
除外基準:
- -AATDに続発する呼吸器疾患または肝臓疾患以外の臨床的に重要な疾患の既知の進行中または病歴
- -スクリーニング時にコロナウイルス病（COVID）-19、下気道感染症（LRTI）および/または急性COPD増悪を経験している場合。 -参加者は、COVID-19、LRTI、および/または急性COPDの悪化の臨床的解決後に再スクリーニングされる可能性があり、解決後少なくとも6週間安定したままでした
- -臨床的に重要な肺性心および/またはニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIII / IVの症状を伴ううっ血性心不全の既知の進行中または履歴
- 臓器移植を受けたことがある、肺の大手術（肺容量減少手術や肺葉切除手術など）を受けたことがある、または現在移植待機リストに載っている
- -進行中の悪性腫瘍の既知の病歴（適切に治療された皮膚の基底細胞または扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌、または治療を必要としない安定した前立腺癌以外）
- 現在アクティブな喫煙者（電子タバコまたはvaping、ニコチンまたはその他の物質を含む）。 喫煙歴のある参加者は、スクリーニングの少なくとも6か月前に積極的な喫煙をやめなければなりません。 -ニコチン補充療法（パッチ、チューインガムなど）または嗅ぎタバコによるニコチン/コチニン検査が陽性の参加者は適格です
- -プレドニゾンまたはその同等物の10 mg /日を超える用量で、非経口コルチコステロイドまたは経口コルチコステロイドの長期療法（> 28日）を受けている
- 1 日 24 時間の慢性的な酸素補給を受けている (急性 COPD 増悪の場合、または持続的気道陽圧 [CPAP] による酸素補給、または急性呼吸不全の場合のバイレベル気道陽圧 [BiPAP] を除く)
- -既知の選択的免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（スクリーニング時のIgAレベル<7ミリグラム/デシリットル[mg/dL]）抗IgA抗体および過敏症反応の病歴
- -ヒト免疫グロブリン、ヒトアルブミン、血液または血液成分の注入後の過敏症の既知の病歴
- -スクリーニングにおける臨床的に重要な検査異常の存在 研究に登録された場合、研究者の意見では参加者の安全性に影響を与える
- -治験責任医師の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスに影響を与える、または既知の臨床的に重要な医学的、精神医学的、または認知的疾患を含む、研究の結果を混乱させる以下のいずれかの存在は、レクリエーション薬/アルコールの使用者である、または-その他の制御されていない病状（例、不安定狭心症、一過性脳虚血発作、制御されていない高血圧）
- -登録前の28日以内に別のIPへの既知の暴露、またはこの研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定
- 参加者は治験責任医師の家族または従業員である
- 女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アララストNP 120mg/kg
参加者は、120 mg/kg BW の ARALAST NP 静脈内 (IV) 注入を週に 1 回、合計 104 週間受けます。これは、外部プラセボ群と比較されます。
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参加者は無作為に割り付けられ、アララスト NP 60 または 120 mg/kg BW/週の IV 注入を合計 104 週間受けます。
他の名前：
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実験的：アララストNP 60mg/kg
参加者は、60 mg/kg BW の ARALAST NP IV 注入を週に 1 回、合計 104 週間受けます。これは、外部プラセボ群と比較されます。
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参加者は無作為に割り付けられ、アララスト NP 60 または 120 mg/kg BW/週の IV 注入を合計 104 週間受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生理学的に調整された肺密度変化の年率
時間枠：ベースライン、104 週目まで
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生理学的に調整された肺密度変化の年率は、総肺気量（TLC）でのコンピューター断層撮影（CT）デンシトメトリーによって評価される肺密度測定値（PD15）の15パーセンタイルとして測定されます。
15 パーセンタイルでの CT 肺密度 (PD15) は、ボクセルの 15 パーセント (%) の密度が低くなるしきい値であり、肺密度の低下率を推定するためのパラメーターとして使用されます。
生理学的に調整された肺密度変化の年率は、一定の比較シーケンスでテストされます 1.
ARALAST NP 120 mg/kg BW/週群 vs (vs) 外部プラセボ群、2. ARALAST NP120 mg/kg BW/週 vs 60 mg/kg BW/週、3. ARALAST NP 60 mg/kg BW/週群 vs外部プラセボ群。
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ベースライン、104 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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慢性閉塞性肺疾患（COPD）の中等度または重度の増悪の数
時間枠：ベースライン、104 週目まで
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COPD 増悪は、呼吸器症状の急性悪化として定義され、追加の治療が必要となり、GOLD 基準 (2020) の分類に従って次のように評価されます。 ）および重度（入院または緊急治療室への訪問が必要）。
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ベースライン、104 週目まで
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気管支拡張薬による 1 秒間の強制呼気量の年間変化率 (FEV1)
時間枠：ベースライン、104 週目まで
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気管支拡張薬投与後の FEV1 の年間変化率が評価されます。
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ベースライン、104 週目まで
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治療に伴う有害事象 (TEAE) のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験終了まで（105週まで）
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの IP または医薬品との因果関係があるとは限りません。
TEAE は、IP または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または顕在化する事象、または IP または医薬品への曝露後に強度または頻度のいずれかで悪化する既存の事象として定義されます。
TEAE には、関連する重篤な有害事象 (SAE)、疑わしい有害反応と関心のある有害反応、点滴中または IP 注入終了後 24 時間以内に発症した一時的に関連する有害事象 (AE)、および変化をもたらす AE が含まれます。注入用量。
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治験薬投与開始から治験終了まで（105週まで）
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ARALAST NPによる治療後に抗A1PI抗体を発症した参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験終了まで（105週まで）
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ARALAST NPによる治療後に抗A1PI抗体を発症した参加者の数が評価されます。
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治験薬投与開始から治験終了まで（105週まで）
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各用量レベルでの ARALAST NP の抗原性および機能性 A1PI の血漿トラフレベル
時間枠：投与前、4週、13週、28週、52週、78週、91週、104週、105週
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各用量レベル（ＡＲＡＬＡＳＴ ＮＰ ６０ｍｇ／ｋｇ ＢＷ／週、ＡＲＡＬＡＳＴ ＮＰ １２０ｍｇ／ｋｇ ＢＷ／週）におけるＡＲＡＬＡＳＴ ＮＰの抗原性および機能性Ａ１ＰＩの血漿トラフレベルを評価する。
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投与前、4週、13週、28週、52週、78週、91週、104週、105週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2021年3月8日
一次修了 (予想される)
2025年9月12日
研究の完了 (予想される)
2025年9月12日
試験登録日
最初に提出
2020年6月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月17日
最初の投稿 (実際)
2020年6月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月10日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-883-3001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Shire は、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データへのアクセスを提供します。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、www.shiretrials.com のデータ共有セクションに記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
Webサイト。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アララストNPの臨床試験
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Philip Morris Products S.A.完了
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Lumos Labs, Inc.Collaborative Neuroscience Network完了
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Novita Pharmaceuticals, Inc.Translational Drug Development完了乳がん | 肺癌 | 前立腺がん | 結腸がん | 膵臓がん | 肝臓がん | 卵巣がん | 食道がん | 進行性または転移性の治療抵抗性固形腫瘍悪性腫瘍アメリカ