评估先前接受过 Pexidartinib 治疗的腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 参与者的停药和再治疗的研究 (PLX3397)
2024年12月11日 更新者：Daiichi Sankyo
一项评估先前接受过 Pexidartinib 治疗的腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 受试者停药和再治疗的 4 期多中心研究
本研究旨在评估 pexidartinib 治疗在既往治疗过的腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 参与者中的停药/再治疗情况。
研究概览
详细说明
这项针对先前接受过 pexidartinib 治疗的 TGCT 参与者的多中心研究将为研究者和参与者提供筛选时的选择，以继续 pexidartinib 治疗（治疗继续队列）或停止治疗并有可能重新开始 pexidartinib 治疗（无治疗/重新治疗）。治疗队列）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利、H-1062
- Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kozpont
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Bologna、意大利、40136
- Rizzoli-Istituto Ortopedico Rizzoli
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Milano、意大利、20133
- Fondazione IRCC Istituto Nazionale dei Tumori
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Chris O'Brien Lifehouse
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Victoria
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East Melbourne、Victoria、澳大利亚、3000
- Peter MacCallum Cancer Centre
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
- Honor Health
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Leiden University Medical Center (LUMC)
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Barcelona、西班牙、08041
- Hospital Sant Pau
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 目前正在参加以下一项研究并接受 pexidartinib 治疗：研究 PLX108-10（ENLIVEN）、研究 PLX108-01、研究 PL3397-A-A103 或研究 PL3397-A-U126。
- 愿意并能够在整个研究过程中完成 PROMIS 身体功能量表和 EQ-5D-5L。
- 愿意并能够在任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书并遵守所有研究要求。
- 具有生殖潜力的女性在筛选/基线时必须具有阴性尿妊娠试验（通过在其先前研究的最后一次治疗访视时进行的血清妊娠试验确认）。 建议他们在使用 pexidartinib 治疗期间和最后一次给药后 1 个月内使用有效的非激素避孕方法。 应建议有生殖潜能女性伴侣的男性在用 pexidartinib 治疗期间和最后一次给药后 1 个月内使用有效的避孕方法。 男性患者的女性伴侣应同时使用有效的避孕方法（激素或非激素）。
注意：女性被认为在月经初潮后直至绝经后（至少 12 个月没有月经期）具有生殖潜力，除非永久不育（接受子宫切除术、双侧输卵管切除术或双侧卵巢切除术）并经促卵泡激素 (FSH) 证实测试水平 >40 mIU/mL。
- 男性参与者不得冷冻或捐献精子，从筛选开始到整个研究期间，至少 5 个半衰期或最后一次研究药物给药后 1 个月，以较长者为准。 女性参与者不得从筛选时间到整个研究治疗期间，以及至少 1 个月或最后一次研究药物给药后的 5 个半衰期，以较长者为准，捐赠或取回卵子供自己使用。
排除标准：
- 参与者在体格检查、实验室测试或心电图 (ECG) 筛选时发现研究者存在临床显着异常，根据研究者的判断，这将妨碍参与者安全完成研究。
- 在研究治疗开始前 1 个月内，除了 pexidartinib 研究外，接触过另一种研究药物或目前参与其他治疗研究程序。 任何已知的治疗禁忌症，包括对 pexidartinib 中的研究药物或赋形剂过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗持续队列
先前接受过 TGCT 治疗的参与者继续他们目前的 pexidartinib 治疗剂量。
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每天两次空腹口服 200 毫克胶囊（饭前或吃零食前至少 1 小时或饭后至少 2 小时）
其他名称：
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实验性的：免治疗/再治疗队列
既往接受过 TGCT 治疗的参与者中止 Pexidartinib 治疗（无治疗期），并可选择在先前研究完成时恢复 Pexidartinib 治疗（再治疗期）。
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每天两次空腹口服 200 毫克胶囊（饭前或吃零食前至少 1 小时或饭后至少 2 小时）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 个月时免治疗/再治疗队列中未接受治疗的参与者人数
大体时间：最后一位参与者加入队列后 12 个月内的基线
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未保持无治疗状态的参与者被定义为恢复pexidartinib治疗、死亡（任何原因）的参与者或正在接受全身治疗或接受TGCT治疗手术的参与者，以先发生者为准。
报告第 12 个月时未接受治疗的参与者人数。
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最后一位参与者加入队列后 12 个月内的基线
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24 个月时免治疗/再治疗队列中未接受治疗的参与者人数
大体时间：最后一名参与者加入队列后 24 个月内的基线
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未保持无治疗状态的参与者被定义为恢复pexidartinib治疗、死亡（任何原因）的参与者或正在接受全身治疗或接受TGCT治疗手术的参与者，以先发生者为准。
报告第 24 个月时未接受治疗的参与者人数。
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最后一名参与者加入队列后 24 个月内的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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继续治疗组和免治疗组/再治疗组中 PROMIS 身体功能总分相对于基线的变化
大体时间：基线截至第 24 个月
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PROMIS 身体功能总分（包括 11 项上肢问题和 13 项下肢问题）范围为 24 至 120，每个单独的问题按 5 分评分标准进行评分（其中 1 为不能做，5 为没有任何能力）困难）。
PROMIS 身体机能总分越高表明健康状况越好。
正在报告 PROMIS 身体功能总分相对于基线的变化。
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基线截至第 24 个月
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继续治疗组和免治疗/再治疗组中 EQ-5D-5L 量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线截至第 24 个月
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EQ-5D-5L 问卷评估了参与者的活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适以及焦虑/抑郁。
整体健康状况的评分范围为 0 到 100，其中 0 是您可以想象的最差的健康状况，100 是您可以想象的最好的健康状况。
正在报告 EQ-5D-5L 量表分数相对于基线的变化。
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基线截至第 24 个月
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患有和不患有进行性疾病的参与者人数
大体时间：第 18 个月（免治疗/再治疗队列的再治疗期）、第 24 个月（继续治疗队列）
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根据 RECIST 标准评估肿瘤。
CR 定义为所有目标病灶消失，PR 定义为目标病灶直径总和至少减少 30%，疾病稳定 (SD) 定义为既没有足够缩小达到 PR 资格，也没有足够增加达到 PR 资格。符合进行性疾病的资格（PD；无论是在基线还是其他访视时，相对于研究期间最低评分，体积增加≥30%。
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第 18 个月（免治疗/再治疗队列的再治疗期）、第 24 个月（继续治疗队列）
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继续治疗队列中报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为新的不良事件 (AE) 或已有病症在首次服用研究药物后以及最后一次服用研究药物后 30 天内 CTCAE 等级恶化。
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基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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在免治疗/再治疗队列的再治疗期间报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为新的不良事件 (AE) 或已有病症在首次服用研究药物后以及最后一次服用研究药物后 30 天内 CTCAE 等级恶化。
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基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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报告 AE 的患者数量（免治疗）
大体时间：基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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不良事件（AE）被定义为服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。
未保持无治疗状态的参与者被定义为恢复pexidartinib治疗、死亡（任何原因）的参与者或正在接受全身治疗或接受TGCT治疗手术的参与者，以先发生者为准。
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基线 开始再治疗或研究结束后最长 30 天（以先发生者为准），最长 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Team Leader、Daiichi Sankyo
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月20日
初级完成 (实际的)
2023年7月7日
研究完成 (实际的)
2023年7月7日
研究注册日期
首次提交
2020年8月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月24日
首次发布 (实际的)
2020年8月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月11日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- PL3397-A-U4003
- 2020-000192-20 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
如有要求，可在 https://vivli.org/ 上获得去识别化的个人参与者数据 (IPD) 和适用的支持性临床试验文件。
如果根据我们公司的政策和程序提供临床试验数据和支持文件，第一三共将继续保护我们的临床试验参与者的隐私。
有关数据共享标准和请求访问程序的详细信息，请访问以下网址：https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD 共享时间框架
药物和适应症在 2014 年 1 月 1 日或之后获得欧盟 (EU) 和美国 (US) 和/或日本 (JP) 上市许可的研究，或在提交监管申请时由美国或欧盟或日本卫生当局批准所有地区都没有计划，并且在初步研究结果被接受发表之后。
IPD 共享访问标准
从 2014 年 1 月 1 日起及以后，出于开展合法研究的目的，合格的科学和医学研究人员对在美国、欧盟和/或日本提交和许可的临床试验支持产品的 IPD 和临床研究文件提出正式要求。
这必须符合保护研究参与者隐私的原则，并符合提供知情同意书的规定。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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