重症肌无力的精准诊断和前瞻性队列研究：中国多中心分析
2024年1月27日 更新者：Chongbo Zhao、Huashan Hospital
本研究是一项前瞻性队列研究，旨在提高中国重症肌无力 (MG) 患者的临床诊断能力和自然史。
计划招募、记录和前瞻性跟进 300 名 MG 患者。
研究了筛选测试和队列表现的管理。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Chongbo Zhao, MD
- 电话号码：86-021-52889999
- 邮箱：zhao_chongbo@fudan.edu.cn
学习地点
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Shanghai、中国、200040
- 招聘中
- Huashan Hospital
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接触：
- Chongbo Zhao, MD
- 电话号码：+86 21 52889999
- 邮箱：zhao_chongbo@fudan.edu.cn
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200000
- 招聘中
- Shanghai Chest Hospital
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接触：
- Changlu Wang, MD
- 电话号码：86-021-22200000
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Shanghai、Shanghai、中国、201102
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
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接触：
- Wenhui Li, MD
- 电话号码：86-021-64931923
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Shanghai、Shanghai、中国、200011
- 招聘中
- Obsterics and Gynecology Hospital of Fudan University
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接触：
- Weirong Gu, MD
- 电话号码：86-021-33189900
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 88年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
拟纳入门诊和住院病房的患者，只要符合纳入标准。
描述
纳入标准：
- 波动的肌肉无力和易疲劳，以及以下情况之一：
- 低频重复神经刺激振幅递减大于10%，高频重复神经刺激振幅递增小于10%；
- 抗 AChR 或 MuSK 抗体阳性；
- 新斯的明试验呈阳性；
- 理解和分配知情同意书，并有良好的随访依从性。
排除标准：
- 排除Lambert-Eaton综合征、先天性肌无力综合征、肉毒杆菌注射、慢性进行性眼外肌麻痹等可能的诊断；
- 参加其他临床试验；
- 随访依从性差。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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重症肌无力
预计对 300 名 MG 患者进行精准诊断和疾病监测。
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在这个前瞻性 MG 队列中检测外周生物标志物，包括淋巴细胞和细胞因子。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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美国重症肌无力基金会干预后状况
大体时间：3年
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美国重症肌无力基金会干预后状态 (PIS) 由研究人员在随访期间进行评估。
根据病史询问和体格检查，参与者分为临床缓解（无肌无力主诉，体格检查无虚弱，一年内未治疗 MG），药理学缓解（无肌无力主诉，体格检查无虚弱，但在去年进行了 MG 治疗），最小表现（无主诉无力，但在体检时显示无力），改善（症状和体征），无变化（症状和体征），恶化（症状和体征），恶化（症状和体征）和死亡（病历）。
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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跟进时定量重症肌无力 (QMG) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线、1 年、2 年和 3 年
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定量 MG 评分系统（QMG 评分）对于客观评估 MG 治疗至关重要。该评分系统基于前哨肌群的定量测试。
QMG 总分范围从 0（极端疾病严重程度）到 39（无），较高的分数表示较轻的疾病严重程度。
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基线、1 年、2 年和 3 年
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跟进时手动肌肉测试 (MMT) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线、1 年、2 年和 3 年
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MMT 分数是检查医师分配给通常受 MG 影响的 30 个肌肉群的力量或功能值的总和。
MMT 总分范围从 0（无）到 124（极度肌无力），分数越高表示疾病越严重。
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基线、1 年、2 年和 3 年
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重症肌无力相对于基线的变化-生活质量问卷-15 项 (MG-QOL15) 随访评分
大体时间：基线、1 年、2 年和 3 年
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MG-QOL15 有助于告知临床医生患者对 MG 相关功能障碍的程度和不满的看法。
MG-QOL15 总分范围从 0（无）到 60（极度疾病严重程度），分数越高表示疾病越严重。
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基线、1 年、2 年和 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Chongbo Zhao, MD、Huashan Hospital, Shanghai,China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年2月1日
初级完成 (估计的)
2028年2月1日
研究完成 (估计的)
2028年5月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月27日
首次发布 (实际的)
2020年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月27日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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