日本Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤的研究
2023年7月11日 更新者：Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Pexidartinib 在日本患有腱鞘巨细胞瘤的成人受试者中进行的一项 2 期、多中心、两部分、开放标签研究
这项 2 期、多中心、两部分、开放标签、单臂研究将在日本进行，并将评估 pexidartinib 在有症状的腱鞘巨细胞瘤成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和疗效（ TGCT）与严重的发病率或功能受限相关，并且不适合通过手术改善。
研究概览
详细说明
本研究将由两部分组成。
在第 1 部分中，pexidartinib 800 mg/天（400 mg 每天两次 [BID]）将空腹给药，将评估 pexidartinib 的耐受性和 PK 以确定开始第 2 部分。在第 2 部分中，pexidartinib 800 mg /天（400 mg BID）将空腹给药，并将评估 pexidartinib 的功效、安全性和 PK。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Daiichi Sankyo Contact for Clinical Trial Information
- 电话号码：+81-3-6225-1111(M-F 9-5 JST)
- 邮箱：dsclinicaltrial@daiichisankyo.co.jp
学习地点
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Aichi、日本、466-8560
- 招聘中
- Nagoya University Hospital
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接触：
- See Central Contact
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Fukuoka、日本、812-8582
- 招聘中
- Kyushu University Hospital
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接触：
- See Central Contact
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Ishikawa、日本、920-8641
- 招聘中
- Kanazawa University Hospital
-
接触：
- See Central Contact
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Osaka、日本、541-8567
- 招聘中
- Osaka International Cancer Institute
-
接触：
- See Central Contact
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Osaka、日本、540-0006
- 主动，不招人
- National Hospital Organization Osaka National Hospital
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Tokyo、日本、104-0045
- 招聘中
- National Cancer Center Hospital
-
接触：
- See Central Contact
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥20岁
- TGCT 的诊断 (i) 已由病理学家 1 进行组织学确认，并且 (ii) 与严重的发病率或功能限制相关，并且不适合通过合格人员（例如，2 名外科医生或多学科肿瘤委员会）一致确定的手术改善).
- RECIST 1.1 版定义的可测量疾病（除了要求最小尺寸为 2 厘米），由中央放射科医师通过 MRI 扫描进行评估。
排除标准：
- 已知的转移性 TGCT。
- 预先存在的血清转氨酶升高；总胆红素或直接胆红素（>正常上限）；活动性肝脏或胆道疾病，包括碱性磷酸酶升高。
- 受影响关节的严重伴随关节病、严重疾病、不受控制的感染或医学或精神病史，研究者认为这些可能会干扰参与者的研究参与或对他或她的结果的解释。
- 使用强细胞色素 P450 3A 诱导剂，包括圣约翰草、质子泵抑制剂和钾竞争性酸阻滞剂，或其他已知会引起肝毒性的产品。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：培西达替尼
将接受口服 pexidartinib 800 mg（400 mg，每天两次 [BID]）的 TGCT 参与者。
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400 mg，每日两次，每日总剂量为 800 mg（每粒胶囊含 200 mg pexidartinib，用于口服给药）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 部分中的剂量限制毒性 (DLT)
大体时间：第 1 周期第 1 天到第 1 周期第 28 天（每个周期为 28 天）
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将评估具有剂量限制性毒性的参与者人数。
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第 1 周期第 1 天到第 1 周期第 28 天（每个周期为 28 天）
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药代动力学参数分析：第 1 部分中 Pexidartinib 和 ZAAD-1006a (Cmax) 的最大浓度
大体时间：第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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Cmax 是 pexidartinib 和 ZAAD-1006a 在血浆中的最大浓度。
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第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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药代动力学参数分析：第 1 部分中 Pexidartinib 和 ZAAD-1006a (AUClast) 从时间零到最后可测量浓度时间的浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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AUClast 是从时间零到血浆中 pexidartinib 和 ZAAD-1006a 最后可测量浓度的时间的浓度-时间曲线下面积。
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第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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第 1 部分中 Pexidartinib 和 ZAAD-1006a (AUCinf) 的药代动力学参数分析：浓度-时间曲线下的面积直至无穷大
大体时间：第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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AUCinf 是血浆中 pexidartinib 和 ZAAD-1006a 的浓度-时间曲线下的面积，直至无穷大。
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第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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药代动力学参数分析：第 1 部分中 Pexidartinib 和 ZAAD-1006a 达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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Tmax 是 pexidartinib 和 ZAAD-1006a 在血浆中达到最大浓度的时间。
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第 1 周期第 1 天至第 1 周期第 2 天给药前，给药后 0.5 小时、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时、8 小时、24 小时；第 1 周期，第 15 天给药前，0.5 小时，1 小时，2 小时，4 小时，6 小时（每个周期为 28 天）
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第 2 部分中基于实体瘤疗效评估标准 1.1 版（RECIST 1.1 版）的客观缓解率 (ORR)
大体时间：第 25 周
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ORR 将通过基于 RECIST 1.1 版的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 2 部分中基于肿瘤体积评分 (TVS) 的 ORR
大体时间：第 25 周
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ORR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周
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第 2 部分中的运动范围 (ROM)
大体时间：第 25 周
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受影响关节的 ROM 相对于参考标准的基线的平均变化将被评估。
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第 25 周
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第 2 部分中的患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 身体功能量表
大体时间：第 25 周
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将评估 PROMIS 身体功能量表中基线分数的平均变化。
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第 25 周
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第 2 部分中的简要疼痛量表 (BPI) 最严重疼痛数值评定量表 (NRS)
大体时间：第 25 周
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响应者的比例将根据 BPI 最痛 NRS 项目和 BPI-30 定义的镇痛剂使用（即平均 NRS 改善 30% 或更多）进行评估。
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第 25 周
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第 2 部分中基于 RECIST 1.1 版的最佳总体缓解 (BOR)
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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BOR 将通过基于 RECIST 1.1 版的集中审查磁共振成像 (MRI) 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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第 2 部分中基于 TVS 的 BOR
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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BOR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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第 2 部分中基于 RECIST 1.1 版的反应持续时间 (DoR)
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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DoR 将根据 RECIST 1.1 版通过集中审查的 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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基于TVS的DoR
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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DoR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件的参与者人数
大体时间：最后一次给药后 28 +/- 7 天的基线，最多约 3 年 6 个月
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最后一次给药后 28 +/- 7 天的基线，最多约 3 年 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月15日
初级完成 (估计的)
2025年2月28日
研究完成 (估计的)
2026年11月30日
研究注册日期
首次提交
2020年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月8日
首次发布 (实际的)
2021年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月11日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- PL3397-A-J304
- jRCT2041200074 (其他标识符：Japan Registry of Clinical Trials)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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培西达替尼的临床试验
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