日本Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤的研究
2026年5月28日 更新者：Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Pexidartinib 在日本患有腱鞘巨细胞瘤的成人受试者中进行的一项 2 期、多中心、两部分、开放标签研究
这项 2 期、多中心、两部分、开放标签、单臂研究将在日本进行，并将评估 pexidartinib 在有症状的腱鞘巨细胞瘤成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和疗效（ TGCT）与严重的发病率或功能受限相关，并且不适合通过手术改善。
研究概览
详细说明
本研究将由两部分组成。
在第 1 部分中，pexidartinib 800 mg/天（400 mg 每天两次 [BID]）将空腹给药，将评估 pexidartinib 的耐受性和 PK 以确定开始第 2 部分。在第 2 部分中，pexidartinib 800 mg /天（400 mg BID）将空腹给药，并将评估 pexidartinib 的功效、安全性和 PK。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Fukuoka、日本、812-8582
- Kyushu University Hospital
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Ishikawa、日本、920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Osaka、日本、540-0006
- National Hospital Organization Osaka National Hospital
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Osaka、日本、541-8567
- Osaka International Cancer Institute
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Tokyo、日本、104-0045
- National Cancer Center Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥20岁
- TGCT 的诊断 (i) 已由病理学家 1 进行组织学确认，并且 (ii) 与严重的发病率或功能限制相关，并且不适合通过合格人员（例如，2 名外科医生或多学科肿瘤委员会）一致确定的手术改善).
- RECIST 1.1 版定义的可测量疾病（除了要求最小尺寸为 2 厘米），由中央放射科医师通过 MRI 扫描进行评估。
排除标准：
- 已知的转移性 TGCT。
- 预先存在的血清转氨酶升高；总胆红素或直接胆红素（>正常上限）；活动性肝脏或胆道疾病，包括碱性磷酸酶升高。
- 受影响关节的严重伴随关节病、严重疾病、不受控制的感染或医学或精神病史，研究者认为这些可能会干扰参与者的研究参与或对他或她的结果的解释。
- 使用强细胞色素 P450 3A 诱导剂，包括圣约翰草、质子泵抑制剂和钾竞争性酸阻滞剂，或其他已知会引起肝毒性的产品。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：培西达替尼
将接受口服 pexidartinib 800 mg（400 mg，每天两次 [BID]）的 TGCT 参与者。
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400 mg，每日两次，每日总剂量为 800 mg（每粒胶囊含 200 mg pexidartinib，用于口服给药）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第1部分中的剂量限制毒性（DLT）
大体时间：周期1，第1天到第1周期，第28天（每个周期为28天）
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评估了任何级别DLT治疗急需不良事件（TEAE）的参与者人数。
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周期1，第1天到第1周期，第28天（每个周期为28天）
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Pexidartinib和Zaad-1006a（CMAX）的药代动力学参数最大浓度
大体时间：Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时的剂量1，第1天（C1D1）和predose，0.5小时，1小时，1小时，2小时，4小时，4小时和6个循环后1，第1循环后1，第15天（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（28天）
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使用非室内方法评估药代动力学参数。
CMAX是血浆中Pexidartinib和Zaad-1006a的最大浓度。
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Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时的剂量1，第1天（C1D1）和predose，0.5小时，1小时，1小时，2小时，4小时，4小时和6个循环后1，第1循环后1，第15天（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（28天）
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从时间零到最后一个可测量浓度的pexidartinib和Zaad-1006a（Auclast）的药代动力学参数区域。
大体时间：Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时剂量的周期1，第1天（C1D1）（每个周期为28天）
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使用非室内方法评估药代动力学参数。
Auclast是从时间零到浓度时间曲线下的面积，到等离子体中pexidartinib和Zaad-1006a的最后一个可测量浓度的时间。
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Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时剂量的周期1，第1天（C1D1）（每个周期为28天）
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浓度时曲线下的药代动力学参数面积，直至pexidartinib和Zaad-1006a（Aucinf）的无穷大
大体时间：Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时剂量的周期1，第1天（C1D1）（每个周期为28天）
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使用非室内方法评估药代动力学参数。
AUCINF是浓度时间曲线下的面积，直到血浆中Pexidartinib和Zaad-1006a的无穷大。
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Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时剂量的周期1，第1天（C1D1）（每个周期为28天）
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在第1部分达到最大浓度的Pexidartinib和Zaad-1006a（TMAX）的药代动力学参数时间
大体时间：Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时的剂量1，第1天（C1D1）和predose，0.5小时，1小时，1小时，2小时，4小时，4小时和6个循环后1，第1循环后1，第15天（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（28天）
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使用非室内方法评估药代动力学参数。
Tmax是在等离子体中达到最大pexidartinib和Zaad-1006a的最大浓度的时候。
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Predose，0.5小时（HR），1小时，2小时，4小时，6小时，8小时，24小时的剂量1，第1天（C1D1）和predose，0.5小时，1小时，1小时，2小时，4小时，4小时和6个循环后1，第1循环后1，第15天（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（C1D15）（28天）
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基于实体瘤的响应评估标准的客观响应率（ORR），第2部分版本1.1（Recist 1.1）
大体时间：第25周
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ORR将通过基于Recist版本1.1进行中央审查的MRI扫描来评估。
Complete response (CR) was defined as a disappearance of all target lesions, partial response (PR) was defined as at least a 30% decrease in the sum of diameters of target lesions, and stable disease (SD) was defined as neither sufficient shrinkage to qualify for PR nor sufficient increase to qualify for progressive disease (PD; at least a 20% increase in the sum of diameters of target lesions.
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第25周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 2 部分中基于肿瘤体积评分 (TVS) 的 ORR
大体时间：第 25 周
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ORR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周
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第 2 部分中的运动范围 (ROM)
大体时间：第 25 周
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受影响关节的 ROM 相对于参考标准的基线的平均变化将被评估。
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第 25 周
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第 2 部分中的患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 身体功能量表
大体时间：第 25 周
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将评估 PROMIS 身体功能量表中基线分数的平均变化。
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第 25 周
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第 2 部分中的简要疼痛量表 (BPI) 最严重疼痛数值评定量表 (NRS)
大体时间：第 25 周
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响应者的比例将根据 BPI 最痛 NRS 项目和 BPI-30 定义的镇痛剂使用（即平均 NRS 改善 30% 或更多）进行评估。
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第 25 周
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第 2 部分中基于 TVS 的 BOR
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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BOR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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第 2 部分中基于 RECIST 1.1 版的反应持续时间 (DoR)
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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DoR 将根据 RECIST 1.1 版通过集中审查的 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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基于TVS的DoR
大体时间：第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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DoR 将通过基于 TVS 的中央审查 MRI 扫描进行评估。
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第 25 周后访问或从研究的第 2 部分中止后（以先发生者为准），最长约 1 年 6 个月
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最佳总体响应（BOR）基于第2部分的Recist版本1.1
大体时间：第25周后访问或从研究的第2部分（以先到者为准）中停用，最多1年6个月
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BOR将通过基于Recist版本1.1的中央审查的磁共振成像（MRI）扫描来评估BOR。
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第25周后访问或从研究的第2部分（以先到者为准）中停用，最多1年6个月
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报告治疗急剧不良事件（TEAE）和严重不良事件的参与者数量
大体时间：上次剂量后的基线最多可达28（+/- 7天），长达6年9个月
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上次剂量后的基线最多可达28（+/- 7天），长达6年9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月15日
初级完成 (实际的)
2023年3月20日
研究完成 (实际的)
2026年5月15日
研究注册日期
首次提交
2020年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月8日
首次发布 (实际的)
2021年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月28日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PL3397-A-J304
- jRCT2041200074 (其他标识符：Japan Registry of Clinical Trials)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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