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二尖瓣AS行TAVR杭州方案

2021年5月28日更新者：Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

杭州解决方案二尖瓣主动脉瓣狭窄患者接受经导管主动脉瓣置换术采用基于环上结构的球囊大小策略

在接受经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 自膨胀瓣膜 (SEV) 的二尖瓣主动脉瓣狭窄 (AS) 患者中比较环上尺寸调整和 THV 植入技术（杭州解决方案）与环形尺寸调整和 THV 植入技术（对照组）：随机优效性试验

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 已成为手术风险从低到高的严重症状性主动脉瓣狭窄 (AS) 患者的有利替代方案。与 TAV 受试者相比，接受 TAVR 治疗的 BAV 患者具有相似的 30 天死亡率以及中风和新起搏器植入率，但具有更高的中度/重度 PVL、转为手术和装置故障的风险。随着新一代设备的使用，事件发生率显着降低，但与 BAV 相比，TAVR 在 TAV 中仍显示出更好的程序结果。

中国的临床经验表明二叶式主动脉瓣和重钙负荷在 TAVR 候选者中更为常见。二尖瓣 AS 的环上结构（从环到窦管交界处）的形态学特征非常复杂，尤其是伴有重度钙化的小叶。因为只有两个瓣叶铰链点提供瓣环平面的定义，当前基于 CT 的瓣环测量在这些情况下可能不准确。从以往的单中心临床实践来看，在二尖瓣 AS 患者中经常观察到 TAVR 球囊主动脉瓣成形术中环上方的“腰征”，表明环上结构可能在锚定 THV 中起关键作用。

因此，我们开发了一种基于球囊的环上尺寸调整策略（杭州解决方案），用于二尖瓣 AS 的 SEV 植入。从我们的单中心经验来看，装置成功率和起搏器植入率相对较低。

本研究的目的是在接受经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 的二尖瓣主动脉瓣狭窄 (AS) 患者中比较环上尺寸调整和 THV 植入技术（杭州解决方案）与环形尺寸调整和 THV 植入技术（对照组）膨胀阀 (SEV)。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

508

阶段

不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Jian'an Wang, PhD, MD
电话号码：+86057187783777
邮箱：wja@zju.edu.cn

学习地点

中国
- Anhui
  - Bengbu、Anhui、中国
    - 尚未招聘
    - The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
    - 接触：
      
      Shili Wu
      
      邮箱：chinawsl@126.com
- Beijing
  - Beijing、Beijing、中国
    - 尚未招聘
    - The General Hospital of the People's Liberation Army
    - 接触：
      
      Yundai Chen
- Fujian
  - Fuzhou、Fujian、中国、350001
    - 尚未招聘
    - Fujian Medical University Union Hospital
    - 接触：
      
      Lianglong Cheng
      
      邮箱：lianglongchen@126.com
  - Xiamen、Fujian、中国
    - 尚未招聘
    - Xiamen University Affiliated Cardiovascular Hospital
    - 接触：
      
      Yan Wang
      
      邮箱：wy@medmail.com.cn
- Guangdong
  - Guangzhou、Guangdong、中国
    - 尚未招聘
    - Guangdong People's Hospital
    - 接触：
      
      Jianfang Luo
      
      邮箱：jianfangluo@sina.com
- Henan
  - Zhengzhou、Henan、中国、450016
    - 尚未招聘
    - Zhengzhou Cardiovascular Hospital
  - Zhengzhou、Henan、中国
    - 尚未招聘
    - The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
    - 接触：
      
      Jianzeng Dong
      
      邮箱：jz_dong@126.com
- Hennan
  - Zhengzhou、Hennan、中国
    - 尚未招聘
    - Hennan Provincial Chest Hospital
    - 接触：
      
      Yiqiang Yuan
      
      邮箱：zzqyuanyiqiang@126.com
- Hubei
  - Wuhan、Hubei、中国、430022
    - 招聘中
    - Union Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    - 接触：
      
      Xiaoke Shang
      
      邮箱：14236338@qq.com
- Hunan
  - Changsha、Hunan、中国
    - 尚未招聘
    - The Second Xiangya Hospital Of Central South University
- Jiangsu
  - Yangzhou、Jiangsu、中国、225001
    - 尚未招聘
    - Northern Jiangsu People's Hospital
    - 接触：
      
      Shenghu He
      
      邮箱：yzhshys@163.com
- Jiangxi
  - Nanchang、Jiangxi、中国、330006
    - 尚未招聘
    - The First Affiliated Hospital Of Nanchang University
    - 接触：
      
      Xiaoping Peng
      
      邮箱：cdyfypxp@163.com
  - Nanchang、Jiangxi、中国、330006
    - 尚未招聘
    - The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
    - 接触：
      
      Yanqing Wu
      
      邮箱：wuyanqing01@sina.com
- Shandong
  - Qingdao、Shandong、中国、266000
    - 尚未招聘
    - The Affiliated Hospital of Qingdao University
    - 接触：
      
      Lei Jiang
      
      邮箱：anjianer@126.com
- Shanxi
  - Taiyuan、Shanxi、中国、030024
    - 尚未招聘
    - Shanxi Cardiovascular Hospital
    - 接触：
      
      Jian An
      
      邮箱：anjianer@126.com
- Tianjing
  - Tianjing、Tianjing、中国、300222
    - 尚未招聘
    - Tianjin Chest Hospital
    - 接触：
      
      Nan Jiang
      
      邮箱：tjxkcs2@163.com
- Zhejiang
  - Hangzhou、Zhejiang、中国、310006
    - 招聘中
    - The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine.
  - Ningbo、Zhejiang、中国、315010
    - 招聘中
    - Ning Bo First Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

60年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

年龄 ≥ 65 岁
结合 STS 风险评估、Katz 日常生活活动、主要器官系统功能障碍和手术特异性障碍后，年龄 <65 岁和年龄≥60 岁且手术风险高；
严重的二尖瓣主动脉瓣狭窄：
平均梯度≥40 mmHg
最大主动脉瓣速度 ≥4.0 m/sec
主动脉瓣面积≤1.0 cm2（或主动脉瓣面积指数≤0.6 cm2/m2）
NYHA分级≥Ⅱ级；
MDCT 的 0 型、1 型（Sievers 分类）
周长衍生的环面直径范围为 20.0 毫米至 29.0 毫米；
经股动脉TAVR
研究患者已被告知研究的性质，同意其规定，并提供了经相应临床机构的机构审查委员会 (IRB)/伦理委员会 (EC) 批准的书面知情同意书。

排除标准：

自扩张生物主动脉瓣展开的任何禁忌症
白细胞减少症（WBC < 3000 个细胞/mL）、急性贫血（Hgb < 9 g/dL）、血小板减少症（Plt < 50,000 个细胞/mL）。
活动性败血症，包括经或未经治疗的活动性细菌性心内膜炎；
在预期治疗前 ≤ 1 个月（30 天）发生急性心肌梗死的证据 [（定义为：Q 波 MI 或非 Q 波 MI，CK-MB 的总 CK 升高≥正常值的两倍，且存在 MB 升高和/或肌钙蛋白水平升高（WHO 定义）]。
手术后 3 个月（90 天）内发生中风或短暂性脑缺血发作 (TIA)。
由于癌症、慢性肝病、慢性肾病或慢性终末期肺病，预计预期寿命 < 12 个月（365 天）。
TAVR 手术前所需的任何急诊手术。
已知对以下任何一种药物过敏或禁忌症无法充分用药：阿司匹林或肝素 (HIT/HITTS) 和比伐卢定、氯吡格雷、镍钛诺（钛或镍）、造影剂
无法进行抗凝治疗的胃肠道 (GI) 出血。
对象拒绝输血。
严重的痴呆症（导致无法为研究/程序提供知情同意，阻止在慢性病护理机构之外的独立生活方式，或者将从根本上使程序的康复或后续访问的依从性复杂化）。
研究者认为妨碍受试者适当同意或遵守协议的其他医疗、社会或心理状况需要进行后续检查。
目前正在参与研究药物或其他设备研究（不包括注册）。
肥厚型心肌病（HCM，心肌超过 1.5cm，无明确原因）伴梗阻 (HOCM)。
心内肿块、血栓或赘生物的超声心动图证据。
适合手术置换或修复的严重二尖瓣狭窄。
无法确定主动脉瓣类型（Sievers 分类）。
明显的主动脉疾病，包括腹主动脉或胸主动脉明显迂曲（超急性弯曲）、主动脉弓粥样斑块[特别是如果厚（> 5 毫米）、突出或溃疡] 或变窄（特别是钙化和表面不规则），严重的“展开”和水平主动脉（环角> 70°）。
升主动脉直径 > 50 毫米。
主动脉或髂股血管的特征会妨碍插管器鞘的安全放置。
患者被 CT corelab 认为是 TAVR 的高风险，包括冠状动脉阻塞、环形破裂和其他严重的 TAVR 相关并发症。
以前的心脏起搏器植入。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：双倍的

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：具有超环大小调整策略的 TAVR 实验：超环大小调整策略（杭州解决方案）。使用略低于环形尺寸的球囊尺寸 (20/23/26mm Z-MED) 进行预扩张。造影剂反流较轻的腰部征：Venus A plus Valve down size 和 Target implant depth 0-2mm。没有腰部迹象和/或造影剂反流或无法完成超环形尺寸：环形尺寸 Venus A plus 瓣膜，植入深度为 4-6 毫米。	设备：TAVR with Venus A plus supra-annular sizing and THV implantation technique (Hangzhou solution) Venus A plus 经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 使用超环尺寸和 THV 植入技术（杭州解决方案）其他名称：杭州解决方案
其他：具有基于环的大小调整策略的 TAVR 控制：传统的大小调整策略（基于环的大小调整策略）。使用略低于环形尺寸的球囊尺寸 (20/23/26mm Z-MED) 进行预扩张。环形尺寸 Venus A plus 瓣膜，植入深度为 4-6 毫米。	设备：TAVR with Venus A plus 使用环形尺寸和 THV 植入技术使用环形尺寸调整和 THV 植入技术（传统尺寸调整策略）的 Venus A plus 经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 其他名称：传统规模调整策略（Annulus based sizing strategy）

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：具有超环大小调整策略的 TAVR

实验：超环大小调整策略（杭州解决方案）。

使用略低于环形尺寸的球囊尺寸 (20/23/26mm Z-MED) 进行预扩张。

造影剂反流较轻的腰部征：Venus A plus Valve down size 和 Target implant depth 0-2mm。

没有腰部迹象和/或造影剂反流或无法完成超环形尺寸：环形尺寸 Venus A plus 瓣膜，植入深度为 4-6 毫米。

设备：TAVR with Venus A plus supra-annular sizing and THV implantation technique (Hangzhou solution)

Venus A plus 经导管主动脉瓣置换术 (TAVR) 使用超环尺寸和 THV 植入技术（杭州解决方案）

其他名称：

杭州解决方案

其他：具有基于环的大小调整策略的 TAVR

控制：传统的大小调整策略（基于环的大小调整策略）。

使用略低于环形尺寸的球囊尺寸 (20/23/26mm Z-MED) 进行预扩张。

环形尺寸 Venus A plus 瓣膜，植入深度为 4-6 毫米。

设备：TAVR with Venus A plus 使用环形尺寸和 THV 植入技术

使用环形尺寸调整和 THV 植入技术（传统尺寸调整策略）的 Venus A plus 经导管主动脉瓣置换术 (TAVR)

其他名称：

传统规模调整策略（Annulus based sizing strategy）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
1 个月时全因死亡率、致残性中风率、新永久起搏器植入率和中度或重度人工瓣膜反流率的综合大体时间：1个月	1 个月时全因死亡率、致残性中风、新的永久性起搏器植入和中度或重度人工瓣膜反流的综合（根据瓣膜学术研究联合会-2 [VARC-2] 标准）	1个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
1 个月时的死亡（全因死亡率）大体时间：1个月	1 个月时因任何原因死亡的死亡人数	1个月
1 年时的死亡（全因死亡率）大体时间：1年		1年
2 年时的死亡（全因死亡率）大体时间：2年		2年
3 年时的死亡（全因死亡率）大体时间：3年		3年
4 年时的死亡（全因死亡率）大体时间：4年		4年
5 年时的死亡（全因死亡率）大体时间：5年		5年
1 个月时的所有中风（致残和非致残）大体时间：1个月	局灶性或全身性神经功能缺损的持续时间 >24 小时；或 <24 小时，如果可用的神经影像学证明有新的出血或梗塞；或神经功能缺损导致死亡	1个月
1 年所有中风（致残和非致残）大体时间：1年		1年
2 年内所有中风（致残和非致残）大体时间：2年		2年
3 岁时的所有中风（致残和非致残）大体时间：3年		3年
4 岁时的所有中风（致残和非致残）大体时间：4年		4年
5 年内所有中风（致残和非致残）大体时间：5年		5年
1个月新永久起搏器植入率大体时间：1个月	新永久起搏器植入率（例如除颤器，单室与双室，双心室）	1个月
1 年新永久起搏器植入率大体时间：1年		1年
2 年新永久起搏器植入率大体时间：2年		2年
3 年新永久起搏器植入率大体时间：3年		3年
4 年新永久起搏器植入率大体时间：4年		4年
5 年新永久起搏器植入率大体时间：5年		5年
1 个月时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：1个月	经胸超声心动图显示中度或重度人工瓣膜反流，VARC-2 定义	1个月
1 年时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：1年		1年
2 年时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：2年		2年
3 年时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：3年		3年
4 年时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：4年		4年
5 年时中度或重度人工瓣膜反流率大体时间：5年		5年
1 个月时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：1个月	根据 VARC-2 定义，因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状而再次住院	1个月
1 年时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：1年		1年
2 年时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：2年		2年
3 年时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：3年		3年
4 年时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：4年		4年
5 年时因主动脉瓣疾病和/或 THV 相关并发症的体征和症状再次住院大体时间：5年		5年
TAVR 期间人工瓣膜尺寸的瓣膜交替率大体时间：围手术期	TAVR 期间人工瓣膜尺寸的交替瓣膜（大尺寸或小尺寸）	围手术期
气门错位率大体时间：围手术期	瓣膜错位（迁移、栓塞和异位展开）	围手术期
TAV-in-TAV部署率大体时间：围手术期	TAV-in-TAV 部署（在索引过程中，由于设备位置和/或功能不理想，将额外的瓣膜假体植入先前植入的假体中）	围手术期
设备回收率大体时间：围手术期	设备夺回或检索围手术期	围手术期
中转开放手术率大体时间：围手术期	转为开放式手术（在 TAVR 手术期间转为开放式胸骨切开术，继发于任何手术相关并发症）	围手术期
在 TAVR 手术期间任何时间意外使用体外循环 (CPB) 进行血液动力学支持的比率大体时间：围手术期	在 TAVR 手术期间随时意外使用心肺旁路 (CPB) 进行血流动力学支持	围手术期
冠脉阻塞率大体时间：围手术期	冠状动脉阻塞（血管造影或超声心动图证据表明在 TAVR 手术过程中发生冠状动脉口新的、部分或完全阻塞，无论是瓣膜假体本身、天然小叶、钙化或夹层）	围手术期
主要血管并发症 (VARC 2) 大体时间：围手术期	VARC 2 定义的主要血管并发症	围手术期
环破裂率大体时间：围手术期	在经导管主动脉瓣置换术期间，操作相关的损伤发生在主动脉根部和左心室流出道区域。	围手术期
1 个月时瓣膜结构劣化率大体时间：1个月	结构性瓣膜退化（2017 EAPCI/ESC/EACTS 定义）	1个月
1 年结构瓣膜劣化率大体时间：1年		1年
2 年时瓣膜结构劣化率大体时间：2年		2年
3 年时瓣膜结构退化率大体时间：3年		3年
4 年时瓣膜结构退化率大体时间：4年		4年
5 年时瓣膜结构劣化率大体时间：5年		5年
出院前新发的完全性 LBBB 大体时间：出院前	新发完全性 LBBB，根据 2009 年 AHA/ACCF/HRS 对心电图标准化和解释的建议：第三部分定义	出院前
1 个月新发完全性 LBBB 大体时间：1个月		1个月
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 基线 QoL 分数大体时间：基线	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	基线
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 1 个月时的 QoL 分数大体时间：1个月	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	1个月
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 1 年 QoL 分数大体时间：1年	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	1年
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 2 年 QoL 分数大体时间：2年	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	2年
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 3 年 QoL 评分大体时间：3年	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	3年
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 4 年 QoL 评分大体时间：4年	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	4年
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 5 年 QoL 评分大体时间：5年	堪萨斯城心肌病问卷是一个包含 23 个项目的自我管理工具，可量化身体功能、症状、社会功能、自我效能和知识以及生活质量。可能的子量表分数范围从 0 到 100，其中 100 代表症状负担最小。 KCCQ 工具量化以下六 (6) 个不同的领域和两 (2) 个总分：KCCQ 症状领域、KCCQ 生理功能领域、KCCQ 生活质量领域、KCCQ 社会限制领域、KCCQ 自我效能领域、KCCQ 症状稳定性领域、临床总分和总分。临床总分包括与 NYHA 分类相对应的总症状和身体机能评分。总体总分包括总症状、身体机能、社交限制和生活质量分数。	5年
纽约心脏协会 (NYHA) 基线功能等级大体时间：基线	测量说明：纽约心脏协会 (NYHA) 分类提供了一种对心力衰竭程度进行分类的简单方法。它根据患者在身体活动期间的局限性将患者分为四类之一： I 类：无症状且普通体育活动无限制 II 类：轻微症状（轻度呼吸急促和/或心绞痛）和普通活动时轻微受限 Class III：由于症状导致活动明显受限 IV 级：严重受限	基线
纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级 1 个月大体时间：1个月		1个月
纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级 1 年大体时间：1年		1年
2 岁纽约心脏协会 (NYHA) 功能分级大体时间：2年		2年
纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级 3 岁大体时间：3年		3年
4 岁纽约心脏协会 (NYHA) 功能分级大体时间：4年		4年
5 岁纽约心脏协会 (NYHA) 功能分级大体时间：5年		5年
基线六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：基线	六分钟步行测试是一种次极量运动测试，需要测量 6 分钟内步行的距离。 6 分钟步行测试距离 (6 MWD) 提供了对参与运动的多个心肺和肌肉骨骼系统的综合整体反应的测量。	基线
1 个月时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：1个月		1个月
1 年时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：1年		1年
2 年时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：2年		2年
3 岁时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：3年		3年
4 岁时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：4年		4年
5 岁时的六分钟步行测试（6MWT 距离或 6MWD）大体时间：5年		5年
基线时的简易精神状态检查分数大体时间：基线	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	基线
1个月时的简易精神状态检查成绩大体时间：1个月	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	1个月
1 年时的简易精神状态检查分数大体时间：1年	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	1年
2 岁时的简易精神状态检查分数大体时间：2年	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	2年
3岁时的简易精神状态检查成绩大体时间：3年	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	3年
4岁时的简易精神状态检查分数大体时间：4年	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	4年
5岁时的简易精神状态检查分数大体时间：5年	MMSE 以 30 分制评分，其中项目评估方向（时间和空间；10 分）、记忆（注册和回忆；6 分）、注意力/专注力（5 分）、语言（口头和书面；8 分）分）和视觉空间功能（1 分）	5年
基线时的改良 Rankin 量表评分大体时间：基线	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	基线
1 个月时的改良 Rankin 量表评分大体时间：1个月	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	1个月
1 年时的改良 Rankin 量表分数大体时间：1年	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	1年
2 岁时的改良 Rankin 量表评分大体时间：2年	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	2年
3 岁时的改良 Rankin 量表评分大体时间：3年	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	3年
4 岁时的改良 Rankin 量表评分大体时间：4年	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	4年
5 岁时的改良 Rankin 量表评分大体时间：5年	改良 RANKIN 量表评分说明： 0- 完全没有症状； 1- 尽管有症状但无明显残疾；能够执行所有日常职责和活动； 2- 轻微残疾；无法进行以前的所有活动，但能够在没有帮助的情况下处理自己的事务； 3- 中度残疾；需要一些帮助，但能够在没有帮助的情况下行走； 4- 中度严重残疾；无法在没有帮助的情况下行走，并且在没有帮助的情况下无法满足自己的身体需求； 5- 严重残疾；卧床不起，大小便失禁，需要持续的护理和照顾； 6- 死了	5年