骨髓纤维化患者的单倍体相同移植 - 2 期前瞻性多中心前瞻性研究 (FIBRAPLO)

原发性或继发性骨髓纤维化患者的唯一治愈方法是异基因造血干细胞 (HSCT)。 据报道，根据国际预后评分，中高风险患者在生存方面受益于 HSCT（Kröger 等人，2015 年）。 2013 年，我们在法国进行了一项前瞻性试验，测试在移植前使用鲁索替尼（“JAK-ALLO 研究”NCT01795677）。 接受匹配的同胞供体移植的患者的结果优于无关供体，这证实了其他研究（Kröger 等人，2009 年；Rondelli 等人，2014 年）。 在 JAK-ALLO 试验中，急性 GVHD 发病率很高，通常是超急性和严重的。 最近，EBMT 小组报告了一项关于骨髓纤维化患者家族性单倍体相同移植 (haplo) 的注册研究（Raj 等人，2018 年）。 59% 的病例使用了移植后环磷酰胺。 一年总生存率 (OS) 和无病生存率 (DFS) 分别为 61% 和 58%，与无关移植后的结果相比有优势。 Genova 团队还报告了在他们的中心进行单倍体相同移植后的令人印象深刻的结果（Bregante 等人，2015 年）。 Bregante 等人报告了 2000 年至 2010 年和 2011 年至 2014 年移植的 2 个队列的结果。 两个时期的主要区别在于第二个时期更频繁地使用 haplo（54% 对 5%）。 第二阶段的结果要好得多，OS 为 70% 对 49%，作者认为这种改善与单倍体移植的最佳结果有关。 haplo 后结果的改善归因于更好的 GVHD 预防，特别是使用移植后环磷酰胺。 鉴于无关移植后的不良结果，尤其是在 HLA 不匹配的无关环境中，以及家族单倍体相同移植的令人鼓舞的结果，目前的研究建议在没有匹配相关供体的骨髓纤维化患者中测试单倍体相同移植。

本研究的主要目的是在原发性或继发性骨髓纤维化患者进行单倍体相同移植后一年的疾病和无排斥反应存活率。