Haplo-azonos transzplantáció myelofibrosisban szenvedő betegeknél – 2. fázisú prospektív multicentrikus prospektív vizsgálat (FIBRAPLO)

Az elsődleges vagy másodlagos myelofibrosisban szenvedő betegek egyetlen gyógyító kezelése az allogén hematopoietikus őssejtek (HSCT). Beszámoltak arról, hogy a nemzetközi prognosztikai pontszámok szerint közepes és magasabb kockázatú betegek túlélése szempontjából előnyös a HSCT (Kröger és mtsai, 2015). 2013-ban Franciaországban prospektív vizsgálatot végeztünk a ruxolitinib transzplantáció előtti alkalmazásának tesztelésére ("JAK-ALLO vizsgálat" NCT01795677). A betegek kimenetele jobb volt a megfelelő testvérdonorral átültetett betegeknél, mint a nem rokon donoroknál, ami más tanulmányokat is megerősített (Kröger és mtsai, 2009; Rondelli és mtsai, 2014). A JAK-ALLO vizsgálatban az akut GVHD előfordulása magas volt, gyakran hiperakut és súlyos. A közelmúltban az EBMT-csoport beszámolt egy nyilvántartási tanulmányról, amely a családi haplo-azonos transzplantációt (haplo) vizsgálta mielofibrózisban szenvedő betegeknél (Raj et al, 2018). A transzplantáció utáni ciklofoszfamidot az esetek 59%-ában alkalmazták. Az egyéves teljes túlélés (OS) és a betegségmentes túlélés (DFS) 61 és 58% volt, ami kedvezőbb a nem kapcsolódó transzplantáció utáni kimenetelhez képest. A Genova csapata lenyűgöző eredményekről számolt be a központjukban végzett haplo-azonos transzplantáció után (Bregante et al, 2015). Bregante és munkatársai 2, 2000 és 2010 között, valamint 2011 és 2014 között átültetett kohorsz eredményéről számoltak be. A fő különbség a két periódus között a haplo gyakoribb használata a második periódusban (54% versus 5%). Az eredmény sokkal jobb volt a második periódusban, 70%-os OS-nél a 49%-kal szemben, és a szerzők azt sugallják, hogy ez a javulás a haplo-transzplantáció legjobb eredményével függ össze. A haplo utáni eredmény javulását a jobb GVHD profilaxisnak tulajdonítják, különösen a transzplantáció utáni ciklofoszfamid használatával. Tekintettel a nem rokon transzplantáció utáni rossz eredményekre, és különösen a HLA-hoz nem illő, nem rokon körülmények között, valamint a családi haploazonos transzplantáció biztató eredményeire, ez a jelenlegi tanulmány azt javasolja, hogy teszteljék a haplo-azonos transzplantációt mielofibrózisos betegeknél, megfelelő rokon donor nélkül.

Ennek a vizsgálatnak a fő célja a betegség- és kilökődésmentes túlélés a haplo-azonos transzplantáció után egy évvel primer vagy szekunder myelofibrosisban szenvedő betegeknél.