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골수 섬유증 환자의 일배체 동일 이식 - 제2상 전향적 다기관 전향적 연구 (FIBRAPLO)

2021년 1월 24일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

원발성 또는 속발성 골수 섬유증 환자의 유일한 근치적 치료법은 동종 조혈모세포(HSCT)입니다. 국제 예후 점수에 따른 중간 및 고위험 환자는 생존 측면에서 조혈모세포이식의 이점이 있는 것으로 보고되었습니다(Kröger et al, 2015). 2013년에 우리는 프랑스에서 이식 전 룩소리티닙의 사용을 테스트하는 전향적 시험을 실시했습니다("JAK-ALLO 연구"NCT01795677). 환자의 결과는 다른 연구를 확인하는 비혈연 기증자보다 일치하는 형제 기증자와 함께 이식된 환자에서 더 좋았습니다(Kröger et al, 2009; Rondelli et al, 2014). JAK-ALLO 임상시험에서 급성 GVHD 발병률은 높았으며 종종 초급성 및 중증이었습니다. 최근 EBMT 그룹은 골수 섬유증 환자의 가족성 일배체 동일 이식(haplo)에 대한 등록 연구를 보고했습니다(Raj et al, 2018). 이식 후 cyclophosphamide는 59%의 사례에서 사용되었습니다. 1년 전체 생존(OS) 및 무병 생존(DFS)은 61% 및 58%였으며, 이는 비관련 이식 후 결과에 비해 유리했습니다. Genova 팀은 ​​또한 센터에서 haplo-identical 이식 후 인상적인 결과를 보고했습니다(Bregante et al, 2015). Bregante 등은 2000년부터 2010년까지 그리고 2011년부터 2014년까지 이식된 2개 코호트의 결과를 보고했습니다. 두 기간의 주요 차이점은 두 번째 기간에서 haplo를 더 자주 사용한다는 것입니다(54% 대 5%). 결과는 OS가 70% 대 49%인 두 번째 기간에 훨씬 더 좋았으며 저자는 이러한 개선이 haplo 이식 중 최상의 결과와 관련이 있다고 제안합니다. haplo 후 결과의 개선은 특히 이식 후 시클로포스파미드를 사용하여 더 나은 GVHD 예방에 기인합니다. 관련 없는 이식 후, 특히 HLA 불일치 관련 없는 설정 및 가족 일배체 동일 이식의 고무적인 결과 후 좋지 않은 결과를 감안할 때, 이 현재 연구는 일치하는 관련 기증자 없이 골수 섬유증 환자에서 일배체 동일 이식을 테스트할 것을 제안합니다.

이 연구의 주요 목적은 1차 또는 2차 골수 섬유증 환자에서 일배체 동일 이식 후 1년 동안 질병 및 거부반응 없는 생존입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

28

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세에서 70세 사이의 환자
  • 원발성 골수 섬유증 또는 본태성 혈소판 증가증 또는 적혈구 증가증에 이차적인 골수 섬유증 골수 생검으로 입증된 Vera

  • 골수 섬유증은 다음 기준 중 적어도 2개를 결합해야 합니다.

    • 전신 증상: 1년에 10% 이상의 체중 감소, 발열(감염 없음), 재발성 근육, 뼈 또는 관절 통증, 극심한 피로
    • 헤모글로빈이 10gr/dL 미만이거나 적혈구 수혈이 필요한 빈혈
    • 혈소판 감소증 < 100 G/L
    • 주변 폭발 횟수 > 1% 최소 2회 발견
    • 백혈구 수 > 25 G/L(세포감소 치료 전)
    • 핵형: +8, -7/7q-, i(17q), -5, 5q-, 12p-, inv(3), 11q23
  • 0, 1 또는 2에서 ECOG에 따른 수행 상태
  • 건강보험 적용으로
  • 서면 동의서에 서명한 후
  • 여성은 트레오설판 치료 중 및 치료 후 최대 6개월 동안 피임법으로 노메게스트롤 아세테이트를 복용하는 데 동의했습니다.
  • 남성은 트레오설판 치료 중 및 치료 후 최대 6개월 동안 아이를 임신하지 않기로 동의했습니다.

제외 기준:

  • 급성 백혈병으로 변형된 골수 섬유증
  • ECOG 3 이상으로 성능 저하 상태
  • 현재 또는 과거에 EF < 또는 = 50%인 심부전(치료 후 교정된 경우에도)
  • 크레아티닌혈증 > 130 µmol/L 또는 청소율 < 50ml/min을 동반한 신부전
  • 폐활량 < 70% 또는 강제 호기량 < 70%로 변경된 호흡 기능
  • 생물학적으로 중요한 간 이상; ASAT 또는 ALAT> 2 x 정상 범위, 빌리루빈 > 1,5 x 정상 범위
  • HLA 일치 기증자 이용 가능
  • 튜터십 또는 큐레이터십
  • 프로토콜을 따르지 않거나 준수할 수 없음
  • 임산부 또는 모유 수유

  • 트레오설판에 대한 금기 사항

    • 활성 물질에 대한 과민증
    • 활동성 비통제 전염병
    • Fanconi 빈혈 및 기타 DNA 파손 복구 장애
    • 생백신 투여
  • 금기 사항 또는 프로토콜에 포함된 약물(특히 Thiotepa 및 Fludarabine)의 사용을 방해하는 상황

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 컨디셔닝 요법에서 트레오설판을 사용한 동종 이식

컨디셔닝 요법에서 트레오설판을 사용하는 Haplo-동일 이식 컨디셔닝 요법에서 트레오수플란은 다음과 같이 관리될 것입니다. 하루에 10 gr/m2 -4, -3 및 -2 IV 경로

다음과 함께:

-6일에 Thiotepa 5mg/kg -5일부터 -1일까지 매일 Fludarabine 30mg/m2
다른: 동종 이식 이식
컨디셔닝 요법에서 Treosulfan, Thiotepa 및 Fludarabine을 사용한 Haplo-동일 이식.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
질병 및 거부반응 없는 생존
기간: 일배체 동일 이식 후 12개월
일배체 동일 이식 후 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발률
기간: 생후 12개월
생후 12개월
전반적인 생존
기간: 생후 12개월
생후 12개월
급성 GVHD 등급 2/4의 발병률
기간: 100일에
급성 GVHD는 수정된 Glucksberg 분류에 따라 평가됩니다.
100일에
급성 GVHD 3등급 또는 4등급의 발병률
기간: 100일에
급성 GVHD는 수정된 Glucksberg 분류에 따라 평가됩니다.
100일에
생착
기간: 100일에
생착은 호중구 생착으로 정의합니다. 이식 후 연속 3일 이상 호중구 수가 0.5G/L 이상인 경우 공여자 키메라 현상 및 혈소판 회복으로 확인해야 합니다. 혈소판 생착은 혈소판 첫날 > 20G/L로 정의됩니다. L 수혈 없이 지난 7일 100일에 평가
100일에
만성 GVHD의 발생률
기간: 생후 12개월
만성 GVHD는 수정된 시애틀 기준에 따라 평가됩니다.
생후 12개월
비재발 사망률
기간: 생후 12개월
생후 12개월
거부 발생률
기간: 생후 12개월
생후 12개월
호중구 생착 시간
기간: 100일에
호중구 생착은 이식 후 연속 3일 이상 호중구 수가 0.5G/L 이상인 경우로 정의하며 기증자 키메라증으로 확인해야 합니다.
100일에
혈소판 생착까지의 시간
기간: 100일에
혈소판 생착은 100일째에 평가된 마지막 7일 동안 수혈 없이 > 20G/L 혈소판의 첫날로 정의됩니다.
100일에
감염 발생률
기간: 100일에
100일에
감염 발생률
기간: 생후 12개월
생후 12개월
이식 중 사이토카인 프로필
기간: 6일차
6일차
이식 중 사이토카인 프로필
기간: 0일에
0일에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2021년 1월 30일

기본 완료 (예상)

2024년 1월 30일

연구 완료 (예상)

2024년 1월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 24일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 24일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APHP190648

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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