AAV2hAQP1 对辐射诱发的口干症的长期随访研究
2024年4月15日 更新者：MeiraGTx, LLC
参加 MGT016 第 1 期、开放标签、AAV2hAQP1 治疗辐射诱发腮腺功能减退和口干症的剂量递增研究的参与者的长期随访研究
这项研究是一项长期随访研究，对象是在第 1 阶段开放标签、剂量递增研究中接受 AAV2hAQP1 治疗的患者，以确定辐射引起的腮腺功能减退和口干症受试者的最佳剂量、安全性和活性
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
该临床试验旨在评估腮腺内注射 AAV2hAQP1 对辐射诱发的腮腺唾液功能减退和口干症患者的长期安全性和活性。
在研究 MGT016 中完成第 12 个月的随访访问后，将邀请受试者参加这项为期 4 年的随访研究，在此期间，他们将在研究药物给药后接受长达 60 个月的评估。 该后续试验是一项非干预性研究，旨在收集研究药物给药后 18、24、36、48 和 60 个月的长期安全性和活性数据。
在研究过程中，受试者将接受身体和口腔检查；生命体征测量；重量测量；不良事件评估；并发药物评估；用于血液学和化学的血液样本采集；尿液分析；耳鼻喉 (ENT) 恶性肿瘤筛查；成像评估（如果需要）；唾液流量评估；和问卷评估。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
22
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 81年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
参与 MGT016 AAV2hAQP1 研究的辐射诱发腮腺功能减退和口干症的受试者。
描述
纳入标准：
- 愿意并能够提供知情同意
- 在之前的开放标签、第 1 阶段、剂量递增研究（研究 MGT016）中，接受了通过 Stensen 导管对单个或两个腮腺给药的 AAV2hAQP1
- 愿意并能够遵守协议和长期随访
排除标准：
1. 不愿或不能满足研究要求的受试者将被排除
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：其他
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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• AE、治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和 SAE 的发生率
大体时间：4年
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安全
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4年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比唾液流量的变化。
大体时间：4年
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与基线相比，治疗腮腺和/或整个唾液输出的未刺激和刺激唾液输出量（毫升/分钟）的变化。
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4年
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麦克马斯特全球变化率相对于基线的变化
大体时间：4年
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本调查问卷的第一部分要求患者评估他们的口干相对于治疗前更好、更差或相同。 如果是好是坏，患者将被要求以 1-7 的等级对变化的幅度进行评分，分数越高，结果越好。 本调查问卷的第一部分要求患者评估他们因口干而导致的日常活动受限程度，相对于治疗前更好、更差或相同。 如果是好是坏，患者将被要求以 1-7 的等级对变化的幅度进行评分，分数越高，结果越好。 |
4年
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口干症问卷相对于基线的变化
大体时间：4年
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XQ 是一系列 8 个问题，旨在评估口干症状的程度。
每个问题都是 1-10 的等级，数值高表示口干症更严重。
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4年
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MD 安德森症状量表的变化 - 头颈
大体时间：4年
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MDASI-HN 是一份包含 28 个问题的问卷，旨在评估口干症状的程度。
每个问题都是 1-10 的等级，数值高表示口干症更严重。
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4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月12日
初级完成 (估计的)
2027年3月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月24日
首次发布 (实际的)
2021年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月15日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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