Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie TKT028 hodnotící bezpečnost a klinické výsledky přípravku Replagal® u dospělých pacientů s Fabryho chorobou

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřené rozšíření studie TKT028 hodnotící bezpečnost a klinické výsledky enzymatické substituční terapie Replagal® podávané dospělým pacientům s Fabryho chorobou

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a klinické výsledky léčby přípravkem Replagal u dospělých účastníků s Fabryho chorobou, kteří dokončili studii TKT028 (NCT00864851).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

HGT-REP-060 byl navržen tak, aby účastníkům, kteří se účastnili TKT028, poskytl dalších 52 týdnů léčby přípravkem Replagal ve standardní dávce 0,2 miligramu na kilogram (mg/kg) každý druhý týden (EOW) k posouzení účinku pokračující léčby přípravkem Replagal. o dlouhodobé bezpečnosti a klinických výsledcích pro tuto populaci účastníků.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
35

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finsko
      • Turku, Finsko, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spojené království
    • England
      • Salford, England, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Česko
      • Prague, Česko
        • 1st School of Medicine Charles University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončete všechny požadavky a hodnocení studie pro studii TKT028 méně než 30 dní (+/- 7 dní) před první dávkou v tomto protokolu prodloužení
  • Poté, co byly vysvětleny a prodiskutovány všechny relevantní aspekty studie, dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí.
  • Dostal a toleroval alespoň 80 % z celkového počtu plánovaných infuzí Replagalu ve studii TKT028
  • Účastnice ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a musí mít negativní těhotenský test v době vstupu do studie a podle požadavků během účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Během 30 dnů před vstupem do studie byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem (jiným než Replagal) nebo zařízením.
  • Není schopen dodržet protokol (např. se nemůže vrátit k hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že studii dokončí), jak určil zkoušející
  • Má pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátku proti hepatitidě C (HCV) nebo protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Je těhotná nebo kojící
  • Je morbidně obézní, definovaný jako index tělesné hmotnosti (BMI) > 39 kg/m2
  • Má nějaké bezpečnostní nebo zdravotní problémy, podle hodnocení zkoušejícího, které kontraindikují účast ve studii (např. zaznamenal nežádoucí reakci na léčbu přípravkem Replagal nebo má známou přecitlivělost na kteroukoli složku přípravku Replagal

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenózní, 0,2 mg/kg EOW
Biologický: Replagal
0,2 mg/kg podávaných intravenózně [IV] každý druhý týden
Ostatní jména:
  • algalsidáza alfa
  • alfa-galaktosidáza
  • DRX005B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie v indexu hmoty levé komory na výšku (LVMI)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v maximální spotřebě kyslíku (VO2max) při špičkovém cvičení
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od základní čáry v ušlé vzdálenosti za 6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v dotazníku Život se srdečním selháním v Minnesotě (MLHF-Q)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
MLHF-Q obsahuje 21 otázek s odpověďmi od 0 (ne) do 5 (velmi mnoho). Konečné skóre (0 až 105) je součtem bodů za 21 otázek. Vyšší skóre znamená horší kvalitu života.
Základní až 12 měsíců
Změna od výchozího stavu ve funkční třídě New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Třída I: Bez omezení fyzické aktivity. Běžná fyzická aktivita nezpůsobuje nepřiměřenou únavu, bušení srdce, dušnost. Třída II: Mírné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu, ale běžná fyzická aktivita má za následek únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída III: Výrazné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu, ale méně než běžná aktivita způsobuje únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída IV: Není schopen vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez nepohodlí. Příznaky srdeční insuficience v klidu. Pokud je prováděna jakákoli fyzická aktivita, nepohodlí se zvyšuje.
Základní až 12 měsíců
Změna od základní linie v Plasma Gb3
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od základní hodnoty v eGFR
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna poměru albumin/kreatinin (A/Cr) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. dubna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. července 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2010

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení