Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование TKT028 по оценке безопасности и клинических результатов Replagal® у взрослых пациентов с болезнью Фабри

19 мая 2021 г. обновлено: Shire

Открытое расширение исследования TKT028 по оценке безопасности и клинических результатов заместительной ферментной терапии Replagal® у взрослых пациентов с болезнью Фабри

В этом исследовании будут оцениваться безопасность и клинические результаты лечения препаратом Реплагал у взрослых участников с болезнью Фабри, прошедших исследование TKT028 (NCT00864851).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

HGT-REP-060 был разработан, чтобы предоставить участникам, участвовавшим в TKT028, дополнительные 52 недели лечения Реплагалом в стандартной дозе 0,2 миллиграмма на килограмм (мг/кг) каждые две недели (EOW) для оценки эффекта продолжения терапии Реплагалом. на долгосрочную безопасность и клинические результаты для этой популяции участников.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
35

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Польша
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Словения
      • Slovenj Gradec, Словения, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Salford, England, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • 1st School of Medicine Charles University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Выполните все требования исследования и оценки для исследования TKT028 менее чем за 30 дней (+/- 7 дней) до первой дозы в этом расширенном протоколе.
  • Добровольно подписал одобренную Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике форму информированного согласия после объяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования.
  • Получил и перенес не менее 80% от общего количества запланированных инфузий Реплагала в исследовании TKT028.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции в течение всего периода исследования и должны иметь отрицательный результат теста на беременность на момент включения в исследование и по мере необходимости на протяжении всего участия в исследовании.

Критерий исключения:

  • Получал лечение любым исследуемым препаратом (кроме Replagal) или устройством в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Не может соблюдать протокол (например, не может вернуться для оценки безопасности или иным образом вряд ли завершит исследование), как это определено исследователем.
  • Имеет положительный результат теста на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), антитела к гепатиту С (HCV) или антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • беременна или кормит грудью
  • Болезненное ожирение, определяемое как индекс массы тела (ИМТ) >39 кг/м2
  • Имеет какие-либо проблемы с безопасностью или здоровьем, по оценке исследователя, которые противопоказывают участие в исследовании (например, у него наблюдалась неблагоприятная реакция на лечение препаратом Реплагал или имеется известная гиперчувствительность к любому из компонентов препарата Реплагал).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Реплагал 0,2 мг/кг EOW
Внутривенно, 0,2 мг/кг EOW
Биологический: Замена
0,2 мг/кг внутривенно [в/в] раз в две недели
Другие имена:
  • альгалсидаза альфа
  • альфа-галактозидаза
  • DRX005B

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем массы левого желудочка, проиндексированной по высоте (ИММЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Оценка безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального потребления кислорода (VO2max) при пиковых нагрузках
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Миннесотском вопроснике о жизни с сердечной недостаточностью (MLHF-Q)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
MLHF-Q содержит 21 вопрос с ответами от 0 (нет) до 5 (очень нравится). Окончательная оценка (от 0 до 105) представляет собой сумму баллов за 21 вопрос. Более высокий балл указывает на худшее качество жизни.
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Класс I: Без ограничения физической активности. Обычная физическая нагрузка не вызывает чрезмерной утомляемости, сердцебиения, одышки. Класс II: небольшое ограничение физической активности. Комфортен в покое, но обычная физическая активность вызывает усталость, сердцебиение или одышку. Класс III: выраженное ограничение физической активности. Комфортен в покое, но менее обычная активность вызывает усталость, сердцебиение или одышку. Класс IV: Неспособность выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности в покое. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливается.
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме Gb3
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение соотношения альбумин/креатинин (A/Cr) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
13 апреля 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
8 июля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
8 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 апреля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 мая 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 мая 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками