Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av TKT028 Evaluering av sikkerhet og kliniske resultater av Replagal® hos voksne pasienter med Fabrys sykdom

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen utvidelse av studien TKT028 Evaluering av sikkerhet og kliniske resultater av Replagal® enzymerstatningsterapi administrert til voksne pasienter med Fabrys sykdom

Denne studien vil evaluere sikkerhet og kliniske resultater av behandling med Replagal hos voksne deltakere med Fabrys sykdom som har fullført studie TKT028 (NCT00864851).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

HGT-REP-060 ble designet for å gi deltakere som deltok i TKT028 ytterligere 52 ukers behandling med Replagal med standarddosen på 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) annenhver uke (EOW) for å vurdere effekten av fortsatt Replagal-behandling på langsiktig sikkerhet og kliniske resultater for denne deltakerpopulasjonen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
35

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Storbritannia
    • England
      • Salford, England, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullfør alle studiekrav og vurderinger for studie TKT028 mindre enn 30 dager (+/- 7 dager) før den første dosen i denne utvidelsesprotokollen
  • Frivillig signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien har blitt forklart og diskutert.
  • Har mottatt og tolerert minst 80 % av de totale planlagte replagale infusjonene i studie TKT028
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid i løpet av studien og må ha en negativ graviditetstest på tidspunktet for studiestart og etter behov under deltakelsen i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Har mottatt behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (annet enn Replagal) eller utstyr innen 30 dager før studiestart.
  • Er ikke i stand til å overholde protokollen (f.eks. kan ikke komme tilbake for sikkerhetsevalueringer, eller er på annen måte usannsynlig å fullføre studien), som bestemt av etterforskeren
  • Har en positiv test for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt C(HCV) antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) antistoff
  • Er gravid eller ammer
  • Er sykelig overvektig, definert som kroppsmasseindeks (BMI) >39 kg/m2
  • Har noen sikkerhetsmessige eller medisinske problemer, som vurdert av etterforskeren, som kontraindiserer deltakelse i studien (f.eks. har opplevd en bivirkning på behandling med Replagal eller har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i Replagal

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenøs, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg administrert intravenøst ​​[IV] annenhver uke
Andre navn:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galaktosidase
  • DRX005B

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasseindeksert til høyde (LVMI)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Sikkerhetsvurderinger
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i maksimalt oksygenforbruk (VO2max) ved topp trening
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i avstand gått i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
MLHF-Q inneholder 21 spørsmål med svar fra 0 (nei) til 5 (veldig mye). Sluttresultatet (0 til 105) er summen av poengene for de 21 spørsmålene. En høyere score indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Klasse I: Ingen begrensning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaker ikke unødig tretthet, hjertebank, dyspné. Klasse II: Litt begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men vanlig fysisk aktivitet resulterer i tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse III: Markert begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men mindre enn vanlig aktivitet forårsaker tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse IV: Kan ikke utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjertesvikt i hvile. Hvis det utføres fysisk aktivitet, øker ubehaget.
Baseline til 12 måneder
Endre fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i albumin/kreatinin (A/Cr)-forhold
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. april 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
8. juli 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
8. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. april 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mai 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mai 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger