Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av TKT028 som utvärderar säkerhet och kliniska resultat av Replagal® hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom

19 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En öppen förlängning av studien TKT028 som utvärderar säkerhet och kliniska resultat av Replagal® enzymersättningsterapi som administreras till vuxna patienter med Fabrys sjukdom

Denna studie kommer att utvärdera säkerhet och kliniska resultat av behandling med Replagal hos vuxna deltagare med Fabrys sjukdom som har genomfört studie TKT028 (NCT00864851).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

HGT-REP-060 utformades för att ge deltagare som deltog i TKT028 ytterligare 52 veckors behandling med Replagal med standarddosen 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) varannan vecka (EOW) för att bedöma effekten av fortsatt Replagal-behandling om långsiktig säkerhet och kliniska resultat för denna deltagarepopulation.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
35

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Storbritannien
    • England
      • Salford, England, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutför alla studiekrav och bedömningar för studie TKT028 mindre än 30 dagar (+/- 7 dagar) före den första dosen i detta förlängningsprotokoll
  • Frivilligt undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd/oberoende etisk kommitté efter att alla relevanta aspekter av studien har förklarats och diskuterats.
  • Har fått och tolererat minst 80 % av de totala planerade Replagal-infusionerna i studie TKT028
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod vid alla tidpunkter under studien och måste ha ett negativt graviditetstest vid tidpunkten för studiens inträde och som krävs under hela deltagandet i studien

Exklusions kriterier:

  • Har fått behandling med något prövningsläkemedel (annat än Replagal) eller enhet inom 30 dagar före studiestart.
  • Är oförmögen att följa protokollet, (t.ex. kan inte återvända för säkerhetsutvärderingar, eller är på annat sätt osannolikt att slutföra studien), som bestämts av utredaren
  • Har ett positivt test för hepatit B ytantigen (HBsAg), hepatit C (HCV) antikropp eller antikropp mot humant immunbristvirus (HIV)
  • Är gravid eller ammar
  • Är sjukligt fet, definierad som kroppsmassaindex (BMI) >39 kg/m2
  • Har några säkerhets- eller medicinska problem, enligt utredarens bedömning, som kontraindikerar deltagande i studien (t.ex. har upplevt en biverkning av behandling med Replagal eller har en känd överkänslighet mot någon av komponenterna i Replagal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenöst, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg administrerat intravenöst [IV] varannan vecka
Andra namn:
  • algalsidas alfa
  • alfa-galaktosidas
  • DRX005B

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i vänsterkammarmassaindexerad till höjd (LVMI)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Säkerhetsutvärderingar
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i maximal syreförbrukning (VO2max) vid toppbelastning
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändring från baslinjen i promenerad avstånd på 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Förändring från baslinjen i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
MLHF-Q innehåller 21 frågor med svar från 0 (nej) till 5 (väldigt mycket). Slutpoängen (0 till 105) är summan av poängen för de 21 frågorna. En högre poäng indikerar en sämre livskvalitet.
Baslinje till 12 månader
Ändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) funktionsklass
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Klass I: Ingen begränsning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakar inte onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné. Klass II: Lätt begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila, men vanlig fysisk aktivitet leder till trötthet, hjärtklappning eller dyspné. Klass III: Markant begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila, men mindre än vanlig aktivitet orsakar trötthet, hjärtklappning eller dyspné. Klass IV: Kan inte utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens i vila. Om någon fysisk aktivitet utförs ökar obehaget.
Baslinje till 12 månader
Ändra från baslinjen i Plasma Gb3
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändra från Baseline i eGFR
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändra från baslinjen i förhållandet albumin/kreatinin (A/Cr).
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
13 april 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
8 juli 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
8 juli 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
23 april 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 maj 2010

Första postat (UPPSKATTA)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 maj 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
8 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 maj 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar