Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone TKT028 oceniające bezpieczeństwo i wyniki kliniczne Replagal® u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania TKT028 oceniające bezpieczeństwo i wyniki kliniczne enzymatycznej terapii zastępczej Replagal® podawanej dorosłym pacjentom z chorobą Fabry'ego

Badanie to oceni bezpieczeństwo i wyniki kliniczne leczenia preparatem Replagal u dorosłych uczestników z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli badanie TKT028 (NCT00864851).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

HGT-REP-060 został zaprojektowany, aby zapewnić uczestnikom, którzy uczestniczyli w badaniu TKT028, dodatkowe 52 tygodnie leczenia preparatem Replagal w standardowej dawce 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) co drugi tydzień (EOW) w celu oceny efektu kontynuacji terapii Replagal dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i wyników klinicznych dla tej populacji uczestników.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
35

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Salford, England, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończyć wszystkie wymagania dotyczące badania i oceny dla badania TKT028 na mniej niż 30 dni (+/- 7 dni) przed pierwszą dawką w tym rozszerzonym protokole
  • Dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyki po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania.
  • Otrzymał i tolerował co najmniej 80% wszystkich planowanych infuzji preparatu Replagal w badaniu TKT028
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w momencie przystąpienia do badania i zgodnie z wymaganiami przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem (innym niż Replagal) lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Nie jest w stanie zastosować się do protokołu (np. nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie), zgodnie z ustaleniami badacza
  • Ma pozytywny wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV)
  • Jest w ciąży lub karmi piersią
  • Jest chorobliwie otyły, definiowany jako wskaźnik masy ciała (BMI) >39 kg/m2
  • Czy w ocenie Badacza istnieją jakiekolwiek problemy zdrowotne lub dotyczące bezpieczeństwa, które stanowią przeciwwskazanie do udziału w badaniu (np. wystąpiła reakcja niepożądana na leczenie preparatem Replagal lub stwierdzono nadwrażliwość na którykolwiek ze składników preparatu Replagal)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Dożylnie, 0,2 mg/kg EOW
Biologiczny: Replagiat
0,2 mg/kg podawane dożylnie [IV] co drugi tydzień
Inne nazwy:
  • algalzydaza alfa
  • alfa-galaktozydaza
  • DRX005B

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej masy lewej komory indeksowanej do wzrostu (LVMI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Oceny bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej maksymalnego zużycia tlenu (VO2max) podczas szczytowego wysiłku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii bazowej odległości przebytej w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym życia z niewydolnością serca w stanie Minnesota (MLHF-Q)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
MLHF-Q zawiera 21 pytań z odpowiedziami od 0 (nie) do 5 (bardzo). Końcowy wynik (od 0 do 105) to suma punktów za 21 pytań. Wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w klasie funkcjonalnej New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Klasa I: Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca, duszności. Klasa II: Nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Komfort w spoczynku, ale zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa III: Wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku, ale mniej niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa IV: Niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez odczuwania dyskomfortu. Objawy niewydolności serca w spoczynku. Jeśli podejmowana jest jakakolwiek aktywność fizyczna, zwiększa się dyskomfort.
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana od linii podstawowej w osoczu Gb3
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w eGFR
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana stosunku albumina/kreatynina (A/Cr) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 lipca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 maja 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami