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Étude d'extension de TKT028 évaluant l'innocuité et les résultats cliniques de Replagal® chez des patients adultes atteints de la maladie de Fabry

19 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une extension en ouvert de l'étude TKT028 évaluant l'innocuité et les résultats cliniques de la thérapie de remplacement enzymatique Replagal® administrée aux patients adultes atteints de la maladie de Fabry

Cette étude évaluera l'innocuité et les résultats cliniques du traitement par Replagal chez les participants adultes atteints de la maladie de Fabry qui ont terminé l'étude TKT028 (NCT00864851).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

HGT-REP-060 a été conçu pour fournir aux participants qui ont participé à TKT028 52 semaines supplémentaires de traitement avec Replagal à la dose standard de 0,2 milligramme par kilogramme (mg/kg) toutes les deux semaines (EOW) pour évaluer l'effet de la poursuite du traitement par Replagal sur la sécurité à long terme et les résultats cliniques pour cette population de participants.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
35

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Parkville, Australie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finlande
      • Turku, Finlande, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Royaume-Uni
    • England
      • Salford, England, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovénie
      • Slovenj Gradec, Slovénie, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • 1st School of Medicine Charles University
  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • O&O Alpan LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Remplir toutes les exigences et évaluations de l'étude pour l'étude TKT028 moins de 30 jours (+/- 7 jours) avant la première dose dans ce protocole d'extension
  • A signé volontairement un formulaire de consentement éclairé approuvé par un comité d'examen institutionnel / un comité d'éthique indépendant après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés.
  • A reçu et toléré au moins 80 % du total des perfusions de Replagal prévues dans l'étude TKT028
  • Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable à tout moment pendant l'étude et doivent avoir un test de grossesse négatif au moment de l'entrée à l'étude et comme requis tout au long de la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  • A reçu un traitement avec un médicament expérimental (autre que Replagal) ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude.
  • Est incapable de se conformer au protocole (par exemple, est incapable de revenir pour des évaluations de sécurité, ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude), tel que déterminé par l'investigateur
  • A un test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), l'anticorps de l'hépatite C (VHC) ou l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Est enceinte ou allaitante
  • Est obèse morbide, défini comme un indice de masse corporelle (IMC) > 39 kg/m2
  • A des problèmes de sécurité ou médicaux, tels qu'évalués par l'investigateur, qui contre-indiquent la participation à l'étude (par exemple, a subi une réaction indésirable au traitement par Replagal ou a une hypersensibilité connue à l'un des composants de Replagal

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intraveineux, 0,2 mg/kg EOW
Biologique: Remplacer
0,2 mg/kg administré par voie intraveineuse [IV] toutes les deux semaines
Autres noms:
  • algalsidase alfa
  • alpha-galactosidase
  • DRX005B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la masse ventriculaire gauche indexée sur la taille (IMVG)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Évaluations de sécurité
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la consommation maximale d'oxygène (VO2max) au pic d'exercice
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue lors du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Délai: De base à 12 mois
Le MLHF-Q contient 21 questions avec des réponses allant de 0 (non) à 5 (beaucoup). Le score final (0 à 105) est la somme des points pour les 21 questions. Un score plus élevé indique une moins bonne qualité de vie.
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: De base à 12 mois
Classe I : Aucune limitation de l'activité physique. L'activité physique ordinaire ne provoque pas de fatigue excessive, de palpitations, de dyspnée. Classe II : Légère limitation de l'activité physique. Confortable au repos, mais une activité physique ordinaire entraîne de la fatigue, des palpitations ou de la dyspnée. Classe III : Limitation marquée de l'activité physique. Confortable au repos, mais moins d'activité que d'habitude provoque de la fatigue, des palpitations ou de la dyspnée. Classe IV : incapable de réaliser une activité physique sans inconfort. Symptômes d'insuffisance cardiaque au repos. Si une activité physique est entreprise, l'inconfort est augmenté.
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le plasma Gb3
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'eGFR
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base du rapport albumine/créatinine (A/Cr)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
13 avril 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
8 juillet 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
8 juillet 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 avril 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 mai 2010

Première publication (ESTIMATION)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 mai 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
8 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 mai 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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