Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus TKT028:sta, jossa arvioidaan Replagal®:n turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti

keskiviikko 19. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Avoin jatkotutkimus TKT028, jossa arvioitiin Fabryn tautia sairastaville aikuispotilaille annetun Replagal®-entsyymikorvaushoidon turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia

Tässä tutkimuksessa arvioidaan Replagal-hoidon turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia Fabryn tautia sairastavilla aikuispotilailla, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen TKT028 (NCT00864851).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

HGT-REP-060 suunniteltiin tarjoamaan TKT028:aan osallistuneille osallistujille 52 lisäviikkoa Replagal-hoitoa vakioannoksella 0,2 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) joka toinen viikko (EOW) jatkuvan Replagal-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi. pitkän aikavälin turvallisuudesta ja kliinisistä tuloksista tälle osallistujajoukolle.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
35

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Suomi
      • Turku, Suomi, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Salford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • O&O Alpan LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä kaikki tutkimuksen TKT028 tutkimusvaatimukset ja arvioinnit alle 30 päivää (+/- 7 päivää) ennen ensimmäistä annosta tässä jatkoprotokollassa
  • Allekirjoitti vapaaehtoisesti Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu.
  • On saanut ja sietänyt vähintään 80 % kaikista suunnitelluista Replagal-infuusioista tutkimuksessa TKT028
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja heillä on oltava negatiivinen raskaustesti tutkimukseen tullessa ja tarpeen mukaan koko tutkimukseen osallistumisen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • On saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä (muulla kuin Replagalilla) tai laitteella 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa.
  • Ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. ei voi palata turvallisuusarviointiin tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkimusta loppuun), kuten tutkija on määrittänyt
  • Hänellä on positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C (HCV) -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle
  • Onko raskaana tai imettää
  • On sairaalloisen lihava, määritelty painoindeksinä (BMI) >39 kg/m2
  • Onko hänellä tutkijan arvioimia turvallisuus- tai lääketieteellisiä ongelmia, jotka ovat vasta-aiheisia tutkimukseen osallistumiselle (esim. hänellä on ollut haittavaikutus Replagal-hoidosta tai tunnettu yliherkkyys jollekin Replagalin aineosalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Laskimoon, 0,2 mg/kg EOW
Biologinen: Replagal
0,2 mg/kg laskimoon [IV] joka toinen viikko
Muut nimet:
  • algsidaasi alfa
  • alfa-galaktosidaasi
  • DRX005B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta vasemman kammion massan indeksissä korkeuteen (LVMI)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Turvallisuusarvioinnit
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa hapenkulutuksessa (VO2max) huippuharjoituksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta Minnesota Living With Heart Failure Questionnairessa (MLHF-Q)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
MLHF-Q sisältää 21 kysymystä, joiden vastaukset vaihtelevat 0 (ei) - 5 (erittäin paljon). Lopullinen pistemäärä (0-105) on 21 kysymyksen pisteiden summa. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua.
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisessa luokassa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Luokka I: Ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta tarpeetonta väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka II: Fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallinen fyysinen toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka III: Huomattava fyysisen aktiivisuuden rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallista harvempi toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka IV: Ei pysty suorittamaan mitään fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta. Sydämen vajaatoiminnan oireet levossa. Jos fyysistä toimintaa harjoitetaan, epämukavuus lisääntyy.
Perustaso 12 kuukauteen
Muuta perustilasta Plasma Gb3:ssa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Albumiini/kreatiniini (A/Cr) -suhteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 13. huhtikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 23. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 13. toukokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 17. toukokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia