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Studio di estensione di TKT028 che valuta la sicurezza e gli esiti clinici di Replagal® in pazienti adulti con malattia di Fabry

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Un'estensione in aperto dello studio TKT028 che valuta la sicurezza e gli esiti clinici della terapia sostitutiva enzimatica Replagal® somministrata a pazienti adulti con malattia di Fabry

Questo studio valuterà la sicurezza e gli esiti clinici del trattamento con Replagal nei partecipanti adulti con malattia di Fabry che hanno completato lo studio TKT028 (NCT00864851).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

HGT-REP-060 è stato progettato per fornire ai partecipanti che hanno partecipato a TKT028 ulteriori 52 settimane di trattamento con Replagal alla dose standard di 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) a settimane alterne (EOW) per valutare l'effetto della terapia continua con Replagal sulla sicurezza a lungo termine e sui risultati clinici per questa popolazione di partecipanti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Regno Unito
    • England
      • Salford, England, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O&O Alpan LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completare tutti i requisiti e le valutazioni dello studio per lo studio TKT028 meno di 30 giorni (+/- 7 giorni) prima della prima dose in questo protocollo di estensione
  • Ha firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dal Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi.
  • Ha ricevuto e tollerato almeno l'80% del totale delle infusioni di Replagal pianificate nello Studio TKT028
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e devono avere un test di gravidanza negativo al momento dell'ingresso nello studio e come richiesto durante la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • - Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale (diverso da Replagal) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  • Non è in grado di rispettare il protocollo (p. es., non è in grado di tornare per le valutazioni di sicurezza, o altrimenti è improbabile che completi lo studio), come determinato dallo sperimentatore
  • Ha un test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo dell'epatite C (HCV) o l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • È incinta o in allattamento
  • È patologicamente obeso, definito come indice di massa corporea (BMI) > 39 kg/m2
  • Ha problemi medici o di sicurezza, valutati dallo sperimentatore, che controindicano la partecipazione allo studio (ad esempio, ha avuto una reazione avversa al trattamento con Replagal o ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di Replagal

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Endovenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biologico: Sostitutivo
0,2 mg/kg somministrati per via endovenosa [IV] a settimane alterne
Altri nomi:
  • algalsidasi alfa
  • alfa-galattosidasi
  • DRX005B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della massa ventricolare sinistra indicizzata all'altezza (LVMI)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Valutazioni sulla sicurezza
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del consumo massimo di ossigeno (VO2max) al picco dell'esercizio
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Il MLHF-Q contiene 21 domande con risposte che vanno da 0 (no) a 5 (molto). Il punteggio finale (da 0 a 105) è la somma dei punti per le 21 domande. Un punteggio più alto indica una peggiore qualità della vita.
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella classe funzionale della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Classe I: nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non provoca eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea. Classe II: lieve limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo, ma l'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni o dispnea. Classe III: marcata limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo, ma meno di un'attività ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni o dispnea. Classe IV: Incapace di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Se viene intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumenta.
Basale a 12 mesi
Cambiamento rispetto al basale in Plasma Gb3
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Modifica rispetto al basale in eGFR
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel rapporto albumina/creatinina (A/Cr).
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 aprile 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 luglio 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 maggio 2010

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 maggio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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