Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesstudie af TKT028 Evaluering af sikkerhed og kliniske resultater af Replagal® hos voksne patienter med Fabrys sygdom

19. maj 2021 opdateret af: Shire

En åben udvidelse af undersøgelse TKT028 Evaluering af sikkerhed og kliniske resultater af Replagal® enzymerstatningsterapi administreret til voksne patienter med Fabrys sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhed og kliniske resultater af behandling med Replagal hos voksne deltagere med Fabrys sygdom, som har gennemført studie TKT028 (NCT00864851).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

HGT-REP-060 var designet til at give deltagere, der deltog i TKT028 yderligere 52 ugers behandling med Replagal ved standarddosis på 0,2 milligram pr. kilogram (mg/kg) hver anden uge (EOW) for at vurdere effekten af ​​fortsat Replagal-terapi om langsigtet sikkerhed og kliniske resultater for denne deltagerpopulation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Salford, England, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemfør alle undersøgelseskrav og vurderinger for undersøgelse TKT028 mindre end 30 dage (+/- 7 dage) før den første dosis i denne forlængelsesprotokol
  • Frivilligt underskrevet en Institutionel Review Board/Independent Ethics Committee-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret.
  • Har modtaget og tolereret mindst 80 % af de samlede planlagte Replagal infusioner i undersøgelse TKT028
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen og skal have en negativ graviditetstest på tidspunktet for undersøgelsens start og som påkrævet under deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget behandling med ethvert forsøgslægemiddel (bortset fra Replagal) eller udstyr inden for 30 dage før studiestart.
  • Er ude af stand til at overholde protokollen (f.eks. er ude af stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer, eller er på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen), som bestemt af investigator
  • Har en positiv test for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C(HCV) antistof eller humant immundefekt virus (HIV) antistof
  • Er gravid eller ammer
  • Er sygeligt overvægtig, defineret som body mass index (BMI) >39 kg/m2
  • Har nogen sikkerhedsmæssige eller medicinske problemer, som vurderet af investigator, der kontraindicerer deltagelse i undersøgelsen (f.eks. har oplevet en bivirkning på behandling med Replagal eller har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i Replagal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenøs, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg indgivet intravenøst ​​[IV] hver anden uge
Andre navne:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra basislinje i venstre ventrikulær masseindekseret til højde (LVMI)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Sikkerhedsvurderinger
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i maksimalt iltforbrug (VO2max) ved spidsbelastning
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i distance gået i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
MLHF-Q indeholder 21 spørgsmål med svar fra 0 (nej) til 5 (meget). Slutresultatet (0 til 105) er summen af ​​pointene for de 21 spørgsmål. En højere score indikerer en dårligere livskvalitet.
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Klasse I: Ingen begrænsning af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsager ikke unødig træthed, hjertebanken, dyspnø. Klasse II: Let begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men almindelig fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken eller dyspnø. Klasse III: Markant begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men mindre end almindelig aktivitet forårsager træthed, hjertebanken eller dyspnø. Klasse IV: Ude af stand til at udføre nogen fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens i hvile. Hvis der udføres fysisk aktivitet, øges ubehaget.
Baseline til 12 måneder
Skift fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i albumin/kreatinin (A/Cr) forhold
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. april 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Replagal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger