Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van TKT028 ter evaluatie van de veiligheid en klinische resultaten van Replagal® bij volwassen patiënten met de ziekte van Fabry

19 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een open-label uitbreiding van onderzoek TKT028 ter evaluatie van de veiligheid en klinische resultaten van Replagal®-enzymvervangende therapie toegediend aan volwassen patiënten met de ziekte van Fabry

Deze studie zal de veiligheid en klinische resultaten evalueren van behandeling met Replagal bij volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry die studie TKT028 (NCT00864851) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

HGT-REP-060 is ontworpen om deelnemers die deelnamen aan TKT028 nog eens 52 weken behandeling met Replagal te bieden in de standaarddosis van 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) om de week (EOW) om het effect van voortgezette Replagal-therapie te beoordelen over de veiligheid op lange termijn en de klinische resultaten voor deze deelnemerspopulatie.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
35

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenië
      • Slovenj Gradec, Slovenië, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Salford, England, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O&O Alpan LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooi alle onderzoeksvereisten en beoordelingen voor onderzoek TKT028 minder dan 30 dagen (+/- 7 dagen) voorafgaand aan de eerste dosis in dit verlengingsprotocol
  • Vrijwillig een door de Institutional Review Board/Independent Ethics Committee goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken.
  • Heeft ten minste 80% van de totale geplande Replagal-infusies in onderzoek TKT028 ontvangen en verdragen
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om te allen tijde een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en moeten een negatieve zwangerschapstest hebben op het moment van deelname aan het onderzoek en zoals vereist tijdens deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een behandeling ondergaan met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan Replagal) of apparaat.
  • Is niet in staat om te voldoen aan het protocol (hij kan bijvoorbeeld niet terugkomen voor veiligheidsevaluaties, of het is anderszins onwaarschijnlijk dat hij het onderzoek zal voltooien), zoals bepaald door de onderzoeker
  • Heeft een positieve test voor hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg), hepatitis C (HCV) -antilichaam of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) -antilichaam
  • Is zwanger of geeft borstvoeding
  • Is morbide obesitas, gedefinieerd als body mass index (BMI) >39 kg/m2
  • Heeft veiligheids- of medische problemen, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die deelname aan het onderzoek contra-indiceren (bijv. heeft een bijwerking ervaren op behandeling met Replagal of heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van Replagal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intraveneus, 0,2 mg/kg EOW
Biologisch: Vervangen
0,2 mg/kg intraveneus toegediend [IV] eenmaal per twee weken
Andere namen:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in linkerventrikelmassa geïndexeerd naar hoogte (LVMI)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheidsevaluaties
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in maximaal zuurstofverbruik (VO2max) bij piektraining
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in afgelegde afstand in 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
De MLHF-Q bevat 21 vragen met antwoorden variërend van 0 (nee) tot 5 (zeer veel). De eindscore (0 tot 105) is de som van de punten voor de 21 vragen. Een hogere score duidt op een slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in functionele klasse van de New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Klasse I: geen beperking van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakt geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid. Klasse II: Lichte beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust, maar gewone lichamelijke activiteit leidt tot vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid. Klasse III: duidelijke beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust, maar minder dan gewone activiteit veroorzaakt vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid. Klasse IV: niet in staat om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie in rust. Als er enige fysieke activiteit wordt ondernomen, neemt het ongemak toe.
Basislijn tot 12 maanden
Verandering van basislijn in Plasma Gb3
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering vanaf basislijn in eGFR
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in albumine/creatinine (A/Cr)-verhouding
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
13 april 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
8 juli 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
8 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
23 april 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 mei 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 mei 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 mei 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen