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Erweiterungsstudie zu TKT028 zur Bewertung der Sicherheit und klinischen Ergebnisse von Replagal® bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine offene Erweiterung der Studie TKT028 zur Bewertung der Sicherheit und der klinischen Ergebnisse der Replagal®-Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit Fabry-Krankheit

In dieser Studie werden die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse der Behandlung mit Replagal bei erwachsenen Teilnehmern mit Fabry-Krankheit bewertet, die die Studie TKT028 (NCT00864851) abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

HGT-REP-060 wurde entwickelt, um Teilnehmern, die an TKT028 teilnahmen, eine zusätzliche 52-wöchige Behandlung mit Replagal in der Standarddosis von 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) alle zwei Wochen (EOW) zu ermöglichen, um die Wirkung einer fortgesetzten Replagal-Therapie zu beurteilen zur langfristigen Sicherheit und den klinischen Ergebnissen für diese Teilnehmerpopulation.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
35

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Salford, England, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Füllen Sie alle Studienanforderungen und Bewertungen für die Studie TKT028 weniger als 30 Tage (+/- 7 Tage) vor der ersten Dosis in diesem Verlängerungsprotokoll aus
  • Nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erläutert und besprochen wurden, unterzeichnete er freiwillig ein vom Institutional Review Board/der unabhängigen Ethikausschuss genehmigtes Einverständnisformular.
  • Hat mindestens 80 % der gesamten geplanten Replagal-Infusionen in der Studie TKT028 erhalten und vertragen
  • Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, jederzeit während der Studie eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts und bei Bedarf während der gesamten Teilnahme an der Studie einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen

Ausschlusskriterien:

  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn eine Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Replagal) oder einem Gerät erhalten.
  • Ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. nicht in der Lage, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass die Studie abgeschlossen wird), wie vom Prüfarzt festgestellt
  • Hat einen positiven Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C(HCV)-Antikörper oder Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Ist schwanger oder stillt
  • Ist krankhaft fettleibig, definiert als Body-Mass-Index (BMI) >39 kg/m2
  • Hat nach Einschätzung des Prüfers irgendwelche Sicherheits- oder medizinischen Probleme, die eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren (z. B. hat er eine unerwünschte Reaktion auf die Behandlung mit Replagal erfahren oder hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Replagal).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenös, 0,2 mg/kg EOW
Biologisch: Replagal
0,2 mg/kg alle zwei Wochen intravenös [IV] verabreicht
Andere Namen:
  • Algalsidase alfa
  • Alpha-Galactosidase
  • DRX005B

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der linksventrikulären Masse in Abhängigkeit von der Körpergröße (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Sicherheitsbewertungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2max) bei Spitzenbelastung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen „Leben mit Herzinsuffizienz“ in Minnesota (MLHF-Q)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Der MLHF-Q enthält 21 Fragen mit Antworten von 0 (nein) bis 5 (sehr sehr). Die Endpunktzahl (0 bis 105) ist die Summe der Punkte für die 21 Fragen. Ein höherer Wert weist auf eine schlechtere Lebensqualität hin.
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Klasse I: Keine Einschränkung der körperlichen Aktivität. Gewöhnliche körperliche Aktivität verursacht keine übermäßige Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse II: Leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm im Ruhezustand, aber normale körperliche Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse III: Deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm im Ruhezustand, aber weniger als normale Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse IV: Keine körperliche Aktivität ohne Beschwerden möglich. Symptome einer Herzinsuffizienz in Ruhe. Bei körperlicher Betätigung nehmen die Beschwerden zu.
Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Plasma Gb3
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung des Albumin/Kreatinin (A/Cr)-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. April 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. Juli 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. Juli 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. April 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Mai 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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