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Estudo de extensão do TKT028 avaliando a segurança e os resultados clínicos de Replagal® em pacientes adultos com doença de Fabry

19 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Uma extensão aberta do estudo TKT028 avaliando a segurança e os resultados clínicos da terapia de reposição enzimática Replagal® administrada a pacientes adultos com doença de Fabry

Este estudo avaliará a segurança e os resultados clínicos do tratamento com Replagal em participantes adultos com doença de Fabry que concluíram o Estudo TKT028 (NCT00864851).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

HGT-REP-060 foi projetado para fornecer aos participantes que participaram do TKT028 52 semanas adicionais de tratamento com Replagal na dose padrão de 0,2 miligrama por quilograma (mg/kg) a cada duas semanas (EOW) para avaliar o efeito da terapia continuada com Replagal na segurança a longo prazo e resultados clínicos para esta população participante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
35

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Eslovênia
      • Slovenj Gradec, Eslovênia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Finlândia
      • Turku, Finlândia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • 1st School of Medicine Charles University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Completar todos os requisitos e avaliações do estudo para o Estudo TKT028 menos de 30 dias (+/- 7 dias) antes da primeira dose neste protocolo de extensão
  • Assinou voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos.
  • Recebeu e tolerou pelo menos 80% do total de infusões planejadas de Replagal no Estudo TKT028
  • Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável em todos os momentos durante o estudo e devem ter um teste de gravidez negativo no momento da entrada no estudo e conforme exigido durante a participação no estudo

Critério de exclusão:

  • Recebeu tratamento com qualquer medicamento experimental (exceto Replagal) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da entrada no estudo.
  • É incapaz de cumprir o protocolo (por exemplo, não pode retornar para avaliações de segurança ou é improvável que conclua o estudo), conforme determinado pelo Investigador
  • Tem um teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo da hepatite C (HCV) ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Está grávida ou amamentando
  • É obeso mórbido, definido como índice de massa corporal (IMC) > 39 kg/m2
  • Tem qualquer problema de segurança ou médico, conforme avaliado pelo investigador, que contra-indica a participação no estudo (por exemplo, teve uma reação adversa ao tratamento com Replagal ou tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do Replagal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biológico: Replagal
0,2 mg/kg administrado por via intravenosa [IV] a cada duas semanas
Outros nomes:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na massa ventricular esquerda indexada à altura (LVMI)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Avaliações de segurança
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no consumo máximo de oxigênio (VO2max) no pico do exercício
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base no Questionário de Convivência com Insuficiência Cardíaca de Minnesota (MLHF-Q)
Prazo: Linha de base até 12 meses
O MLHF-Q contém 21 questões com respostas que variam de 0 (não) a 5 (muito). A pontuação final (0 a 105) é a soma dos pontos das 21 questões. Uma pontuação mais alta indica uma pior qualidade de vida.
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na classe funcional da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Classe I: Sem limitação de atividade física. A atividade física comum não causa fadiga indevida, palpitação, dispnéia. Classe II: Ligeira limitação da atividade física. Confortável em repouso, mas a atividade física comum resulta em fadiga, palpitação ou dispnéia. Classe III: Limitação acentuada da atividade física. Confortável em repouso, mas atividades menos comuns causam fadiga, palpitação ou dispnéia. Classe IV: Incapaz de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca em repouso. Se qualquer atividade física for realizada, o desconforto aumenta.
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base no plasma Gb3
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base em eGFR
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na relação Albumina/Creatinina (A/Cr)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de abril de 2010

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
8 de julho de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
8 de julho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de abril de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de maio de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de maio de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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